繼此前在巴西、智利和厄瓜多爾獲批後，百悅澤^®目前已在拉丁美洲的四個國家獲得批准

基於獨家分銷協議，Adium公司將負責百悅澤^®在拉丁美洲的商業化

中國北京、美國麻省劍橋和烏拉圭蒙特維多2022年4月28日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家立足於科學的全球性生物科技公司，專注于開發創新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。公司今日宣佈，百悅澤^®（澤布替尼）已在烏拉圭獲批，用於治療既往接受過治療套細胞淋巴瘤（MCL）、復發或難治性邊緣區淋巴瘤（MZL）、華氏巨球蛋白血症（WM）的成人患者。百濟神州和Adium公司已簽署獨家分銷協議，Adium將負責百悅澤^®在拉丁美洲的商業化。

Adium公司醫學總監Karina Cicinelli博士表示：「對於B細胞惡性腫瘤患者，治療的耐受性是選擇BTK抑制劑的一大重要考量。而百悅澤^®的設計旨在最大化BTK靶點佔有率、最小化脫靶效應，從而優化患者的治療體驗。如今，隨著百悅澤^®取得的批准，我們能夠為烏拉圭的MCL、MZL和WM患者帶來一項全新的治療方案，這將為他們帶來新的希望、改善治療效果。」

百濟神州拉丁美洲新市場開發團隊高級總監Eduardo Molinari表示：「繼百悅澤^®近期在巴西、智利和厄瓜多爾上市後，此次又在烏拉圭取得三項適應症獲批。我們為百濟神州過去一年來在拉丁美洲取得的進展深感自豪。我們希望，借助Adium公司在該地區的商業化佈局和優勢，能讓更多MCL、MZL和WM患者有機會早日用上這一重要的新療法。」

關於百悅澤^®

百悅澤^®（澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。由於新的BTK會在人體內不斷合成，百悅澤^®的設計通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白完全、持續的抑制。憑藉與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學，百悅澤^®能在多個疾病相關組織中抑制惡性B細胞增殖。

百悅澤^®已經開展了廣泛的全球臨床開發項目，目前已在全球28個市場中開展了35項試驗，總入組受試者超過3,900人。迄今為止，百悅澤^®已在包括美國、中國、歐盟和英國、加拿大、澳大利亞和其他國際市場的40多個國家和地區獲得20多項批准。目前，百悅澤^®在全球範圍內還有40多項藥政申報正在審評中。

*該項適應症基於總緩解率獲得加速批准。針對該適應症的後續正式批准將取決於確證性試驗中臨床益處的驗證和描述。

關於百濟神州腫瘤學

百濟神州通過自主研發或與志同道合的合作夥伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發，致力於為全球患者提供有效、可及且可負擔的藥物。公司全球臨床研發和醫學事務團隊已有約2,900人且仍在不斷壯大，目前正在全球範圍支持100多項臨床研究的展開，已招募受試者超過14,500人。公司產品管線深厚、試驗佈局廣泛，試驗已覆蓋全球超過45個國家/地區，且均由公司內部團隊牽頭。公司深耕於血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開發，同時專注于單藥療法和聯合療法的探索。目前，百濟神州自主研發的三款藥物已獲批上市：百悅澤^®（BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟和英國、加拿大、澳大利亞及其他國際市場獲批上市）、百澤安^®（可有效避免Fc-γ受體結合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤^®（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。

同時，百濟神州還與其他創新公司合作，共同攜手推進創新療法的研發，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在銷售多款由安進、百時美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授權的腫瘤藥物。公司也通過與包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內的多家公司合作，更大程度滿足當前全球範圍尚未被滿足的醫療需求。

