美國舊金山和中國蘇州2021年6月8日 /美通社/ -- 信達生物制藥（香港聯交所股票代碼：01801），一家致力於研發、生產和銷售用於治療腫瘤、代謝疾病、自身免疫等重大疾病的創新藥物的生物制藥公司與馴鹿醫療共同宣布，將在2021年歐洲血液學年會（EHA）網絡大會期間口頭報告關於IBI326（信達生物研發代號：IB1326，馴鹿醫療研發代號：CT103A）治療復發/難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）I期臨床研究的最新結果，該報告將進一步展示IBI326的安全性、有效性以及體內長期存續的情況。
IBI326為信達生物與馴鹿醫療聯合開發的一款全人源BCMA CAR-T細胞療法，目前已正式進入注冊II期關鍵性臨床研究。今年2月，IBI326被中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）納入「突破性治療藥物」品種，適應症為復發/難治性多發性骨髓瘤。
華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院李春蕊教授將在EHA大會中口頭報告35例分別接受1.0 x 106/kg、3.0 x 106/kg和6.0 x 106/kg劑量組IBI326治療的復發/難治性多發性骨髓瘤受試者的臨床數據。通過劑量遞增和劑量擴展2個階段的探索，確定了1.0 X106/kg劑量為II期研究的推薦劑量。35例受試者的中位年齡為54（27~72）歲。其中，合並髓外病灶的受試者有8例，合並漿細胞白血病的受試者有1例，既往治療中位線數為4（3~12）線，既往接受過自體造血干細胞移植的受試者有10例，既往接受過非人源CAR-T治療的受試者有10例。截止到2021年5月1日，35例受試者的中位隨訪時間為291（21~954）天。
- IBI326具有快速、持久的療效：35例受試者的客觀反應率 (ORR) 為97.1%, 其中29例（82.9%）達到大於等於VGPR，20例（57.1%）達到完全緩解（CR）/ 嚴格意義的完全緩解(sCR)。34例可評估MRD的受試者均達到了MRD陰性，達到MRD陰性的中位時間為1.3（0.7~4.1）個月。
- 既往接受過非人源CAR-T治療以及合並髓外病灶受試者均仍能從IBI326中獲益：35例受試者中，合並髓外病灶的受試者有8例，其中6例（75%）達到大於等於VGPR，2例達到PR（25%），8例受試者全部達到大於等於PR。既往接受過非人源CAR-T治療的受試者有10例，其中8例（80%）達到大於等於VGPR，1例（10%）達到PR，1例（10%）達到SD。
- IBI326具有良好的安全性：35例受試者中5例發生了大於等於3級CRS，CRS發生的中位時間在回輸後4（1~9）天，使用托珠單抗及類固醇類藥物可以有效控制。僅1例受試者觀察到ICANS，表現為一過性意識水平降低，自行緩解。
- IBI326在體內持久存續：IBI326擴增的中位達峰時間為回輸後12（7~17）天。截止到數據截止日期，已有3例受試者體內檢測到IBI326存續超過2年，其中第一例受試者療效持續sCR。
- IBI326具有較低的免疫原性：35例受試者中僅2例（5.7%）受試者在回輸後檢測到抗藥抗體（ADA）的產生，免疫原性明顯低於同靶點非人源CAR-T細胞產品。
在2019年舉行的第61屆美國血液學年會（ASH）上，信達生物與馴鹿醫療一起口頭報告了雙方共同研發的全人源BCMA CAR-T治療復發/難治性多發性骨髓瘤的一項臨床研究數據（摘要#582）。數據表明IBI326具有良好的安全性、優異的有效性和持久的存續性。值得一提的是，該研究還入組了4例既往接受過鼠源BCMA CAR-T治療後復發的患者，研究結果表明IBI326可為鼠源性CAR-T治療後復發的患者提供有效治療的選擇。
2021年6月，評價IBI326治療復發/難治性多發性骨髓瘤有效性及安全性的臨床研究的初步結果正式在血液領域頂級學術期刊《Blood》上發表：《A Phase 1 Study of a Novel Fully Human BCMA-targeting CAR (CT103A) in Patients with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma》。該研究中IBI326在體內持久存續的獨特優勢以及作者對於疾病再治療前景的探討引發了《Blood》雜志高度關注並入選featured article臨床研究，同期獲得倫敦大學學院（UCL）癌症研究院權威專家亮點述評《BCMA CARs in multiple myeloma: room for more?》(DOI 10.1182/blood.2021010833)。
信達生物臨床開發高級副總裁周輝博士表示：「很高興看到IBI326（馴鹿醫療研發代號CT103A）優異的臨床數據獲得了歐洲血液學年會的大力肯定。尤其對於既往非人源CART治療失敗受試者仍有較好的臨床獲益，為復發/難治多發性骨髓瘤患者提供了更優的治療選擇，期待該款細胞療法的早日上市，造福患者。」
馴鹿醫療CEO汪文博士表示：「很高興看到我們的優質臨床數據在頂尖國際會議 -- 歐洲血液學年會上披露，這也是本次EHA會議中唯一的一個來自中國的BCMA CAR-T療法oral報告。本次更新的數據再次驗證了CT103A治療復發/難治多發性骨髓瘤的優勢和特點。特別要強調的是，我們在本次披露的數據中納入了8例合並髓外病灶和10例既往非人源CAR-T治療失敗的受試者，所有受試者均有臨床獲益。馴鹿團隊將繼續以創新的臨床開發策略，進一步證明CT103A的優勢。我們也非常期待華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院李春蕊教授的此次EHA大會的口頭報告。」
