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深圳2021年12月16日 /美通社/ -- 2021年12月16日，先健科技公司（01302.HK）宣佈與美敦力公司就「進一步擴大『芯彤』國產心臟起搏器項目的戰略合作」完成系列補充協議簽署，雙方將針對中國市場日益發展的治療需求，啟動國產核磁兼容（MRI兼容）起搏系統的項目合作，並致力於推進新合作產品於中國市場的快速商業化落地，引領國產起搏器全面邁入MRI兼容起搏新時代。

本次協議達成的範圍還包括雙方將「芯彤」國產起搏器項目的合作期限延長至2028年。此外，在新的合作補充協議下，美敦力將為此MRI兼容起搏系統項目提供一系列專業技術咨詢服務，並在滿足特定條件下豁免相應產品的特許權費。

MRI（核磁共振）檢查被認為是腫瘤、神經系統、軟骨關節等疾病診斷的「金標準」。但MRI掃瞄時強大的磁場環境會對傳統起搏器產生如閾值升高、機殼震動、導線頭端溫度升高等影響，從而可能會對患者產生心肌受損、心律失常等一系列嚴重問題。因此，核磁共振檢查長期以來被認為是傳統起搏器植入術後的絕對禁區。

數據顯示，中國目前適用於起搏植入療法的患者人數已過百萬，隨著老齡化程度的不斷加深，這些患者的MRI檢查需求將日益增多。MRI兼容起搏器能夠滿足患者在植入心臟起搏器後對MRI檢查的需求。同時，《2021歐洲心臟學會（ESC）心臟起搏和心臟再同步治療指南》已將植入MRI兼容的心臟植入式電子裝置（CIED）提升至Ⅰ類推薦。目前，國內已上市的MRI兼容起搏器均為進口品牌，此次先健科技和美敦力合作的MRI兼容起搏系統將在獲批上市後彌補這一領域的國產空白。

先健科技董事局主席兼首席執行官謝粵輝先生表示：「本次合作是先健科技與美敦力在起搏器國產化項目上向前邁出的更大一步，基於美敦力全球領先的技術和先健科技深厚的本土優勢，以及雙方多年在中國市場的合作經驗，我們有信心並期待先健品牌的MRI兼容起搏系統早日為中國患者帶來具有國際一流技術水平且質量上乘的基於國產醫療器械的治療選擇，讓先進的國產起搏療法更為可及。」

美敦力心臟節律管理業務部門總裁Mike Marinaro表示：「美敦力與先健科技合作近十年，雙方通過在『芯彤』HeartTone™系列植入式心臟起搏器上的成功，進一步深化了在中國市場的發展。我們非常高興能夠進一步拓展合作，共同為中國患者帶來國產MRI兼容起搏系統」。

先健科技與美敦力公司於起搏系統的戰略合作開始於2014年，雙方於中國市場整合優勢資源並緊密合作，快速推進國產起搏器項目。2017年12月成功推出了先健「芯彤」HeartTone™系列植入式心臟起搏器，包括配套的起搏電極和程控儀，其是國產首個具有完全自動化功能的起搏系統，為患者提供完整的起搏解決方案。本次深化合作，將進一步滿足中國快速增長的MRI兼容起搏治療需求，切實改善廣大心動過緩患者的生命質量，讓更多有需要的人擁有一顆強勁的「中國心」。

關於先健科技：

先健科技公司是業內領先的心腦血管和外周血管微創介入醫療器械企業，於1999年成立於中國深圳，為國家高新技術企業。公司在研、在售產品涵蓋結構性心臟病、外周血管病、心臟節律管理、腫瘤及呼吸等領域，並擁有全球首創的鐵基可吸收生物材料平台，在多個細分領域實現自主創新技術突破，累計14個產品獲批進入國家「創新醫療器械特別審查程序」。目前，公司的銷售網絡已覆蓋全球100多個國家和地區，是國內少有的業務具高度國際化的三類介入醫療器械企業。

• TARPEYO(布地奈德)遲釋膠囊是目前第一種也是唯一一種用於降低患有快速進展風險的原發性IgA腎病（通常尿蛋白與肌酐比 (UPCR) ≥1.5g/g¹）成人患者蛋白尿的治療方法
• TARPEYO(項目研發名稱為NEFECON)是目前第一種也是唯一一種經美國FDA批准專門治療此適應症的藥物^1,2
• IgA腎病是一種進行性自身免疫性疾病，有超過50%的患者可能進展為終末期腎病(ESRD)，此類患者的醫療需求亟待滿足³
• 雲頂新耀擁有在中國（大陸、香港、澳門以及台灣地區）和新加坡開發和商業化NEFECON的獨家權利

上海2021年12月16日 /美通社/ -- 雲頂新耀(Everest Medicines, HKEX 1952.HK)今日公佈，其合作夥伴Calliditas Therapeutics AB（納斯達克股票代碼：CALT，納斯達克斯德哥爾摩股票代碼：CALTX）（以下簡稱「Calliditas」）宣佈美國食品藥品管理局(FDA)已批准TARPEYO^TM(布地奈德)遲釋膠囊用於降低患有快速進展風險的原發性IgA腎病（通常尿蛋白與肌酐比 (UPCR) ≥1.5g/g¹）成人患者蛋白尿的治療方法。該適應症獲批是基於其加速審評程序。目前尚未明確TARPEYO是否能減緩IgA腎病患者的腎功能下降。後續批准可能取決於確證性臨床試驗中臨床獲益的驗證和描述¹。

Calliditas的首席執行官Renee Aguiar-Lucander表示，「我們非常高興能將目前第一種，也是唯一一種經美國FDA批准的用於降低IgA腎病蛋白尿的藥物推向市場。TARPEYO是經美國FDA批准的產品，以為處於疾病快速進展風險中的IgA腎病患者提供幫助。」

雲頂新耀首席執行官薄科瑞博士強調，「此次FDA批准Calliditas的創新布地奈德制劑標誌著IgA腎病治療向前邁出了重要的一步，我們將以「NEFECON」的名稱在授權許可區域推進該藥的開發。我們向合作夥伴Calliditas在全球臨床和監管方面取得的快速進展表示祝賀，這將使那些有需要的患者能夠盡快獲得此類疾病的首款治療藥物。雲頂新耀期待看到這一重要療法在大中華區和IgA腎病患病率較高的其他亞洲地區取得進展。」