2021年1月，百濟神州和諾華宣佈合作，授予諾華在北美、歐洲和日本共同開發、生產和商業化百濟神州的抗PD-1抗體百澤安^®。基於這一卓有成效的合作，包括FDA正在評審的新藥上市許可申請（BLA），百濟神州和諾華於2021年12月宣佈了關於正在3期開發的百濟神州TIGIT抑制劑歐司珀利單抗的選擇權、合作和授權合約。諾華和百濟神州還簽訂了一項戰略商業協定，通過該協定，百濟神州將在中國境內指定區域推廣5款已獲批的諾華抗腫瘤藥物。

關於百濟神州

百濟神州是一家立足於科學的全球性生物科技公司，專注于開發創新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果、提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過加強自主研發能力和合作，加速推進多元、創新的藥物管線開發。我們致力於在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過8,000人的團隊。欲瞭解更多資訊，請訪問http://www.beigene.com.cn。

關於Adium

Adium公司是一家位於烏拉圭蒙特維多的私營製藥企業。目前，公司在包括巴西、墨西哥和哥倫比亞等在內的18個拉丁美洲和加勒比海地區的國家進行產品分銷。20多年來，Adium始終致力於為腫瘤學、泌尿學、血液學和罕見疾病領域的全球領先公司提供分銷服務。Adium為其合作夥伴提供全方位的當地語系化能力，包括商業化、市場准入、監管和藥物警戒。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法中定義的前瞻性聲明，包括百悅澤^®的臨床效益，以及其為患者改善治療效果的潛力；百悅澤^®在拉丁美洲的商業化和市場准入計畫；以及在「關於百濟神州腫瘤學」和「關於百濟神州」副標題下提及的百濟神州計畫、願景、抱負和目標。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的智慧財產權保護的能力；百濟神州依賴協力廠商進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和商業化以及實現並保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟神州的臨床開發、監管、商業化運營以及其他業務帶來的影響；百濟神州在最近季度報告的10-K表格中「風險因素」章節裡更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期後呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及於新聞稿發佈之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該等信息。

米蘭2017年7月13日電 /美通社/ --

• 在 cenegermin 滴眼液開發的背後，凝聚了意大利人數十年的研究成果，源自於因發現神經生長因子 (NCF) 而榮獲諾貝爾醫學獎 (Nobel Prize in Medicine) 的李薇蒙塔西妮 (Rita Levi Montalcini) 的相關研究
• 2015年，cenegermin 滴眼液在歐洲被認定為罕用藥，用於治療神經營養性角膜炎 -- 每1萬人中病人不到5人的一種罕見眼病^[1]。迄今為止，尚無藥物獲准用於這種疾病。

意大利生物製藥公司 Dompe 宣佈，歐盟 (European Commission) 已經對用於治療中度或重度神經營養性角膜炎的cenegermin 滴眼液簽發銷售許可證。它標誌著 cenegermin 滴眼液成為在歐洲獲准用於這種特殊疾病的首款生物技術藥物，將滿足這種會導致失明的罕見嚴重眼病病人的需求。直到目前，尚無藥物獲准用於這種疾病。

在 cenegermin 滴眼液開發的背後，凝聚了「意大利製造」數十年的研究成果，源於因發現神經生長因子而榮獲諾貝爾獎的李薇蒙塔西妮的相關研究。這將促使 Dompe 和全球知名的卓越眼科中心開展合作。

Dompe Pharmaceuticals 行政總裁 Eugenio Aringhieri 表示：「神經營養性角膜炎是一種衰弱性極強的罕見疾病，並且直到現在，尚無辦法解決這類病人的健康問題。對於神經營養性角膜炎病人，以及該領域研究和我們公司而言，獲得歐盟的許可都是一項重大成就。我們的首款生物技術藥品獲批，要歸功於技術熟練而熱情飽滿的團隊為該項目從一開始的辛苦努力，一個卓越醫療群體在全國和國際中心為該產品各個階段開發而努力的持續合作。這是一個漫長、複雜且令人振奮的發展歷程，以這個重要的監管步驟起步並且從未止步。接下來的步驟無疑將會是在歐洲以外的其它地區提供該產品，並在其它適應症方面開發該產品。」

