美國麻省劍橋和中國北京2021年2月17日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160），是一家處於商業階段的生物科技公司，專注於在全球範圍內開發和商業化創新藥物。公司今日宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已受理百悅澤^®（澤布替尼）用於治療華氏巨球蛋白血症（WM）患者的新適應症上市申請（sNDA），處方藥申報者付費法案（PDUFA）日期為 2021年10月18日。

百濟神州血液學首席醫學官黃蔚娟醫學博士表示：「WM是一種罕見且十分嚴重的疾病，我們非常欣慰FDA已受理百悅澤^®用於治療這項疾病的新適應症上市申請。 近年來，BTK抑製劑雖然已經改善了WM的整體治療，但是罹患不同亞型的患者對其產生的緩解還存在差異，同時毒性仍然是個問題。 我們會在接下來的幾個月中不斷與FDA進行溝通，期待百悅澤^®能成為美國WM患者的一項全新治療方案。」

這項sNDA 共包括來自351例WM患者的數據，主要基於百悅澤^®對比伊布替尼用於治療 WM患者的全球 3 期 ASPEN 臨床試驗（NCT03053440）的安全性和有效性數據；此外，還包括來自兩項百悅澤^®臨床試驗的支援性數據，分別為在中國開展的用於治療復發/難治性WM患者的關鍵性2期臨床試驗（NCT03332173）和用於治療B細胞惡性腫瘤患者的全球 1/2 期臨床試驗（NCT02343120）。 同時，六項百悅澤^®臨床試驗中 779 例患者的安全性數據也被包含在該項sNDA中。

除美國以外，歐盟、加拿大、澳大利亞、中國、中國臺灣和韓國的藥品監管部門均已受理百悅澤^®用於治療WM患者的相關上市申請。

百悅澤^®於2019年11月在美國獲得加速批准用於治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤（MCL）患者。 百悅澤^®於2020年6月在中國獲得附條件批准，用於治療既往至少接受過一種療法的成年慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者、既往至少接受過一種療法的成年MCL患者的兩項適應症。 目前，共有20餘項百悅澤^®相關上市申請已完成遞交工作，涵蓋包括美國、中國和歐盟在內的全球45個國家和地區。

關於華氏巨球蛋白血症

華氏巨球蛋白血症（WM）是一種罕見惰性淋巴瘤，在不到2%的非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中出現。 在美國，每年大約有5000例WM新增病例。 該疾病通常出現在年長患者中，主要在骨髓中發現，但也可能累及淋巴結和脾臟。 [i]

關於百悅澤^®（澤布替尼）

百悅澤^®（澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑製劑，目前正在全球進行廣泛的關鍵性臨床試驗專案，作為單藥和與其他療法進行聯合用藥治療多種 B 細胞惡性腫瘤。

百悅澤^®於2019年11月在美國獲得加速批准用於治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤（MCL）患者。 該項加速批准是基於總緩解率（ORR）。 針對該適應症的持續批准將取決於驗證性試驗中臨床益處的驗證和描述。 美國食品藥品監督管理局（FDA）已受理百悅澤^®針對華氏巨球蛋白血症（WM）的新適應症上市申請。

2020年6月，百悅澤^®在中國獲得附條件批准用於治療既往至少接受過一種治療的成年套細胞淋巴瘤（MCL）患者、 既往至少接受過一種治療的成年慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者。 一項百悅澤^®用於治療復發/難治性華氏巨球蛋白血症（WM）患者的新適應症上市申請已被中國國家藥品監督管理局（ NMPA） 藥品審評中心 （CDE）受理並納入優先審評行列。

一項百悅澤^®作為既往接受過至少一項療法的 WM 患者或作為不適合化學免疫療法 WM 患者的一線治療方案的上市許可申請（MAA）已被歐洲藥品管理局（EMA）受理。 此外，另有20項百悅澤^®的相關上市申請已在全球16個國家和地區完成遞交工作。

關於百濟神州

百濟神州是一家全球性、商業階段的生物科技公司，專注於研究、開發、生產以及商業化創新性藥物以為全世界患者提高療效和藥品可及性。 百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞、歐洲和其他地區擁有5200 多名員工，正在加速推動公司多元化的新型癌症療法藥物管線。 目前，百濟神州兩款自主研發的藥物，BTK 抑製劑百悅澤^®（澤布替尼膠囊）正在美國和中國進行銷售、抗PD-1 抗體藥物百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）在中國進行銷售。 此外，百濟神州在中國正在或計劃銷售多款由安進公司、新基物流有限公司（隸屬百時美施貴寶公司）以及EUSA Pharma 授權的腫瘤藥物。 欲瞭解更多信息，請造訪www.beigene.com.cn。

百濟神州前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關百悅澤^®用於治療華氏巨球蛋白血症患者在美國的新適應症上市申請的藥政審評和獲批，百悅澤^®在美國和其他新興市場的未來的開發、藥政批准和潛在商業化，以及百悅澤^®的潛在臨床益處和商業機會。 由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。 這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支援進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時程表和進展以及產品上市審批；百濟神州的上市產品及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州對其技術和藥物智慧財產權保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和商業化的能力；新冠肺炎全球大流行對公司臨床開發、商業化運營以及其他業務帶來的影響；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q 表格中「風險因素」章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期後呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及於新聞稿發佈之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該等信息。

[i] Lymphoma Research Foundation. Available at https://lymphoma.org/aboutlymphoma/nhl/wm/. Accessed December 2020.