TARPEYO在NeflgArd關鍵性3期研究A部分中達到了降低蛋白尿的主要終點，由此通過加速審評程序獲批。上述研究是一項正在進行的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心研究，旨在原發性IgA腎病成人患者中評價TARPEYO 16 mg每日一次給藥與安慰劑相比的療效和安全性¹。TARPEYO在經活檢確診為IgA腎病的患者中進行了評估，這些患者eGFR ≥35 mL/min/1.73 m2 ，蛋白尿≥1 g/天或UPCR ≥0.8 g/g，且使用最大耐受穩定劑量的RAS 抑制劑治療。

在第9個月時，TARPEYO組患者(n=97)的蛋白尿較基線下降34%，具有統計學顯著性，而單獨使用RASi的患者(n=102)的蛋白尿較基線降低5%。在關鍵亞組中，第9個月時UPCR （尿蛋白肌酐比值）主要終點的治療效果保持一致，包括關鍵的人口統計學和基線疾病特徵¹。本研究中最常見的不良反應（≥5%）是高血壓、外周水腫、肌肉痙攣、痤瘡、皮炎、體重增加、呼吸困難、面部水腫、消化不良、疲勞和多毛症。

斯坦福大學醫學教授、斯坦福腎小球疾病研究中心主任Richard Lafayette博士評價道，「對許多患者來說，IgA腎病很難診斷，而且它可能逐漸發展為需要透析和/或腎移植的疾病。現在TARPEYO已獲得美國FDA批准，從而可以為患有這種複雜疾病的患者提供特定的治療。」

Calliditas首席醫學官Richard Philipson補充道：「TARPEYO是針對IgA腎病的疾病根源開發的治療藥物，其在美國FDA的獲批顯示了我們對IgA腎病患者堅定不移的奉獻精神。我們要感謝參與TARPEYO研究的患者、研究者和臨床工作者。」

美國IGA腎病基金會理事兼聯合創始人Bonnie Schneider表示，「不管是對於我們所有人，還是我們服務的所有IgA腎病患者，從前這都是一個艱難的過程。我們為擁有IgA腎病特定治療方案感到非常欣慰。」

如需瞭解更多信息，請參閱Calliditas關於此公告的新聞稿。

關於NEFECON

NEFECON(在美國以商品名TARPEYO^®獲得加速批准) 是口服靶向布地奈德遲釋膠囊，該皮質類固醇藥物具有強大的糖皮質激素活性和微弱的礦物類皮質激素活性，會進行大量的首過代謝。它被設計為4mg的遲釋膠囊，並以腸溶衣包覆，以便在遞送至迴腸之前保持完整。每粒膠囊均含有布地奈德包衣微丸，靶向迴腸中的粘膜B細胞，包括派爾集合淋巴結處（負責產生可導致IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體（Gd-Ag1））。目前尚不明確Nefecon的療效在多大程度上是通過迴腸局部作用和全身作用介導的。2019年6月，雲頂新耀與Calliditas簽訂了一份附帶特許權使用費的獨家許可協議，授予雲頂新耀在中國（含大陸、香港、澳門以及台灣地區）和新加坡開發和商業化NEFECON的獨家權利。

關於NeflgArd研究

全球臨床研究NeflgArd是一項正在進行的3期、隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心研究，旨在原發性IgA腎病成人患者（N=360）中評價在優化RASi療法基礎上NEFECON 16 mg每日一次給藥與安慰劑相比的療效和安全性。

該研究的A部分包括為期9個月的設盲治療期和為期3個月的隨訪期。主要終點為UPCR （尿蛋白肌酐比值），次要終點為eGFR（腎小球濾過率）。B部分是一項確證性驗證研究，期間不使用NEFECON進行治療，將在兩年內評估eGFR。

該研究達到了A部分的主要目的，即證明與安慰劑相比，NEFECON 16 mg每日給藥一次治療9個月後尿蛋白肌酐比率、即UPCR或蛋白尿出現統計學顯著性降低。在9個月時，接受NEFECON加RASi治療的患者(n=97)較基線降低34%，具有統計學顯著性，而單獨接受RASi治療的患者(n=102)降低5%，導致UPCR降低31%(16%至42%)，p=0.0001。

關於原發性免疫球蛋白A腎病（IgA腎病）

原發性免疫球蛋白A腎病(IgA腎病，IgAN或伯格氏病)是一種侵襲腎臟的進行性慢性自身免疫性疾病，當自身抗體識別出半乳糖缺陷的IgA1分子時出現，可產生IgA1免疫複合物，並沉積在腎小球系膜中^4,5。這種腎臟沉積可導致進行性腎臟損害，並可能導致終末期腎臟疾病。IgA腎病最常在青少年晚期至近40歲時發病^5,6。

關於雲頂新耀

雲頂新耀是一家專注於創新藥開發及商業化的生物製藥公司，致力於滿足亞洲市場尚未滿足的醫療需求。雲頂新耀的管理團隊在亞洲及全球製藥企業從事過高質量臨床開發、藥政事務、化學製造與控制(CMC)、業務發展和運營，擁有深厚的專長和豐富的經驗。雲頂新耀已打造10款有潛力成為全球同類首創或者同類最佳的藥物組合，其中大部分已經處於臨床試驗後期階段。公司的治療領域包括腫瘤、自身免疫性疾病、心腎疾病、感染性和傳染性疾病。有關更多信息，請訪問公司網站： www.everestmedicines.com。

關於Calliditas

Calliditas Therapeutics是一家總部位於瑞典斯德哥爾摩的生物製藥公司，專注於識別、開發和商業化孤兒病適應症的創新療法，最初專注於具有重大未滿足醫療需求的腎臟和肝臟疾病。

Calliditas已在納斯達克斯德哥爾摩(股票代碼: CALTX)和納斯達克全球精選市場(股票代碼: CALT)上市。訪問www.calliditas.com以獲取更多信息。

1. TARPEYOTM (budesonide) [prescribing information].Stockholm, SE: Calliditas Therapeutics AB; 2021

2. Fellstrom BC, Barratt J, Cook H, et al.Targeted-release budesonide versus placebo in patients with IgA nephropathy (NEFIGAN): a double-blind, randomised, placebo-controlled phase 2b trial.Lancet.May 27, 2017;389(10084):2117-2127. https://doi:10.1016/S0140-6736(17)30550-0

3. Hastings, M. C., Bursac, Z., Julian, B. A., Villa Baca, E., Featherston, J., Woodford, S. Y., Bailey, L., & Wyatt, R. J. (2018).Life Expectancy for Patients From the Southeastern United States With IgA Nephropathy.Kidney Int Rep, 3(1), 99-104. https://doi.org/10.1016/j. ekir.2017.08.008

