- 2019 冠狀病毒病和長期冠狀病毒病患者出現腎臟損傷的風險更高

- Opaganib 在體內模型的臨床前研究中顯著減少腎纖維化

- 腎纖維化是逐漸惡化的過程，在慢性腎病患者中出現，最終可導致末期腎衰竭

- Opaganib 是一種新型、晚期臨床階段的口服藥物候選藥物，具有雙重抗炎和抗病毒活性，已顯示對包括 Delta 在內的變種展現強烈的抑制作用

- 全球 475 名住院患者使用 Opaganib 口服藥丸治療 2019 冠狀病毒病的第 2/3 期研究已完成治療和跟進階段，並快將獲得頂線結果

以色列特拉維夫2021年9月9日 /美通社/ -- RedHill Biopharma Ltd. (Nasdaq: RDHL)（「RedHill」或「公司」）是一家專業生物製藥公司，今天宣佈一項新的臨床前研究的結果，證明 Opaganib (ABC294640)^[1] 在單側輸尿管梗阻誘導的腎間質纖維化模型中，可有效顯著減少腎纖維化。報告顯示，超過 20% 的 2019 冠狀病毒病住院患者出現急性腎衰竭^[2]。

腎纖維化通常會導致組織功能喪失和隨後的器官衰竭，死亡率高。有迫切需要新的小分子治療，以調節纖維化。體內療效研究的目的是在單側輸尿管梗阻 (UUO) 模型（一種充分表徵的腎纖維化模型）中驗證 Opaganib 對腎臟發炎和纖維化的影響。研究結果顯示，Opaganib 顯著減少腎纖維化。

RedHill 研究及發展高級副總裁 Reza Fathi 博士表示：「慢性腎病的一種常見途徑是纖維化，即患者形成內部傷口組織，可能會導致破壞性影響，並可最終導致末期腎衰竭。 這項新的臨床前數據顯示，Opaganib 具有降低腎纖維化的效能，加上至今觀察到的抗炎特性，使 Opaganib 定位為數百萬名慢性腎病患者的潛在新療法，並可能擴展至具有急性腎損傷風險的 2019 冠狀病毒病患者。腎臟損傷及其與纖維化相關的惡化是 2019 冠狀病毒病急性階段和長期冠狀病毒病的重要元素。最近的研究表示，在急性腎損傷後，而我們知道這可能是 2019 冠狀病毒病感染的結果，腎臟經常無法正確修復，而 Opaganib 可以抑制的鞘氨醇激酶 2 (SK2) 正是這個過程的一部分。 這些發現為我們在 2019 冠狀病毒病中使用 Opaganib 所做的廣泛工作提供進一步的支援。透過即將公佈的數字，我們希望在全球第 2/3 期研究中進一步了解 2019 冠狀病毒病住院患者接受 Opaganib 治療的腎功能結果。」

腎纖維化是慢性腎病的常見結果，其特徵是細胞外基質成分和纖維組織過度積累和沉積。腎纖維化最終可導致末期腎衰竭，而這是一種需要腎透析或移植腎臟的破壞性疾病。慢性腎病是一種非常常見的疾病，影響 15% 的美國成人^[3]。

最近的研究發現，感染 SARS-CoV-2 患者的腎臟損傷風險以及慢性和末期腎病的風險更高，並與患者的發病率和死亡率相關。研究發現，即使是沒有住院需要的 2019 冠狀病毒病倖存者，在疾病的急性階段內，仍會增加出現像 慢性腎病等嚴重不良腎病的風險。此外，數據顯示，大約 10% 感染 2019 冠狀病毒病的人可能會經歷長期冠狀病毒病（急性後遺症），並可能涉及與急性腎病相關的結果^[4]。

