意大利米蘭2022年1月31日 /美通社/ -- 米蘭的 FONDAZIONE Ricerca e Innovazione Cardiovascolare 專注於心血管研究，其報告TRANSFORM II隨機對照試驗（自體冠狀動脈內的 Sirolimus 塗層球囊與藥物洗脫支架）首名納入的患者準備接受自體冠狀血管治療領域的一項重要試驗。

TRANSFORM II RCT - index patient enrollment at Sandro Pertini Hospital, Rome, by the team of Dr. Alessandro Sciahbasi

TRANSFORM II RCT 旨在探索和評估自體冠狀動脈血管的治療選擇，由 Alessandro Sciahbasi 博士的團隊於 2021 年 12 月 16 日在羅馬 Sandro Pertini 醫院招募了該指示患者 。

國際、多中心、前瞻性、研究者推動、開放標籤隨機試驗將在自體冠狀血管以 1:1 隨機方式觀察和評估 Magic Touch Sirolimus 塗層球囊 (Concept Medical Inc.) 與獲認為是金標準治療的 Everolimus 洗脫支架（EES）的直接比較。該試驗由研究主席、意大利帕德諾杜尼亞諾-米蘭聖卡洛診所的 Bernardo Cortese 醫生領導。指導委員會的其他成員包括 Roxana Mehran 醫生、 Alexandre Abizaid 醫生、 Stefano Rigattieri 醫生、 Fernando Alfonso 醫生、 Jose Maria de la Torre Hernandez 醫生及 Peter Smith 醫生。

考慮到在血管使用的重金屬支架，用支架介入中小型冠狀動脈新發病變的想法既不理想也沒有效果。在這種情況下，新一代介入醫生往往不願在血管使用金屬支架。因此，藥物塗層球囊 (DCB) 在治療自體冠狀動脈病變時提供更好的選擇。

將共有 1,325 名患者納入試驗。研究人群將包括 18 歲以上且臨床適應症為符合經皮冠狀動脈介入治療 (PCI) 的自體血管（穩定冠心病或急性冠狀動脈綜合症）患者。這將包括血管中直徑 2.0 毫米以上和少於及等於 3.0 毫米的自體冠狀動脈病變，最大病變長度為 40 毫米（此類試驗的一項成就），將進一步隨機使用 Magic Touch 或洗脫支架介入。

該試驗旨在評估 Magic Touch 與洗脫支架在 12 個月的主要終點，即標靶病變失敗 (TLF)、心源性猝死合併缺血的標靶病變血運重建 (TLR) 和標靶血管心肌梗死 (MI)。試驗還繼續驗證和衡量研究器械在淨不良臨床事件 (NACE) 方面的優越性，淨不良臨床事件是全因死亡、心肌梗死、缺血性中風和大出血 (BARC - 3 或 5) 的綜合結果，作為共同的主要終點。將在 6 個月和每年 5 年跟進試驗。將在總共 70 名患者中進行 OCT 子研究，這些患者將接受為期 9 個月的 angio+OCT 跟進和 Core-Lab 分析。

多年來，藥物洗脫支架一直是自體血管中的首選方案，但是，憑藉更新和先進的藥物塗層球囊技術，操作員現在可以獲得替代方案，而不必擔心此類血管中的金屬物質，並且可以實現良好的結果。正在進行的 TRANSFORM 1 RCT 比較 Sirolimus 和紫杉醇藥物塗層球囊在小冠狀動脈血管中的應用：Magic Touch (Concept Medical Inc) 和 SeQuent Please NEO (B. Braun) 正在迅速推進，已完成納入超過 50%，而隨後的 TRANSFORM II 是完美的 RCT，可在自體冠狀動脈血管治療中尋求進一步的答案。

Bernardo Cortese 醫生對 RCT 正式開始感到樂觀和興奮，同時簡要解釋為何這是一項急需的試驗及預期的結果，「當我們使用藥物塗層球囊時，我們不需要期待類似支架的結果；我們的目標是為了獲得與藥物洗脫支架相似的結果，從長遠來看，結果可能會有所改善，因為我們不植入金屬，而支架的金屬與同比小幅但持續增加的不良事件有關。Cortese 引用「關於藥物塗層球囊，至少當使用可靠的器械時，我們觀察到 18 個月後事件曲線趨於平坦，那麼為何不期待 3-4 年後會有更好的結果呢？」