4. Barratt, J., & Feehally, J. (2005).IgA nephropathy.J Am Soc Nephrol, 16(7), 2088-2097. https://doi.org/10.1681/ASN.2005020134

5. Barratt, J., Rovin, B. H., Cattran, D., et al.(2020).Why Target the Gut to Treat IgA Nephropathy? Kidney Int Rep, 5(10), 1620-1624. https://doi.org/10.1016/j.ekir.2020.08.009

6. Jarrick, S., Lundberg, S., Welander, A., et al.(2019).Mortality in IgA Nephropathy: A Nationwide Population-Based Cohort Study.J Am Soc Nephrol, 30(5), 866-876. https://doi.org/10.1681/ASN.2018101017

可於一小時内為旅客提供具PCR質量的快速新型冠狀病毒測試結果

• 透過健康護照、SMS短訊、電郵收到測試結果
• 受全球13個國家認可，包括美國、加拿大、英國、西班牙、德國、意大利、荷蘭、瑞典、盧森堡、新西蘭和韓國等
• Circle HealthPod技術由英國牛津大學研發，是一款有CE-IVD認證的快速檢測系統，分子準確率高達98.4%

香港2021年12月16日 /美通社/ -- 全球領先的基因及診斷檢測公司 Prenetics (「Prenetics」或「公司」) 今天宣布，已在香港國際機場推出Circle HealthPod以提供離境前新型冠狀病毒檢測服務。公司將採用其Circle HealthPod為本港機場的離境旅客提供快速分子測試，以應對越來越多國家收緊旅客出入境的檢測要求。

Prenetics提供一站式的新冠病毒快速分子檢測服務，可於一小時内完成採樣並取得檢測結果，其發出的陰性結果受全球13個國家認可，包括美國、加拿大、英國、西班牙、德國、意大利、荷蘭、瑞典、盧森堡、新西蘭、韓國、巴拉圭和阿魯巴等。每次測試的費用為港幣399元正，其鼻腔拭子採樣由已受培訓的專業檢測人員在香港國際機場進行。

所有測試必須經Prenetics官方網站（https://projectscreen.co/en-hk/rt-lamp/）預先付款及預約。Prenetics將於香港國際機場接機大堂A 的A03號服務櫃檯提供檢測服務，旅客可在該專區提取樣本瓶及採樣。測試將於公司受國際認可的機場實驗室進行，旅客可透過健康護照、SMS短信和電郵收到測試結果。

公司將採用最近推出的 Circle HealthPod 技術進行檢測。Circle HealthPod是一款有CE-IVD認證的快速分子檢測系統，適用於檢測新冠病毒及傳染病。Circle HealthPod可於30分鐘内（如陽性結果最快只需約19 分鐘）提供PCR 質量的結果，及檢測所有當前已知的新冠病毒變異株，包括 Delta 和Omicron變種病毒。Circle HealthPod與當前實驗室檢測的黃金標準、臨床實驗室採用的RT-PCR 技術具 98.4% 的一致性。

Prenetics 目前已在全球進行了超過 600 萬次 PCR 實驗室測試。公司現運營6個機場檢測實驗室，其中一個在香港國際機場，另外五個分佈於英國，包括倫敦希思路機場、曼徹斯特機場、倫敦斯坦斯特德機場、倫敦城市機場和東米德蘭機場。

Prenetics 行政總裁兼聯合創辦人楊聖武先生表示：「對Prenetics 而言，此次香港國際機場採用 Circle HealthPod 進行離境前的快速檢測，是對我們的創新技術予以進一步的驗證和肯定，而我們正尋求在全球更多機場推出此產品。隨著旅遊行業逐步復甦，全球各地繼續實施出入境限制以建立抗疫屏障，我們將肩負重任，透過Circle HealthPod為大眾提供便攜式及具實驗室質量的快速檢測解決方案，致力守護公眾的安全。」

Prenetics 於2021年9月16日宣布，與鄭志剛先生創辦、私人持有的特殊目的收購公司Artisan Acquisition Corporation （納斯達克： ARTAU或「Artisan」) 簽訂協議進行合併。公司在2021年11月10日宣布已向美國證券交易監督委員會提交F-4表格的註冊申請書，合併計劃預計將在明年第一季度完成。

關於 Prenetics

成立於2014年，Prenetics是全球主要的基因及診斷檢測公司，透過專注於預防疾病、診斷測試和個性化護理服務的三大支柱，致力實踐去中心化醫療保健行業的使命，把健康帶到全球數以百萬計的群眾身邊，無論何時何地，任何人士都會得到全面並且簡易的相關服務。在具遠見的創業家楊聖武先生的領導下，Prenetics業務跨越全球九個據點，包括英國、香港、印度、南非和東南亞等，並擁有700多人的團隊。Prenetics開發了消費版基因檢測產品和早期大腸癌篩查測試；提供新型冠狀病毒核酸測試、快速在家診斷檢測和醫學基因檢測。如欲了解更多有關Prenetics的信息，請參閱: www.prenetics.com.

德州弗里斯科市2021年12月15日 /美通社/ -- Argon Medical Devices, Inc. 作為介入手術醫療器械的領先製造商，剛宣佈收購總部位於威斯康辛州注塑成型的訂製模具製造商 Matrex Mold and Tool, Inc.。Matrex 自 1985 年起一直為醫療裝置、住宅和汽車業生產金屬注塑生產和原型模具。Argon 在收購前是 Matrex 超過 25 年的客戶。

此次收購推進 Argon 在新產品開發和生產中進行垂直整合的工作。生產模具的有機產能將在公司擴展規模下為公司維持對主流製造的控制和產品品質。原型模具的有機生產將縮短開發新產品的上市時間。此外，Argon 將可繼續滿足 Matrex 目前客戶的需求，而現在更可為新客戶提供模製生產，以作為 Argon 訂製產品解決方案業務的一部分。

Argon 總裁兼行政總裁 George Leondis 說：「我們在美國境內垂直整合製造的策略對我們在整個疫情期間的增長至關重要，因為它使我們能夠在普遍存在材料短缺和運輸延誤的情況下，仍能繼續供應我們的產品。Matrex 多年來一直是我們可靠的合作夥伴。將他們的能力加入我們的營運中，可讓我們在這個前所未有的時代中為客戶提供更可靠的服務。」