Opaganib 是開發用於治療 2019 冠狀病毒病的領先新型小分子研究口服藥物，是一種獨特的宿主靶向、雙重抗病毒和抗炎藥物，可治療 2019 冠狀病毒病的起因及所衍生的影響。相信它透過選擇性抑制鞘氨醇激酶 2 (SK2) 來發揮其抗病毒作用，鞘氨醇激酶 2 (SK2) 是人體細胞中產生的一種關鍵酶，該酶可會被病毒吸收以支持其複製。全球 475 名患者使用 Opaganib 口服藥丸治療 2019 冠狀病毒病住院患者的第 2/3 期研究已完成治療和跟進階段，並快將公佈研究頂線結果。

與大型平台研究（例如 RECOVERY 研究和其他類似患者群體的研究）報告的死亡率相比，第 2/3 期研究迄今為止對盲法混合插管和死亡率的評價令人鼓舞^[5]。此外，Opaganib 第 2/3 期研究也成功通過四項數據安全監控委員會的審查，包括無效審查，並將 Opaganib 的安全數據庫擴展至 460 多名患者及健康受試者。Opaganib 早前在嚴重 2019 冠狀病毒病患者中提供了美國第 2 期正面數據，最近在 medRxiv 發表。 另外，以色列和瑞士在同情使用豁免下鼓勵使用 Opaganib。

關於 Opaganib (ABC294640)

Opaganib 是一種新的化學實體，是一種專有的、一流的口服給藥的鞘氨醇激酶 2 (SK2) 選擇性抑製劑，具有雙重抗炎和抗病毒活性。Opaganib 是宿主靶向型，因此有望有效對抗新出現的病毒變種，至今已對包括 Delta 在內的變種展示強烈的抑制作用。Opaganib 還顯示抗癌活性及腎纖維化的臨床前正面結果，並有潛力針對多種腫瘤、病毒、炎症和胃腸道適應症。

Opaganib 目前在一項全球第 2/3 期研究中作為 2019 冠狀病毒病肺炎的治療方法接受評估，而研究已完成患者治療和跟進，並快將公佈頂線結果。Opaganib 早前在嚴重 2019 冠狀病毒病患者中提供了美國第 2 期正面數據，最近在 medRxiv 發表。

Opaganib 還獲美國食品藥品監督管理局 (FDA) 指定為用於治療膽管癌的孤兒藥，並正在晚期膽管癌的 2a 期研究和前列腺癌的第 2 期研究中進行評估。基於對部分未經審計數據的初步審查，在正進行的前列腺癌研究中達到了主要終點。本研究中的患者應計、治療和分析正在進行中。

Opaganib 對 SARS-CoV-2 (即導致 2019 冠狀病毒病的新型冠狀病毒）表現出有效的抗病毒活性，在人肺支氣管組織的體外模型中抑制了病毒複製。此外，臨床前體內研究表明，Opaganib 具有改善炎症性肺病的潛力（例如肺炎），並透過降低支氣管肺泡灌洗液中 IL-6 和 TNF-α 的水平，降低了流感病毒感染的死亡率並改善綠膿桿菌誘發的肺損傷^[6]。

正在進行的 Opaganib 臨床研究已在 www.ClinicalTrials.gov 上註冊，而該網上服務由美國國家衛生院提供，允許公眾存取有關公共和私人支援臨床研究的資訊。

關於 RedHill Biopharma

RedHill Biopharma Ltd. (Nasdaq: RDHL) 是一家專注於腸胃道和傳染病的專業生物製藥公司。RedHill 推廣胃腸道藥物，Movantik^® 是治療成人阿片類藥物引起的便秘，Talicia^® 則用於治療成人感染的幽門螺桿菌 (H. pylori) 以及 Aemcolo^® 用於治療成人的水土不服腹瀉。RedHill's 的主要臨床後期開發計劃包括：(i) RHB-204 正在進行一項針對肺非結核分枝桿菌 (NTM) 疾病的第 3 期研究；(ii) Opaganib (ABC294640) 是一種針對多種適應症的一流口服 SK2 選擇性抑製劑，具有正在進行的 2019 冠狀病毒病第 2/3 期研究，以及前列腺癌和膽管癌的第 2 期研究；(iii) RHB-107 (upamostat) 是一種口服絲氨酸蛋白酶抑製劑，在美國 2/3 期研究中用於治療有症狀的 2019 冠狀病毒病，並針對多種其他癌症和炎症性胃腸疾病；(iv) RHB-104 在克隆氏症（Crohn's disease）的第一個第 3 期研究結果呈陽性；(v) RHB-102 在急性胃腸炎和胃炎的第 3 期研究結果為陽性，IBS-D 的第 2 期研究結果為陽性；以及 (v) RHB-106 為一種封裝的腸道製劑。有關公司的更多資訊，請瀏覽 www.redhillbio.com / https://twitter.com/RedHillBio。