Cenegermin 是新藥主要活性成分的名稱，也是人體神經生長因子的重組版本，通過 Dompe 獨一無二的生物技術生產工藝開發並製備而成。Cenegermin 是一種蛋白質，與人體天然產生並參與神經細胞發育、維護和生存的蛋白質^[2]幾乎相同。Cenegermin 以滴眼液的形式施用於神經營養性角膜炎病人，可幫助恢復眼睛的正常癒合過程並修復角膜損傷。

基耶地-佩斯卡拉大學 ("G. D'Annunzio " University of Chieti-Pescara) 全國眼科高科技中心主任Leonardo Mastropasqua 則表示：「神經營養性角膜炎的病因與三叉神經（確保眼睛結構和功能完整性的神經之一）受損有關，而這種受損可導致角膜敏感性喪失。該病最嚴重時可導致潰瘍、無菌性壞死和角膜穿孔，使病人的視力下降^[3]。由於這種疾病的嚴重性和缺乏其它可行的治療選擇，開發一種可以治療角膜病變的治療選擇對眼科醫生界和病人自身都具有極其重要的意義。」

Cenegermin 已經在 Dompe 的拉奎拉研究與生產中心有售，而該藥物通過重組 DNA 技術得以生產，即在細菌中引入一條基因 (DNA)，讓細菌自行產生人體神經生長因子。

Dompe Pharmaceuticals 總裁 Sergio Dompe對此解釋說：「在歷經這麼多年的辛苦努力之後，從李薇蒙塔西妮的發現中提取首個神經生長因子，將其轉變為一種現已在歐洲獲准的療法 -- 我認為這是一項巨大成就。這也進一步證實了該療法有望在意大利建立創新研究，以及我們國家的製藥行業具有全球競爭力。此時此刻，我想到的是所有研究人員，我要感謝他們在如此之多的國家、在該項目各種角色中的參與，為這款新藥的開發做出了重要貢獻；特別要感謝麗塔-列維-蒙塔爾奇尼教授，這項研究就來自於她的偉大直覺。」

Cenegermin 滴眼液的註冊過程正在進行之中，並且 Dompe 也在美國通過「滾動申報」流程，向美國食品藥品監督管理局 (Food and Drug Administration, FDA) 提交了登記申請的第一部分內容。最後，Dompe 還與日本藥品與醫療器械管理局 (Pharmaceuticals and Medical Devices Agency) 共同確定相同方向的發展計劃，由此拉開了日本商業洽談的序幕。

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1. M. Sacchetti, and A. Lambiase, Diagnosis and management of neurotrophic keratitis. Clin Ophthalmol 8 (2014) 571-9.（神經營養性角膜炎的診斷和管控。《臨床眼科學》8 (2014) 571-9.）
2. R. Levi Montalcini, The nerve growth factor 35 years later, Science 1987 （35年後的神經生長因子，《科學》1987）
3. 同上

關於 Dompe

Dompe 是意大利領先的生物製藥公司之一。公司專注於針對社會影響大且缺乏治療選擇的各類疾病開發創新治療解決方案。Dompe 總部位於意大利米蘭。其研究方向專注於未獲滿足的治療需求，例如糖尿病、器官移植、眼病和腫瘤。公司在阿布魯佐大區拉奎拉的產業園設有世界級的生物技術工廠，開發基層醫療用藥，行銷全球約40個國家。Dompe 同時在阿爾巴尼亞、法國、德國、英國、西班牙和美國（波士頓）設有辦事處。

欲了解更多信息，請瀏覽：www.dompe.com 和 www.dompetrials.com。

前瞻性陳述

本新聞稿述及的某些信息可能無法與預期的未來結果完全一致。Dompe 堅信所表述的各項概念是準確而合理的。然而，部分信息在某種程度上受制於研發活動相關的不確定性，以及監管部門將開展的必要驗證手續。因此，迄今為止，Dompe 無法保證預期結果與上文提供的信息保持一致。