Matrex 總裁 John Matson 表示：「我們很高興加入 Argon 並支持公司的使命，透過製造和交付一流的醫療裝置來改善患者和護理者的生活。多年以來，我們與 Argon 保持良好的關係，而我們期待踏出下一步。」

Argong 計劃將 Matrex 留在其威斯康辛州波蒂奇縣的設施，並繼續為各個行業的客戶提供服務。

關於 Argon Medical Devices, Inc.
Argon Medical Devices, Inc. 生產、出售和分銷用於介入放射學、介入腫瘤學和血管外科手術的即棄醫療裝置。Argon 的總部位於德州弗里斯科，此品牌因其可改善患者預後的一流產品和服務而享譽全球。Argon 成立於 1972 年，而 2022 年標誌著公司營運 50 年。

上海2021年12月15日 /美通社/ -- 雲頂新耀（Everest Medicines, HKEX 1952.HK）是一家專注於創新藥開發及商業化的生物製藥公司，致力於滿足亞太市場尚未滿足的醫療需求，今日公佈韓國食品醫藥品安全部（MFDS）已受理戈沙妥珠單抗（Sacituzumab Govitecan）用於治療既往接受過至少兩種系統治療（其中至少一種為針對轉移性疾病的治療）的不可切除的局部晚期或轉移性三陰性乳腺癌（mTNBC）患者的新藥上市申請（NDA）。

2021年4月，韓國食品醫藥品安全部已授予戈沙妥珠單抗針對治療轉移性三陰性乳腺癌的快速審評程序認定和孤兒藥資格認定。

雲頂新耀首席執行官薄科瑞博士表示，「乳腺癌是造成韓國女性癌症死亡的主要原因，也是世界上增長最快的癌症之一，因此，我們為此次申請獲得受理感到非常欣慰。轉移性三陰性乳腺癌女性患者此前的治療選擇很少，而這一受理意味著在為韓國患有這種侵襲性癌症的女性患者提供戈沙妥珠單抗治療進展方面，我們又邁進了一步。」

戈沙妥珠單抗的英文商品名為Trodelvy^®，2020年4月獲得了美國食品藥品管理局的加速批准，並於2021年4月又進一步獲得了完全批准並擴大了其先前獲批的適應症，用於治療接受過至少兩種系統治療（其中至少一種為針對轉移性疾病的治療）的不可切除的局部晚期或轉移性三陰性乳腺癌成人患者。

2021年5月，雲頂新耀宣佈中國國家藥品監督管理局受理了戈沙妥珠單抗的生物製品上市許可申請（BLA），用於治療接受過至少兩種系統治療（其中至少一種為針對轉移性疾病的治療）的不可切除的局部晚期或轉移性三陰性乳腺癌成人患者，並被納入優先審評品種。該申請目前正在審理中。

2021年11月，雲頂新耀公佈了戈沙妥珠單抗2b期EVER-132-001研究的關鍵結果，該研究以38.8%的客觀緩解率（ORR）達到其主要終點。這項研究在中國的80名患者中開展，所得結果與全球3期 ASCENT 研究顯示的結果一致，且顯示在中國人群中具有相似的療效。

關於三陰性乳腺癌（TNBC）

三陰性乳腺癌是一種高度侵襲性乳腺癌，約佔全球所有乳腺癌類型的 15% 。乳腺癌診斷的中位年齡在亞洲比西方國家更趨年輕化趨勢，三陰性乳腺癌的分子亞型的比例在過去10年一直在增加。三陰性乳腺癌腫瘤缺乏足夠的雌激素、孕激素和人表皮生長因子受體2（HER 2）。由於三陰性乳腺癌的性質，與其他類型的乳腺癌相比，其有效的治療方案極其有限。三陰性乳腺癌比其他類型的乳腺癌復發和轉移的幾率更高。三陰性乳腺癌轉移復發的平均時間約為2.6年，而其他乳腺癌為5年，相對的5年生存率要低得多。在轉移性TNBC婦女患者中，5年生存率為12%，而其他類型轉移性乳腺癌患者的5年生存率為28%。

有關戈沙妥珠單抗（Sacituzumab Govitecan）

戈沙妥珠單抗（Sacituzumab Govitecan）是一款同類首創的抗體與拓撲異構酶1抑制劑組成的抗體藥物偶聯物，靶點為TROP-2受體，一種在許多上皮癌（包括轉移性三陰性乳腺癌和轉移性尿路上皮癌（UC））中均過度表達的蛋白，其中高表達與低生存率和復發相關。基於3期ASCENT研究提交的數據，戈沙妥珠單抗在全球多個國家（包括美國、歐盟、澳大利亞、加拿大、英國、瑞士等）以商品名Trodelvy^®獲批用於轉移性三陰性乳腺癌的二線治療。中國與新加坡，正通過雲頂新耀進行申報審批。Trodelvy在美國也獲得加速批准用於治療轉移性尿路上皮癌患者，並繼續被開發用於其他三陰性乳腺癌和轉移性尿路上皮癌患者。它還作為研究性治療開發用於激素受體陽性/人表皮生長因子受體2陰性（HR+/HER2-）轉移性乳腺癌和轉移性非小細胞肺癌。對多個實體瘤的額外評估也在進行中。

戈沙妥珠單抗另於2021年7月在中國台灣獲得小兒或少數嚴重疾病藥品審查認定。此外，雲頂新耀曾於2021年1月宣佈，已向新加坡衛生科學局（HSA）提交了戈沙妥珠單抗的新藥上市申請（NDA），用於治療接受過至少兩線既往治療的轉移性三陰性乳腺癌患者，其中至少一種為針對轉移性疾病的治療。該申請目前正在審理中。

根據與吉利德科學公司簽署的授權引進協議，雲頂新耀在大中華區、韓國和部分東南亞國家享有針對戈沙妥珠單抗所有癌症適應症研發、註冊和商業化的獨家權利。2020年10月，戈沙妥珠單抗被納入到2020版《中國晚期乳腺癌規範診療指南》，該指南由國家腫瘤質控中心乳腺癌專家委員會、中國抗癌協會乳腺癌專業委員會、中國抗癌協會腫瘤藥物臨床研究專業委員會共同編撰。