備註：為方便起見，本新聞稿是公司以英語發佈的官方新聞稿的翻譯版本。有關英文完整新聞稿，包括前瞻性陳述免責聲明，請瀏覽：https://ir.redhillbio.com/press-releases

[1] Opaganib 是一種研究新藥，不可用於商業分銷。

[2] Nadim, M.K., Forni, L.G., Mehta, R.L. et al. COVID-19-associated acute kidney injury: consensus report of the 25th Acute Disease Quality Initiative (ADQI) Workgroup.（2019 冠狀病毒病相關的急性腎臟損傷：第 25 屆急性疾病質量倡議 (ADQI) 工作小組的共識報告。） Nat Rev Nephrol 16, 747–764 (2020)。

[3] 美國疾病管制與預防中心 – 2021 年美國慢性腎病

[4] Bowe B, Xie Y, Xu E, Al-Aly Z，Kidney Outcomes in Long COVID.（長期冠狀病毒病的腎臟結果。） JASN 2021 年 9 月

[5] 以 463 名患者的初步盲法混合數據為本。公司並未在同一患者群體中進行直接的比較研究。使用 Opaganib 進行的全球 2/3 期研究與大型平台研究（如 RECOVERY）和其他類似患者人群研究報告的死亡率之間的理論比較，可作為一般基準，並不應被解釋為直接及／或適用的比較，就像公司進行了正面的比較研究一樣。

[6] Xia C. et al. 對 sphingosine kinases (鞘氨醇激酶) 的瞬時抑制為感甲型流感病毒的小鼠提供保護。Antiviral Res. 2018 Oct; 158:171-177. Ebenezer DL et al. 綠膿桿菌刺激核 1-磷酸鞘氨醇的產生和肺炎症損傷的表觀遺傳調節。Thorax. 2019 年 6 月；74(6):579-591。

日內瓦2020年8月11日 /美通社/ -- 抗擊艾滋病、結核病和瘧疾全球基金（The Global Fund to Fight AIDS, Tuberculosis and Malaria，簡稱「全球基金」）已開始尋找新一任監察長人選。

一個由七人組成的提名委員會將幫助全球基金的理事會選出下一任監察長。理事會歡迎所有在領導能力和戰略監督方面有公認實力，以及來自廣泛和多元化背景的候選人。

理事會主席Donald Kaberuka表示，在全球應對新冠疫情之際，一個獨立、資源充足且透明的監察長辦公室對於全球基金的成功比以往任何時候都更加重要。

Kaberuka說：「全球基金致力於最高標准的問責制。在幫助各國戰勝新冠肺炎並減輕其對艾滋病毒、結核病和瘧疾的影響的同時，至關重要的是要保持捐助方和合作夥伴的信心以及社區的信任。多年來之不易的成果可能會付之東流，最脆弱社區的數百萬人面臨很大風險。」

監察長辦公室是全球基金的一個獨立但不可分割的組成部分。透過審計、調查和咨詢工作，監察長辦公室向全球基金提供獨立、客觀的保證，确保其项目和運作涉及的主要風險因管控措施的設計和有效性而得以处置。監察長辦公室會報告其所有活動，以求透明和責任性。其審計和調查的結果會發布在全球基金的網站上。