上海2021年11月1日 /美通社/ -- 歌禮製藥有限公司（香港聯交所代碼：1672）旗下全資子公司甘萊製藥有限公司，今日宣佈其在研管線ASC43F獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批准開展臨床試驗，並啟動全球開發計劃。ASC43F是一種用於治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的同類第一、針對甲狀腺激素β受體（THRβ）和法尼醇X受體（FXR）雙靶點的固定劑量復方制劑（FDC）。

ASC43F是一種每日服用一次、由ASC41和ASC42組成的固定劑量單片復方制劑。ASC41是一款處於全球臨床開發階段的口服肝臟靶向性THRβ激動劑前體藥物，此前在中美進行的I期臨床研究顯示，ASC41 具有良好的耐受性，並在低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）升高的超重和肥胖受試者（具有非酒精性脂肪性肝炎特徵的人群）中顯著降低低密度脂蛋白膽固醇、甘油三酯（TG）和總膽固醇（TC）。ASC42是一款處於全球臨床開發階段的新型高效選擇性非甾類FXR激動劑，I 期臨床試驗數據顯示，在人體有效劑量15mg、每日一次、為期14天的治療過程中，未觀察到瘙癢症狀，FXR靶向激活的生物標誌物成纖維細胞生長因子19（FGF19）在給藥第14天（每日一次、每次15mg）時的增幅高達1,780%，FXR靶向激活的生物標誌物7α-羥基-4-膽甾烯-3-酮（C4）在給藥第14天（每日一次、每次15mg）時的降幅高達91%。

此次美國IND獲批是基於在大鼠NASH模型中ASC41和ASC42聯合用藥後的療效數據，該聯合療法顯示出對血清甘油三酯和肝臟總膽固醇、炎症、氣球樣變、非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）活動評分（NAS）和纖維化的顯著改善。同時，根據即將在美國肝病研究協會年會上報告的研究數據，來源於ASC43F片的ASC42和ASC41A（ASC41的活性代謝產物）在犬體內的藥代動力學參數與ASC42和ASC41單片保持一致。

歌禮首席科學官何菡萏博士表示：「NASH是一種具有複雜病理生理機制的代謝綜合征，因此不同作用機制和/或不同靶點的聯合療法將會是一個非常有潛力的治療該疾病的手段。THRβ激動劑可通過改善線粒體功能來降低肝臟脂肪含量，而FXR靶向激活除了具有抗炎功能外，還具有很強的抗纖維化功能。因此，通過靶向THRβ和FXR雙靶點，ASC43F可能會對降低肝臟脂肪含量、壞死性炎症和纖維化具有顯著作用。」

甘萊製藥首席醫學官Melissa Palmer博士表示：「我們有一條非常強勁的非酒精性脂肪性肝炎管線，擁有6個在研的候選藥物，其中包括3個均為同類第一的固定劑量復方制劑。與單藥治療相比，固定劑量復方制劑將具有更多的優勢，如減少不良事件、提高療效、避免服用多個不同片劑。」

關於歌禮

歌禮是一家在香港證券交易所上市（1672.HK）的創新研發驅動型生物科技公司。歌禮致力於脂肪性肝炎、腫瘤（脂質代謝與口服檢查點抑制劑）、病毒性疾病等領域創新藥的研發和商業化，以解決國內外患者臨床需求。在具備深厚專業知識及優秀過往成就的管理團隊帶領下，歌禮已發展成為一體化平台型公司，涵蓋了從新藥發現和開發直到生產和商業化的完整價值鏈。歌禮擁有三個商業化產品和強健且聚焦創新的研發管線：

1. 非酒精性脂肪性肝炎：歌禮製藥有限公司旗下全資子公司甘萊製藥專注於非酒精性脂肪性肝炎領域創新藥的開發和商業化。甘萊製藥有三款分別針對脂肪酸合成酶（FASN）、甲狀腺激素β受體（THRβ）及法尼醇X受體（FXR）的處於臨床階段的候選藥物及三種固定劑量復方制劑。2. 腫瘤（脂質代謝與口服檢查點抑制劑）：專注於在腫瘤脂質代謝中起關鍵作用的脂肪酸合成酶口服抑制劑管線以及新一代檢查點抑制劑-口服PD-L1小分子抑制劑管線。3. 病毒性疾病：（1）乙肝：歌禮專注於乙肝功能性治癒創新藥物的研發。探索以皮下注射PD-L1抗體ASC22及派羅欣^®為基石藥物，與其他靶點藥物聯合的治療方案，有望為乙肝功能性治癒帶來重大突破。（2）丙肝：歌禮成功研發上市兩個1類新藥戈諾衛^®和新力萊^®，組成全口服丙肝治療方案。（3）艾滋病：ASC22是一種免疫療法，用於艾滋病特異性免疫重建，最終實現艾滋病感染者的功能性治癒。欲瞭解更多信息，請登錄網站：www.ascletis.com。