有關雲頂新耀

雲頂新耀是一家專注於創新藥開發及商業化的生物製藥公司，致力於滿足亞洲市場尚未滿足的醫療需求。雲頂新耀的管理團隊在亞洲及全球製藥企業從事過高質量臨床開發、藥政事務、化學製造與控制（CMC）、業務發展和運營，擁有深厚的專長和豐富的經驗。雲頂新耀已打造10款有潛力成為全球同類首創或者同類最佳的藥物組合，其中大部分已經處於臨床試驗後期階段。公司的治療領域包括腫瘤、自身免疫性疾病、心腎疾病、感染性和傳染性疾病。有關更多信息，請訪問公司網站：www.everestmedicines.com。

上海2021年12月14日 /美通社/ -- 綠葉制藥集團宣布，其控股子公司博安生物自主開發的抗PD-L1/TGF-β雙特異性抗體BA1201已獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心批准開展臨床試驗。

BA1201是一種抗PD-L1/TGF-β雙特異性抗體融合蛋白，用於治療晚期實體瘤等適應症。該產品同時也是博安生物首個獲批進入臨床的雙特異性抗體在研新藥。此次獲批的臨床試驗為一項在晚期實體瘤患者中評價BA1201的安全性、耐受性、藥代動力學特征和初步療效的Ⅰ期臨床研究。

區別於單抗的單一靶點，雙特異性抗體能夠同時與兩種抗原相結合，對兩種和治療癌症相關的信號通路進行調節，在腫瘤免疫治療中具有獨特優勢。BA1201是一個在PD-L1抗體C端融合TGF-βRII的雙功能抗體融合蛋白，能夠同時抑制PD-L1/PD-1信號通路和TGF-β/TGF-βRII信號通路，從而解除體內的免疫抑制，並恢復機體免疫殺傷能力，比傳統PD-L1單抗具有更強的抗腫瘤潛力。

在腫瘤微環境中，程序性細胞死亡配體-1(PD-L1)和轉化生長因子-β(TGF-β)通常高表達。PD-L1通過與淋巴細胞表面的PD-1結合，抑制淋巴細胞的增殖和活化，誘導其凋亡，導致腫瘤細胞發生免疫逃逸；而TGF-β不僅驅動腫瘤發生進程，也是免疫抑制的重要因素，可介導腫瘤細胞對抗PD- L1單抗的原發性耐藥。同時阻斷PD- L1和TGF-β兩個免疫抑制信號可產生協同抗腫瘤作用，潛在提高目前PD-L1/PD-1抑制劑普遍應答率低的問題。

臨床前研究結果顯示：BA1201的PD-L1端抗體具有優異的親和力，在多個小鼠模型中展示良好的抗腫瘤活性；相比對標產品，其在PD-L1陽性細胞上的結合靈敏度更好（IC50值低三倍）；在小鼠和食蟹猴體內展示良好穩定性和較長半衰期，且心髒毒性風險低。

博安生物研發總裁兼首席運營官竇昌林博士表示：「雙特異性抗體的開發復雜性和技術壁壘比單抗更高，博安生物擁有多年累積的技術平台優勢及高效協同的創新能力，我們相信這會幫助我們加速BA1201及後續更多雙抗候選藥物的開發，不斷優化自身的抗體開發技術手段，為公司的產品線增添更多重磅產品。」

關於博安生物

博安生物為綠葉制藥集團的控股子公司，是一家全面綜合性生物制藥公司，專業從事治療用抗體開發、生產和商業化，專注於腫瘤、自身免疫、疼痛和內分泌疾病。該公司的抗體發現活動圍繞三大平台展開，即全人抗體轉基因小鼠及噬菌體展示技術平台、雙特異 T-cell Engager 技術平台及抗體偶聯藥物（ADC）技術平台。目前，博安生物已構建了10多個擁有國際知識產權保護的創新抗體以及7個生物類似藥的產品組合，其首個生物類似藥產品博優諾R（貝伐珠單抗注射液）已在華上市。

博安生物擁有完整的從抗體生成及先導優化物、細胞系建立及工藝開發、技術轉移、中試生產及商業化生產的全整合型產業鏈。此外，該公司亦圍繞前沿技術積極布局，其細胞治療產品采用非病毒載體制備晚期實體瘤CAR-T，並布局新一代通用型及可調控CAR-T，快速研發更安全、有效、可負擔的CAR-T產品。除了在中國，博安生物也在美國及歐盟市場從事生物藥產品開發。

中國蘇州和美國聖地亞哥2021年12月14日 /美通社/ -- 天演藥業（以下簡稱「公司」或「天演」）（納斯達克股票代碼：ADAG）是一家生物製藥公司，致力於發現並開發以原創抗體為基石的新型癌症免疫療法。公司今日宣佈，於2021年12月11日至14日召開的第63屆美國血液學會（ASH）年會壁報展示環節中，天演公佈了兩款產品 -- 抗CD47單克隆抗體ADG153與抗CD20xCD3雙特異性T細胞接合器（TCE）ADG152的臨床前數據，充分展示了其顯著的臨床前差異化優勢。

「我們創新的抗CD47抗體ADG153與CD20xCD3 TCE雙抗ADG152成功運用了天演安全抗體SAFEbody®精準掩蔽技術，旨在確保抗體療效的同時克服這兩個靶點目前針對血液腫瘤臨床開發中遇到的安全性問題。」天演藥業聯合創始人、首席執行官兼董事長羅培志博士表示，「在臨床前評估中，這兩款來自天演變革性創新產品管線的抗體充分展現出理想的目標產品特徵。使我們感到興奮的是IgG1亞型的抗CD47安全抗體SAFEbody®，它不僅展現了IgG1介導的強大腫瘤殺傷作用，同時具備非常好的安全性和8倍延長的半衰期。而第一款雙抗強力抗體POWERbody CD20xCD3 TCE，擁有我們量身打造具有精確掩蔽性的抗CD3結合臂，在和一臨床參考抗體對比試驗上，持續有效殺傷腫瘤的同時，細胞因子釋放弱100倍，半衰期延長2-3倍。這兩款產品彰顯了天演基於AI構建的強大抗體技術平台，將繼續助推我們的管線迎來新一輪爆發性的增長。」