上海2021年12月10日 /美通社/ -- 北京時間12月10日，啟明創投投資企業、中國罕見病治療領軍企業北海康成成功登陸香港交易所主板。北海康成（01228.HK）發行價格為12.18港元/股，市值68.51億港元。

作為最早的投資方，2014年啟明創投領投了北海康成A輪融資，並在B輪融資中繼續支持。北海康成的成功上市，是啟明創投2021年開年以來迎來的第13個IPO。

北海康成是一家立足中國、專注於罕見病的全球領先生物醫藥公司，致力於研究、開發及商業化變革性的生物科技療法。憑借世界一流的管理團隊、業內領先的小分子、生物藥和基因治療的技術平台以及強大的罕見病產品組合，北海康成有望在中國及全球需求龐大且未被滿足的罕見病市場中佔據重要地位。

目前，北海康成已打造一個由13個藥物資產組成的全面管線，包括3種已上市產品、4種處於臨床階段的候選藥物、1個處於IND準備階段、2個處於臨床前階段及3個處於早期研發階段的基因療法產品。其中基因治療產品研發是通過和麻省大學醫學院合作，在基因治療研究領域國際知名領軍科學家高光坪博士指導下開展的。隨著中國罕見病市場的迅速擴張，北海康成憑借其全球合作和研發能力，成為眾多國際生物製藥公司進軍中國的門戶和首選合作夥伴。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示：「在香港聯合交易所上市是北海康成的一個重大里程碑，相信這將為我們持續開發全球罕見病市場的創新療法提供動力，助力罕見病管線創新研發、建立世界一流的基因治療平台。感謝長期投資者和合作夥伴對北海康成的信任，我們會繼續踐行公司使命，為患者帶來更多的創新藥物和療法。」

啟明創投執行董事陳侃表示：「由薛群博士帶領的團隊在新藥的臨床開發和商業化方面都擁有豐富的經驗，並且同時熟悉中、美兩邊的生物醫藥生態系統。對罕見病臨床開發的熟悉和孤兒藥商業化的經驗和想法，是北海康成的核心競爭力和護城河。希望北海康成能夠成為中國罕見病治療的帶頭者，建立起罕見病治療和孤兒藥研發的生態，帶動罕見病領域內整個產業發展，推動監管政策的進化和醫療保險政策的落地，滿足國內廣大罕見病患者未被滿足的需求。」

關於啟明創投

啟明創投成立於2006年，先後在上海、北京、蘇州、香港，西雅圖、波士頓和舊金山灣區設立辦公室。

目前，啟明創投旗下管理十隻美元基金，六隻人民幣基金，已募管理資產總額達到62億美元。自成立至今，專注於投資TMT、醫療健康（Healthcare）等行業早期和成長期的優秀企業。

截至目前，啟明創投已投資超過430家高速成長的創新企業，其中有超過170家分別在美國紐交所、納斯達克，香港聯交所，台灣櫃買中心，上交所及深交所等交易所上市，及合併等退出，有40多家企業成為行業公認的獨角獸和超級獨角獸企業。

啟明創投投資企業中，很多已經成長為各自領域中最具影響力的公司，包括小米集團（01810.HK）、美團（03690.HK）、嗶哩嗶哩（NASDAQ:BILI, 09626.HK）、石頭科技（688169.SH）、甘李藥業（603087.SH）、泰格醫藥（300347.SZ，03347.HK）、再鼎醫藥（NASDAQ:ZLAB, 09688.HK）、啟明醫療（02500.HK）、康希諾生物（688185.SH，06185.HK）、Schrödinger（NASDAQ:SDGR）、惠泰醫療 (688617.SH)、諾輝健康（06606.HK）、三友醫療（688085.SH）、艾德生物（300685.SZ）、貝瑞基因（000710.SZ）、神州細胞（688520.SH）、微醫集團、優必選等。