建立關鍵啟動材料和分析服務的全球首屈一指供應商，致力加速細胞和基因治療應用

阿拉巴馬州亨茨維爾和加州阿拉米達2022年7月13日 /美通社/ -- Discovery Life Sciences™ (Discovery), the biospecimen and biomarker specialists™ 今天宣佈收購領先的臨床級別（符合 GMP 標準）和僅供研究使用 (RUO) 主要細胞產品供應商 AllCells^®。 AllCells 和 Discovery 擁有 30 多年的集體細胞和基因療法 (CGT) 經驗，將專於提供具有更高速和更可靠的革命性產品和服務，旨在滿足整個 CGT 連續體的需求，從基本發現至商業化，包羅萬有。

AllCells 由 Jay Tong 醫學博士於 1998 年創立，是採購和定制主要細胞產品的全球領先供應商，支援廣泛的 CGT 應用。 將 AllCells 久經考驗的行業專業知識與 Discovery 的生物樣本和生物標記專長結合之後，將成為關鍵啟動材料和分析服務的主要供應商，以加速 CGT 應用。

Discovery 行政總裁 Glenn Bilawsky 表示：「我們很高興歡迎 AllCells 團隊加入 Discovery 的大家庭。這兩家偉大的公司共同建立可擴展的端到端解決方案，讓我們的客戶能夠以前所未有的方式獲得可靠的人體細胞啟動材料和整合的多組學分析服務，以支援細胞和基因療法。」

Discovery 將與 AllCells 結合其現有的 CGT 產品和服務，以建立一個名為 AllCells, Discovery Life Sciences Company 的新業務分支。AllCells 行政總裁兼總裁 Danny Zheng 將領導合併後的實體。

Discovery 不斷發展的 CGT 業務與 AllCells 結合後，將構成業內最大的專用客戶捐贈者庫池之一。 FDA 註冊的捐贈者收集設施和符合 GMP 標準的淨室位置鄰近表徵實驗室。 這項相鄰策略有助立即處理和冷凍保存以帶來無與倫比的品質，從而讓客戶能更快、更具成本效益地存取一個更大型和互動的捐贈者庫池，並針對特定客戶的計劃進行表徵。

Zheng 表示：「我們已將組織建立成為客戶供應鏈的延伸發展。 透過提供捐贈者計劃諮詢、優質的個人資料收集、自訂服務和符合 GMP 標準的啟動材料，我們的專門團隊將繼續提供一個高度接觸、以客為尊的方法，確保客戶的需求可符合任何時間表和任何規模的卓越產品和服務。 我們的策略反映並加強 Discovery「為您服務的科學」('Science at your Service) 的宗旨，而我們的統一產品將可進一步加速我們客戶的策略和重要的細胞和基因療法計劃。」

Discovery 技術總監 Dominic Clarke 表示：「CGT 對影響患者健康的承諾是無可置疑的，但我們需要改善製造和可重複性來擴大可提供地址的患者群體並增強治療範例。我們的解決方案可透過大規模整合、全面的說明來存取從 RUO 到 GMP 啟動材料的整個連續體，以支援這些快速增長的行業需求。」

關於 Discovery Life Sciences

Discovery Life Sciences, the Biospecimen and Biomarker Specialists™ 是高度表徵的人類細胞啟動材料的領先供應商，與專業的多組學分析服務整合，旨在促進細胞和基因療法的研究、開發和製造。 我們提供最大的可回收捐贈者庫池之一，僅供研究使用 (RUO) 和臨床級別 (GMP) 的新鮮和低溫人類細胞材料，從開始到結束的任何規模支援細胞和基因療法計劃。

在領先的科學專業知識和目前技術的創新使用推動下，Discovery 團隊與客戶保持互動及諮詢，迅速克服障礙並取得成果，以市場領先的速度作出關鍵的研究、開發和製造決策。 我們是「為您服務的科學」(Science at your Service™)！ 如欲了解更多資訊，請瀏覽 dls.com/cell-and-gene-therapy-products。

關於 AllCells

二十多年來，AllCells 一直是優質的人類主要血液和骨髓細胞的領先供應商。 透過豐富經驗和科學專業知識，AllCells 憑藉優化的協議保持一流的產品和服務，以確保研究和臨床級別的產品及時交付至世界各地的製藥、生物技術、醫療設備、醫護和學術機構。

透過持續提供高生存力、高純度亞型並保證準確的細胞數量，AllCells 贏得優質細胞的聲譽，並能夠自訂我們的產品以滿足最獨特的要求。 AllCells – Quality Cells for Quality Science™。