ADG153 （新型抗CD47單克隆安全抗體）

標題：ADG153，新型抗CD47單克隆安全抗體對標參考臨床抗體：更強的體內抗腫瘤活性，更長的半衰期，最少的紅細胞毒性與CD47抗原沉默

展示編號：3342

重要數據：

• 針對當前抗CD47抗體臨床開發中產生的劑量限制性血液毒性及抗原沉默等問題，天演量身打造了這款具有精確掩蔽性的抗CD47安全抗體，優先結合在腫瘤細胞上過表達的CD47而不被正常細胞上的抗原沉默。此外，為了充分釋放抗CD47治療血液腫瘤和實體惡性腫瘤的潛力，安全抗體的運用使得我們可以利用IgG1介導的強效應功能有效殺死腫瘤，同時也最大限度地減少抗原沉默和紅細胞 (RBC) 消耗，並延長約8倍的半衰期以方便給藥。
• 在臨床前模型中，對比ADG153-G4安全抗體與其親本抗體，以及IgG4形式的Magrolimab (Hu5F9)和lemzoparlimab (TJC4)的參考抗體，具有以下發現：

- ADG153-G4親本抗體及其激活的安全抗體可以通過靶向CD47的獨特表位，在保持高親和力阻斷CD47信號的同時，可以極大地減少血凝作用的產生。

- 在猴子的臨床前研究中，與10 mg/kg的Hu5F9相比，ADG153-G4 在10、30和60 mg/kg劑量組出現紅細胞和血紅蛋白下降的幅度更小，有望解決當前抗CD47療法常見的血液毒性問題。

- ADG153-G4安全抗體還克服了現有抗CD47療法觀察到的抗原沉默問題，其半衰期延長了8倍。

- 對比IgG4同類型的抗CD47抗體，僅擁有CD47介導的巨噬細胞的吞噬作用即抗體依賴性的細胞吞噬作用效應(ADCP)。

• 抗CD47 ADG153-G1安全抗體旨在通過IgG1介導的ADCC及ADCP效應功能最大限度地殺死腫瘤，超越了目前在臨床開發中的抗CD47療法通過IgG4介導的ADCP效應功能：

- ADG153-G1可以誘導產生抗體依賴的細胞介導的細胞毒性作用 (ADCC) ，IgG4介導的ADG153和參考抗體則沒有這種效果

- 與參考抗體相比，ADG153-G1可誘發更強的抗體依賴性細胞介導的吞噬（ADCC）及ADCP作用。

• 臨床前結果表明，ADG153-G1安全抗體具有強大的抗腫瘤活性，並保持了良好的安全性，為將該候選藥物進一步推向臨床提供了強有力的數據支持。 目前尚無其他已知的IgG1亞型抗CD47抗體進入臨床開發階段。

- 值得一提的是，ADG153-G1安全抗體在10mg/kg劑量組仍具有良好的耐受性，紅細胞僅減少 8%，而IgG4形式的Hu5F9則減少49%。 而通過參考文獻得知，另一款IgG1抗CD47 抗體在1mg/kg劑量組使紅細胞含量下降40%以上。

- 單次靜脈給藥後，ADG153-G1在10mg/kg劑量組表現出比Hu5F9長約8倍的表觀半衰期和高5倍的曲線下面積(AUC)。

• 綜上所述，臨床前研究結果表明ADG153-G1安全抗體集安全性（精確掩蔽技術）和有效性（IgG1介導的ADCC和ADCP）於一體，有望最大限度地發揮抗CD47療法治療實體惡性腫瘤的潛力。

ADG152 (CD20xCD3雙特異性強力抗體POWERbody^TM)

標題：ADG152，新型CD20xCD3雙特異性安全抗體展現出強大的抗腫瘤活性和更高的安全性

展示編號：1204

重要數據：

• ADG152是一種雙特異性CD20xCD3 T細胞接合器強力抗體POWERbody^TM，並融合了安全抗體SAFEbody®精準掩蔽技術，可最大限度地抑制細胞因子釋放綜合症（CRS）以及降低結合非腫瘤組織裡的靶標而產生的毒性，從而提升治療指數。

- ADG152的抗CD20結合臂可提升與CD20的結合力，抗CD3結合臂則是量身打造，具有精確的掩蔽性。

• 在百倍劑量對比試驗中，30mg/kg的ADG152的細胞因子誘導效應（以白細胞介素-2與γ干擾素含量為測量指標）遠低於0.3 mg/kg的帕拉莫妥單抗（plamotamab）參考抗體。在臨床前模型中，1.5 mg/kg的ADG152可誘發劑量依賴性抗腫瘤活性，幾乎完全阻抑腫瘤生長。
• ADG152在不同劑量水平下誘導強烈且持續的B細胞耗竭。
• 在猴子體內，ADG152還展現出優於帕拉莫妥單抗（plamotamab）參考抗體的藥物代謝動力學特性，經過一次靜脈注射後，半衰期大約延長2倍（0.3-30mg/kg 時為7-13天），單次靜脈注射後曲線下面積（AUC）擴大8倍。

「細胞因子釋放綜合征（CRS）一直是T細胞接合器自誕生以來所面臨的一大挑戰，安全性的考量也限制了給藥空間，起始劑量無法達到活性水平。」美國內科醫師協會會員、醫學博士Stanley Frankel如是說。Stanley Frankel 曾經任職於Micromet及Amgen，為blinatumomab（BlincytoR）的開發和批准做出了貢獻。他繼續表示，「我們長期缺少一種能夠消除CRS管控複雜性（如分步給藥和類固醇預處理）的解決方案。針對這些棘手問題， ADG152的臨床前數據讓我們看到了前景樂觀的簡單解決方案的可能，並能發揮強力抗體技術POWERbody引導T細胞攻擊腫瘤組織的功效。」

目前天演繼續擴大和推進創新的臨床前產品管線，包括ADG152與ADG153在內，已有五個項目正處於新藥申請的臨床前研究（IND-enabling）階段。在ASH年會期間公佈的臨床前數據為這些潛在的同類最佳候選藥物進入臨床開發提供了堅實依據。

關於天演藥業

天演藥業（納斯達克股票代碼：ADAG）是平台驅動並擁有自主平台產出的臨床產品開發階段的生物製藥公司，公司致力於發現並開發以原創抗體為基石的新型癌症免疫療法。借力於計算生物學與人工智能，憑借其全球首創的三體平台技術（新表位抗體NEObody™，安全抗體SAFEbody®及強力抗體POWERbody™），天演藥業已建立起聚焦於新型腫瘤免疫療法的獨特原創的抗體產品線，以解決尚未滿足的臨床需求。天演已和多個全球知名合作夥伴達成了戰略合作關係，並以其多種原創前沿科技為合作夥伴的新藥研發賦能。