從本質上而言，TRANSFORM II 將揭示數據表明為何從支架到球囊的這種轉變對於一些自體冠狀動脈血管是必要的，希望在不久的將來，數據將揭示令人鼓舞和有希望的結果。

Magic Touch Sirolimus 塗層球囊已獲美國 FDA 的突破性器械認定，用於治療冠狀動脈小血管和支架內再狹窄。該試驗可能會為使用藥物塗層球囊（如 Magic Touch）提供所需的意向。這可能表明是時候轉型。

關於 Magic Touch：

Magic Touch 是一款經 CE 批准及在商業銷售的 Sirolimus 塗層球囊，由 Concept Medical 採用專有的 Nanoluté 技術開發。Magic Touch 已應用於遍佈全球主要市場的 50,000 多名患者。Magic Touch 球囊的獨特藥物輸送技術平台 Nanoluté，旨在輸送亞微米顆粒的 Sirolimus，然後將其封裝在生物相容的藥物載體。載體複合物旨在到達血管壁的最深層。

印度孟買2017年1月5日電 /美通社/ -- 印度太陽藥業有限公司 (Sun Pharma) 宣佈，乾眼病治療方案 Seciera™（0.09%環孢黴素A滴眼液）的第三階段驗證性臨床實驗已取得良好結果。Seciera™ 是環孢黴素 A 濃度為0.09%的新型專利納米膠束配方，是一種不含防腐劑的清透水溶液。Seciera™ 正在由日前被太陽藥業收購的 Ocular Technologies 開發。此次收購完成後，太陽藥業擁有 Seciera™ 的全球獨家開發權，目前正在面向美國、歐洲和日本以及多個新興國家等全球市場開發和推廣這款產品。

（圖標：http://photos.prnewswire.com/prnh/20160711/813488）

在這項為期12週的多中心、隨機、雙盲和賦形劑對照第三階段驗證性研究中，744名乾眼病病人接受了Seciera™ 或其賦形劑治療。經過12週的治療，與賦形劑相比，Seciera™ 在主要終點淚液分泌試驗得分（淚液分泌的衡量指標）方面實現了顯著統計學改善 (p<0.0001)。比其他同類乾眼病治療藥物相比，Seciera™在12週的治療過程中起效更早。^[1] 此外，與賦形劑相比，多個關鍵次要終點也在統計學上出現了顯著改善，其中有些次要終點甚至更早發揮作用。試驗報告的不良事件為輕中度，與其他同類批准藥物類似^[1]-[3]。太陽藥業還在不斷對相關數據進行分析，更多重要結果將在即將召開的醫學大會上公佈。

在之前完成的針對455名病人的2b/3階段臨床試驗中，Seciera™ 起效快速，且受試人群對其耐受性良好。基於已發佈的數據，這些試驗的療效和安全終點與其他環孢黴素 A 配方相比，具有起效早的優勢。^[1]

太陽藥業董事總經理Dilip Shanghvi表示：「我們非常高興看到 Seciera™ 起效早和療效良好的結果。這些結果對數百萬乾眼病病人來說具有巨大鼓舞性^[4]-[6]。我們期待與美國食品藥品監督管理局探討這些結果，並在該計劃的後續步驟方面達成一致。」

密蘇里州堪薩斯城 Tauber Eye Center 研究調查員兼創辦人 Joseph Tauber博士稱：「我們對 Seciera™ 良好的試驗結果感到非常高興。作為一名專注於診斷和治療乾眼病的臨床醫生，我認為這種新型環孢黴素 A 配方將成為治療這些病人的獨特治療方案。」