現任監察長Mouhamadou Diagne於今年早些時候告知理事會，他即將卸任，擔任世界銀行集團(World Bank Group)負責廉潔事務的副行長一職。

在擔任監察長的五年多時間裏，Diagne領導了一個由50名成員組成的審計和調查專業團隊，他們在風險管理、內部控制和治理方面具有專業知識。監察辦按照理事會及其審計和財務委員會的建議，采取了戰略性的主动措施防止欺詐和濫用資金。

全球基金是向衛生系統提供援助、规模最大的多邊融资机构，已挽救了3200多萬人的生命，並幫助將艾滋病，結核病和瘧疾的死亡人數減少了近一半，向100多個國家/地區投放了450億美元。然而，新冠疫情有可能逆轉全球基金在抗擊這三種疾病方面取得的非凡成果。

全球基金對新冠肺炎的出現做出了果斷反應，迅速提供了高達10億美元的資金，用於支持各國應對疫情，調整其艾滋病、結核病和瘧疾計劃，並增強其已經不堪重負的衛生系統。

提名委員會將在高級獵頭公司的支持下，面試實力最強的候選人，並在2020年11月之前向理事會推薦最終候選人。全球基金正在與億康先達(Egon Zehnder)公司合作，協助尋找監察長人選。有關職位、資格和要求的更多信息，請瀏覽http://appointments.egonzehnder.co

圖標 - https://mma.prnasia.com/media2/1195636/The_Global_Fund_Logo.jpg?p=medium600

澳洲墨爾本2019年7月6日 /美通社/ -- 國際血栓與止血學會(ISTH) 欣然宣佈正式啟動Gene Therapy in Hemophilia: An ISTH Education Initiative（血友病的基因治療：ISTH教育計劃）。這個里程碑式的計劃啟動是血友病的同類首個專案，將於2019年7月6-10日在澳洲墨爾本舉行的ISTH第27屆大會上進行。

隨著基因治療成為血友病病人的一種潛在的新療法，ISTH認識到迫切需要在全球血友病保健社區中進行臨床醫生、科學家和其他感興趣的醫療保健專業人員的教育培訓。2019年年初，ISTH成立了ISTH Gene Therapy for Hemophilia Steering Committee（ISTH血友病基因療法指導委員會），由世界知名的專家組成，醫學博士Flora Peyvandi和David Lillicrap博士領導，旨在調查全球血友病保健社區，以確定血友病基因治療方面的未滿足教育需求。

ISTH血友病基因療法指導委員會利用調查結果，結合其他意見，設計了一個動態的教育路線圖，指導基因治療教育項目的發展。初始階段的目的是提高人們的認識，使臨床醫生和科學家更好地瞭解基因治療的基本原理、治療方法、研究和臨床試驗、安全性和療效、如何識別可能受益的病人以及如何分析這種新治療方法和其他可用於治療血友病的新興療法的含義。

調查結果將於7月7日在墨爾本舉行的海報會議上呈報，題為「Gene Therapy Knowledge and Perceptions: Results of an International ISTH Survey」（基因治療知識和認知：ISTH國際調查結果）。為基因治療教育制定的詳細的路線圖將於7月7日下午12：15在Product Theater Sessions期間展示。

ISTH總裁、醫學博士Claire McLintock表示：「在墨爾本推出這個路線圖是啟動這一全球教育計劃令人興奮的機會。這是教育臨床醫生和研究人員瞭解基因治療對血友病患者的科學和潛在作用的重要第一步。指導委員會的領導和來自更大的血栓和止血社區的回饋使我們能夠瞭解當前的需求，為全球血友病社區創造有意義的基因治療教育。」

ISTH血友病基因療法指導委員會聯合主席、醫學博士Flora Peyvandi表示：「隨著血友病治療前景的迅速發展，世界各地的臨床醫生都面臨著跟上最新科學發展和臨床進步的挑戰，制定最先進的臨床實踐指南和教育計劃對於確保最好的病人護理至關重要。」

血友病的基因治療：ISTH的教育計劃由BioMarin、輝瑞公司(Pfizer,Inc.)、Shire、Spark Therapeutics和uniQure, Inc.提供的教育資金支持。有關更多資訊，請瀏覽https://genetherapy.isth.org/。