如需瞭解更多信息，請訪問：https://investor.adagene.com。

SAFEbody®是在美國、中國、澳大利亞、日本、新加坡和歐盟的註冊商標。

安全港聲明

本新聞稿包含前瞻性陳述，包括關於臨床前數據的潛在影響的陳述，以及天演藥業對其候選產品的臨床開發、監管里程碑。由於各種重要因素，實際結果可能與前瞻性陳述中所示的結果存在重大差異，包括但不限於天演藥業證明其候選藥物的安全性和有效性的能力；其候選藥物的臨床結果，可能不支持進一步開發或監管批准；相關監管機構就天演藥業候選藥物的監管批准做出決定的內容和時間；如果獲得批准，天演藥業為其候選藥物取得商業成功的能力；天演藥業為其技術和藥物獲得和維持知識產權保護的能力；天演藥業依賴第三方進行藥物開發、製造和其他服務；天演藥業有限的經營歷史以及天演藥業獲得額外資金用於運營以及完成其候選藥物的開發和商業化的能力；天演藥業在其現有戰略夥伴關係或合作之外簽訂額外合作協議的能力；COVID-19對天演藥業臨床開發、商業和其他運營的影響，以及在天演藥業提交給美國證券交易委員會的文件「風險因素」部分更充分討論的那些風險。所有前瞻性陳述均基於天演藥業當前可獲得的信息，除非法律可能要求，天演藥業不承擔因新信息、未來事件或其他原因而公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務。

（可訪問天演藥業官方網站https://www.adagene.com/pipeline/publications/閱覽海報）

百悅澤^®作為慢性淋巴細胞白血病患者的一線治療方案，在無進展生存期方面，相比化學免疫治療顯示出優效性

在高風險患者亞組中同樣觀察到一致的有效性

安全性結果與既往報告的特徵整體一致

ASH審閱了試驗佇列3（百悅澤^®聯合維奈克拉治療17p染色體缺失或TP53基因突變患者）的初步安全性和有效性數據

中國北京和美國麻省劍橋2021年12月14日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE：香港聯交所代碼：06160）是一家全球性的生物科技公司，專注於在世界範圍內開發和商業化創新藥物，為全球患者改善治療結果，提高藥物可及性。公司今日公佈SEQUOIA試驗的期中分析結果，這是一項在初治（TN）慢性淋巴細胞白血病（CLL）患者中進行的3期試驗，此次納入分析的數據來自對比百悅澤^®和苯達莫司汀聯合利妥昔單抗（B+R治療方案）的隨機佇列1，以及評價百悅澤^®聯合維奈克拉治療伴17p染色體缺失（del[17p]）和/或致病性TP53變異基因的患者的佇列3（D組）。這些數據在第63屆美國血液學會（ASH）年會上進行了兩次口頭報告。

百濟神州血液學首席醫學官黃蔚娟醫學博士評論道：「在SEQUOIA這項具有積極意義的試驗中，百悅澤^®在對比化學免疫療法用於CLL患者一線治療時所呈現出的優效性，印證了高選擇性BTK抑制劑的治療前景。這些強有力的數據以及既往報告的3期ALPINE試驗的結果都進一步鞏固了我們的信念 -- 百悅澤^®能夠成為CLL患者重要的治療新選擇。」

該試驗的主要研究者、澳大利亞Peter MacCallum癌症中心的Constantine Tam 教授（內外全科學士、醫學博士）表示：「與化學免疫治療相比，百悅澤^®作為一線治療方案，能為CLL患者，包括攜帶未突變的IGHV基因或del（11q）等具有高風險特徵的患者，帶來更優的PFS獲益。SEQUOIA試驗的安全性結果與其他百悅澤^®臨床試驗中報告的結果相似，房顫的發生率始終較低。基於這些結果，證實百悅澤^®這款高選擇性的BTK抑制劑，有望幫助CLL患者帶來無需化療的治療選擇。」

有關百濟神州臨床項目和公司進展的更多信息，請訪問今年ASH年會中百濟神州的虛擬展臺：http://www.beigenevirtualexperience.com。

SEQUOIA佇列1：百悅澤^®對比B+R治療方案不伴有del（17p）的TN CLL患者

口頭報告；摘要#396；簡要總結請見
https://www.beigene.com/pls/ash2021/sequoia

SEQUOIA試驗佇列1共入組479例腫瘤未顯示del（17p）的TN CLL患者，其中241例患者隨機接受百悅澤^®治療（A組），238例患者隨機接受B+R治療方案（B組）。兩組患者特徵平衡，其中50%以上的患者為IGHV基因無突變，18%的患者伴有del（11q）。del（17p）患者接受化學免疫治療後通常療效不佳，在佇列2中被分配接受百悅澤^®治療。佇列2的結果已在2020年ASH年會上公佈。

SEQUOIA試驗的主要終點是隨機佇列1中基於獨立審查委員會（IRC）評估的無進展生存期（PFS）。

期中分析顯示，在26.15個月的中位隨訪時間裡，基於IRC的評估結果，百悅澤^®在PFS方面超過B+R治療方案。結果包括：

• A組24個月PFS率為85.5%（95% CI：80.1，89.6），B組為69.5%（95% CI：62.4，75.5），風險比（HR）為0.42（95% CI：0.27，0.63），p < 0.0001；
• 在關鍵患者亞組中始終觀察到PFS獲益，包括伴有del（11q）、IGHV狀態無突變、Binet分期為C期和巨大腫塊的患者；
• 總生存期（OS）結果仍較為早期，在24個月時，兩組的OS率相似，A組為94.3%（95% CI：90.4，96.7），B組為94.6%（95% CI：90.6，96.9）。

安全性分析納入了A組240例患者和B組227例接受至少一次相應治療的患者。百悅澤^®總體耐受性良好，安全性特徵與其在廣泛的臨床項目一致，包括較低的房顫發生率。結果包括：