太陽藥業眼科業務副總裁兼主管Jerry St. Peter說：「我們眼科業務的關鍵戰略需要是參與到快速發展且極具活力但卻服務水平低下的乾眼病市場，到2020年，該市場的規模預計將達到50億美元。^[7]」基於這項成功的第三階段驗證性試驗，Seciera™ 有望增強我們的新興眼科產品線，該產品線包括近期推出的 BromSite™，以及 Xelpros™ 和 DexaSite™ 的後期階段開發計劃。

參考：

1. Sall K, Stevenson OD, Mundorf TK, Reis BL。針對中度和重度乾眼病病人的兩項多中心隨機環孢素眼用乳劑療效與安全性研究。 CsA Phase 3 Study Group。Ophthalmology。 2000 Apr;107(4):631-9。 PMID: 10768324
2. Sheppard JD, Torkildsen GL, Lonsdale JD, D'Ambrosio FA Jr, McLaurin EB, Eiferman RA, Kennedy KS, Semba CP。用於治療乾眼病的Lifitegrast 滴眼液5.0%：隨機第三階段OPUS-1研究結果。Ophthalmology。2014 Feb;121(2):475-83。doi: 10.1016/j.ophtha.2013.09.015。Epub 2013 Nov 26。PMID: 24289915
3. Tauber J, Karpecki P, Latkany R, Luchs J, Martel J, Sall K, Raychaudhuri A, Smith V, Semba CP。用於治療乾眼病的 Lifitegrast 滴眼液5.0%vs Placebo：隨機第三階段 OPUS-2階段研究結果。 Ophthalmology。2015 Dec;122(12):2423-31。doi: 10.1016/j.ophtha.2015.08.001。 Epub 2015 Sep 11。PMID: 26365210
4. DEWS Research Subcommittee。乾眼症研究：國際幹眼研討會小組委員會幹眼報告（2007年）。 Ocul Surf。 2007;5(2):179-193。
5. Paulsen AJ、Cruickshanks KJ 和 Fischer ME 等人合著。乾眼症的「Beaver Dam Offspring」研究：患病率、危險因素與健康相關的生活質量。Am J Ophthalmol。2014;157(4):799-806。
6. Kantar Health。《2014年國家健康與保健調查：全球健康與保健報告》 (National Health and Wellness Survey: The Global Health and Wellness Report -- 2014)。www.kantarhealth.com/docs/ebooks/global-health-and-wellness-report.pdf. Accessed May23, 2016。
7. Market Scope --《2015年全球幹眼產品市場綜合報告》 (2015 Comprehensive Report on the Global Dry Eye Products Market)；2015年12月

杭州和紹興2022年1月23日 /美通社/ -- 歌禮製藥有限公司（香港聯交所代碼：1672）今日宣佈ASC40聯合貝伐珠單抗治療復發性膠質母細胞瘤（rGBM）患者的III期註冊臨床試驗完成首例患者給藥。ASC40是一款選擇性的脂肪酸合成酶（FASN）口服小分子抑制劑，脂肪酸合成酶是調節脂肪酸從頭合成（DNL）途徑中的關鍵酶。ASC40通過阻斷脂肪酸從頭合成，抑制腫瘤細胞能量供應和擾亂腫瘤細胞膜磷脂組成。

該III期註冊臨床試驗（臨床試驗註冊編號：NCT05118776）是一項在中國開展的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心臨床試驗，旨在評估復發性膠質母細胞瘤患者的無進展生存期（PFS）、總生存期（OS）和安全性。計劃入組約180名患者，以1:1的比例隨機分配進入隊列1（每日口服一次ASC40片劑+貝伐珠單抗）和隊列2（每日一次安慰劑片劑+貝伐珠單抗）。該 III期臨床試驗180名復發性膠質母細胞瘤患者中約80%患者預計在2022年12月底前完成隨機入組。

在美國完成的復發性膠質母細胞瘤II期臨床試驗顯示，ASC40聯合貝伐珠單抗的客觀緩解率（ORR）為65%，包括20%的完全緩解（CR）和45%的部分緩解（PR）。