報告詳情：
摘要：S194 一項新的全人源BCMA CAR-T細胞療法CT103A治療復發/難治多發性骨髓瘤的研究成果
形式：口頭報告
研討會主題：T cell re-directing therapies in relapsed/refractory multiple myeloma
關於多發性骨髓瘤
多發性骨髓瘤（MM）是最常見的血液癌症之一，是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性疾病。對於初治的多發性骨髓瘤患者，常用的一線治療藥物包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節類藥物及烷化劑類藥物。對於大多數的患者，常用的一線治療可以使患者的病情穩定3-5年，但也有少部分患者在初治時表現為原發耐藥，病情不能得到有效控制。對於治療有效的大多數初治患者，在經過疾病穩定期後也會不可避免的進入復發、難治階段。因此，復發/難治多發性骨髓瘤患者仍存在未滿足的需求。
關於IBI326 (BCMA CAR-T)
IBI326是由信達生物和馴鹿醫療制藥聯合開發的一種創新產品。本產品以慢病毒為基因載體轉染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結構域。基於嚴格的篩選，通過全面的體內外功能評價，IBI326 CAR-T產品具有強有力和快速的療效，並有突出的持久性。2021年2月，IBI326獲國家藥監局突破性治療藥物認定用於治療復發難治性多發性骨髓瘤。
關於信達生物
「始於信，達於行」，開發出老百姓用得起的高質量生物藥，是信達生物的理想和目標。信達生物成立於2011年，致力於開發、生產和銷售用於治療腫瘤、自身免疫、代謝疾病等重大疾病的創新藥物。2018年10月31日，信達生物制藥在香港聯合交易所有限公司主板上市，股票代碼：01801。
自成立以來，公司憑借創新成果和國際化的運營模式在眾多生物制藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括24個新藥品種的產品鏈，覆蓋腫瘤、代謝疾病、自身免疫等多個疾病領域，其中6個品種入選國家「重大新藥創制」專項。公司已有4個產品（信迪利單抗注射液，商品名：達伯舒®，英文商標：TYVYT®；貝伐珠單抗生物類似藥，商品名：達攸同®，英文商標：BYVASDA®；阿達木單抗生物類似藥，商品名：蘇立信®，英文商標：SULINNO®；利妥昔單抗生物類似藥，商品名：達伯華®，英文商標：HALPRYZAR）獲得NMPA批准上市, 其中信迪利單抗在美國的上市申請獲FDA受理，6個品種進入III期或關鍵性臨床研究，另外還有14個產品已進入臨床研究。信迪利單抗已於2019年11月成功進入國家醫保目錄，成為全國首個，也是當年唯一一個進入國家醫保目錄的PD-1抑制劑。
信達生物已組建了一支具有國際先進水平的高端生物藥開發、產業化人才團隊，包括眾多海歸專家，並與美國禮來制藥、Adimab、Incyte、MD Anderson 癌症中心和韓國Hanmi等國際合作方達成戰略合作。信達生物希望和大家一起努力，提高中國生物制藥產業的發展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好願望的追求。詳情請訪問公司網站：www.innoventbio.com。
關於馴鹿醫療
馴鹿醫療是一家專注於細胞藥物和抗體藥物開發和產業化的創新生物制藥公司。公司成立於2017年，已組建了一支在新藥研發、臨床研究以及商業化方面擁有豐富經驗的國際化管理團隊。公司以開發血液腫瘤細胞類藥物和抗體藥物為創新的基石，向實體瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發現、注冊申報、臨床開發到商業化生產的全流程平台能力及包括了全人源抗體發現平台、高通量CAR-T藥物優選平台、通用CAR技術平台、生產技術平台、臨床轉化研究平台在內的5大技術平台。現有10個在研品種處於不同研發階段，其中進展最為迅速的產品CT103A（全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液）已處於臨床開發後期階段，並於2021年2月被國家藥品審評中心（CDE）納入「突破性治療藥物品種」。
憑借強執行力的管理團隊、豐富的產品管線、獨特的創新研發與商業模式，馴鹿醫療有志於成為業界最有影響力的創新藥企，將真正解決臨床痛點、具有市場競爭力的創新藥物推向臨床直至市場，為受試者開辟新的治療道路，帶來新的希望。詳情請訪問公司網站：www.iasobio.com。
前瞻性聲明
本公告所發布的信息中可能會包含某些前瞻性表述。這些表述本質上具有相當風險和不確定性。在使用「預期」、「相信」、「預測」、「期望」、「打算」及其他類似詞語進行表述時，凡與本公司有關的，均屬於前瞻性表述。本公司並無義務不斷地更新這些預測性陳述。
這些前瞻性表述是基於本公司管理層在做出表述時對未來事務的現有看法、假設、期望、估計、預測和理解。這些表述並非對未來發展的保證，會受到風險、不確性及其他因素的影響，有些是超出本公司的控制范圍，難以預計。因此，受我們的業務、競爭環境、政治、經濟、法律和社會情況的未來變化及發展的影響，實際結果可能會與前瞻性表述所含資料有較大差別。
本公司、本公司董事及雇員代理概不承擔 (a) 更正或更新本網站所載前瞻性表述的任何義務;及 (b) 若因任何前瞻性表述不能實現或變成不正確而引致的任何責任。