根據發表數據，在中國，膠質母細胞瘤占膠質瘤的57%，年發病率約為2.85~4.56例/10萬人，據此估算，每年約有 4萬~ 6.4萬新發膠質母細胞瘤病例。在手術、放療、化療後超過 90% 的膠質母細胞瘤患者會出現復發。在美國，膠質母細胞瘤占膠質瘤的 56.6%，年發病率約為 3.21例/10萬人。

中國抗癌協會腦膠質瘤專業委員會副主任委員，首都醫科大學附屬北京天壇醫院腫瘤綜合治療中心主任李文斌教授表示：「非常高興ASC40片聯合貝伐珠單抗治療復發性膠質母細胞瘤的III期臨床試驗順利完成首例患者給藥。作為國內第一個進入靶向抑制腫瘤脂質代謝的臨床試驗，我們對試驗結果充滿期待。」

歌禮創始人、董事會主席兼首席執行官吳勁梓博士表示：「ASC40 III期註冊臨床試驗完成首例患者給藥是我們腫瘤管線的一個重要里程碑，我們非常期待該III期臨床試驗的數據。」

歌禮腫瘤管線除了脂肪酸合成酶抑制劑外，還有兩款完全自主研發的口服PD-L1小分子抑制劑，即ASC61和ASC63。歌禮已遞交ASC61用於治療晚期實體瘤的美國臨床試驗申請。

關於歌禮

歌禮是一家在香港證券交易所上市（1672.HK）的創新研發驅動型生物科技公司，涵蓋了從新藥發現和開發直到生產和商業化的完整價值鏈。歌禮致力於病毒性疾病、非酒精性脂肪性肝炎/原發性膽汁性膽管炎、腫瘤（口服腫瘤代謝檢查點與免疫檢查點抑制劑）等領域創新藥的研發和商業化，以解決國內外患者臨床需求。在具備深厚專業知識及優秀過往成就的管理團隊帶領下，歌禮以全球化的視野佈局創新藥物研發領域，瞄準未被滿足的臨床需求，並以研發賽道國際領先的定位，高效、快速推進管線產品的開發。歌禮目前擁有三個商業化產品和20條強健且聚焦創新的研發管線，眾多在研管線處於國際領先的地位，並積極佈局新的治療領域：

1. 病毒性疾病：（1）乙肝（功能性治癒）：探索以皮下注射PD-L1抗體ASC22及派羅欣®為基石藥物，與其他靶點藥物聯合的治療方案，有望為乙肝功能性治癒帶來重大突破。（2）新冠肺炎藥物管線：目前包括（i）已上市的利托那韋口服片劑（100 mg）；（ii）口服聚合酶（RdRp）抑制劑ASC10；（iii）口服蛋白酶（3CLpro）抑制劑ASC11。（3）艾滋病：免疫療法ASC22，用於艾滋病特異性免疫重建，以期實現艾滋病感染者的功能性治癒。（4）丙肝：歌禮成功研發上市由兩個1類新藥戈諾衛®和新力萊®組成的全口服丙肝治療方案。

2. 非酒精性脂肪性肝炎/原發性膽汁性膽管炎：歌禮旗下全資子公司甘萊專注於非酒精性脂肪性肝炎領域創新藥的開發和商業化。甘萊有三款分別針對脂肪酸合成酶（FASN）、甲狀腺激素s受體（THRs）及法尼醇X受體（FXR）的處於臨床階段的非酒精性脂肪性肝炎候選藥物及三種固定劑量復方制劑。針對FXR靶點的新藥同時被開發用於原發性膽汁性膽管炎的治療。

3. 腫瘤（口服腫瘤代謝檢查點與免疫檢查點抑制劑）：歌禮在腫瘤治療領域佈局創新且具有差異化的管線，專注於在腫瘤脂質代謝中起關鍵作用的脂肪酸合成酶口服抑制劑管線以及新一代免疫檢查點抑制劑-口服PD-L1小分子抑制劑管線。

4. 拓展性適應症：痤瘡：ASC40繼非酒精性脂肪性肝炎、實體瘤適應症後，新痤瘡適應症已獲批進入II期臨床。欲瞭解更多信息，敬請登錄網站：www.ascletis.com。