• A組224例患者（93.3%）發生至少1例任何級別的不良事件（AE），最常見的（≥ 12%）為挫傷（19.2%）、上呼吸道感染（17.1%）、中性粒細胞減少症（15.4%）、腹瀉（13.8%）和關節痛（13.3%）；
• 相比之下，B組有218例患者（96.0%）發生至少1例任何級別的AE，最常見的（≥ 12%）為中性粒細胞減少症（56.8%）、噁心（32.6%）、發熱（26.4%）、皮疹（19.4%）、貧血（18.9%）、便秘（18.9%）、輸液相關反應（18.9%）、疲乏（15.9%）、嘔吐（14.5%）、血小板減少症（13.7%）和腹瀉（13.2%）；
• A組有126例（52.5%）患者發生至少1例≥ 3級AE，而B組有181例（79.7%），兩組最常見的AE為中性粒細胞減少症（A組11.3% vs B組51.1%）和血小板減少症（A組1.7% vs.B組7.0%）；
• A組有88例患者（36.7%）發生至少1例嚴重AE，而B組有113例患者（49.8%）；
• A組分別有18例患者（7.5%）、111例患者（46.3%）和20例患者（8.3%）發生了導致劑量降低、暫停給藥或延遲和治療終止的AE事件，而B組分別有84例患者（37.4%）、154例患者（67.8%）和31例患者（13.7%）發生上述事件；
• A組有11例患者（4.6%）發生了致死性AE，而B組有11例患者（4.8%）發生了致死性AE；
• 全部級別的AE包括貧血（A組 vs B組：4.6% vs 19.4%）、關節痛（13.3% vs 8.8%）、房顫（3.3% vs 2.6%）、出血（45.0% vs 11.0%）、腹瀉（13.8% vs 13.7%）、高血壓（14.2% vs 10.6%）、感染（62.1% vs 55.9%）、肌痛（3.8% vs 1.3%）、中性粒細胞減少症（15.8% vs 56.8%）、發生其他癌症（12.9% vs 8.8%）和血小板減少症（4.6% vs 17.6%）。

此外，還在ASH年會中報告了在延長隨訪期的情況下，佇列2（C組）百悅澤^®單藥治療伴有del（17p）患者的有效性結果。在30.5個月的中位隨訪時間裡，24個月的PFS率為88.9%（95% CI：81.3，93.6）。

SEQUOIA試驗佇列1的期中分析總結

SEQUOIA試驗佇列3（D組）：百悅澤^®聯合維奈克拉治療伴有del（17p）和/或TP53突變的TN CLL患者

口頭報告；摘要#67

SEQUOIA試驗的佇列3旨在檢驗在百悅澤^®基礎上增加使用維奈克拉可促使腫瘤取得更深入的緩解的假設。基於佇列2中證明的百悅澤^®的安全性和有效性，佇列3計畫入組約80例腫瘤顯示帶有del（17p）或TP53突變的TN CLL患者，關鍵終點為安全性、總緩解率（ORR）、PFS和緩解持續時間（DoR）。這些患者將接受百悅澤^®160 mg治療，每日兩次，持續3個月，隨後接受相同劑量的百悅澤^®聯合維奈克拉治療，劑量遞增至400 mg，每日一次，持續12至24個週期，直至出現疾病進展、不可接受的毒性或確認檢測不到微小殘留病灶（uMRD）。

該試驗的主要研究者、來自義大利Grande Ospedale Metropolitano Niguarda醫院的Alessandra Tedeschi醫學博士評論道：「在伴有del（17p）或致病性TP53變異體的CLL患者中，即使在一線治療中也經常觀察到不理想的預後結果。雖然佇列3的隨訪時間相對較短，但在長期治療患者中觀察到的高緩解率和更深程度的緩解表明，百悅澤^®聯合維奈克拉治療這些高風險CLL患者的潛力。聯合治療似乎總體耐受性良好。我們期待在伴有del（17p）或TP53突變的TN CLL患者中進一步評價百悅澤^®聯合維奈克拉治療。 」

截至資料截止日期2021年9月7日，佇列3入組了49例患者，包括46例（93.9%）集中確認為del（17p）狀態陽性的患者和3例（6.1%）僅有致病性TP53變異體的患者。入組佇列3的患者還顯示出其他高風險標誌物，包括87.8%的患者IGHV無突變、91.9%的患者併發TP53突變以及83.3%的患者複雜核型（至少3個異常）。

在12.0個月的較短中位隨訪時間時，截至資料截止日期，在至少進行過一次基線後取得緩解評價的36例患者中觀察到了較高的ORR。研究者評估的初步有效性結果包括：

• 在接受聯合治療超過12個月的14例患者中，5例患者（36%）在骨髓評估中達到經確認的完全緩解（CR）或CR伴骨髓功能不完全恢復（Cri），另外4例患者符合CR或CRi標準，但由於COVID-19疫情限制，結果在骨髓評估中未確認；
• 36例有效性可評價的患者的ORR為97.2%（95% CI：85.5，99.9），其中13.9%的患者達到CR或CRi（所有取得CR或CRi的患者接受聯合治療超過12個月）。

在7.9個月的中位隨訪時間裡，所有49例入組患者的安全性結果包括：

• 40例患者（81.6%）發生至少1例任何級別的AE，最常見的（≥ 12%）為感染（16.3%）、中性粒細胞減少症（14.3%）、青腫（12.2%）、腹瀉（12.2%）、輕微出血（12.2%）和噁心（12.2%）；
• 16例患者（32.7%）發生至少1例≥ 3級AE，4例患者（8.2%）發生至少1例嚴重AE；
• 分別有10例患者（20.4%）、0例患者（0.0%）和1例患者（2.0%）發生導致劑量中斷、劑量降低和治療終止的AE；
• 1例患者（2.0%）發生致死性AE。

在中位隨訪時間為13.5個月時，34例接受聯合治療的患者的安全性結果包括：

• 29例患者（85.3%）發生至少1例任何級別的AE，最常見（≥ 12%）為感染（23.5%）、中性粒細胞減少症（20.6%）、腹瀉（14.7%）、疲乏（14.7%）、噁心（14.7%）和青腫（11.8%）；
• 13例患者（38.2%）發生至少1例≥ 3級AE，3例患者（8.8%）發生至少1例嚴重AE；
• 10例患者（29.4%）發生導致暫停給藥的AE，未發生導致劑量降低或治療終止的AE。

關於SEQUOIA試驗

SEQUOIA是一項隨機、多中心、全球性的3期試驗（NCT03336333），旨在評價百悅澤^®對比 B+R治療方案用於治療TN CLL或SLL患者的有效性和安全性。本試驗由三個佇列組成:

• 佇列1（n=479）：不伴有del（17p）的患者，以1：1的比例隨機接受百悅澤^®（n=241） 或B+R治療方案（n=238）治療，直至出現疾病進展或不可耐受的毒性；主要終點的資料來自這一佇列；
• 佇列2（n=110）：伴有del（17p）的患者，接受百悅澤^®單藥治療；
• 佇列3（正在入組）：接受百悅澤^®聯合維奈克拉治療的伴有del（17p）或致病性TP53變異體患者。

因為伴有del（17p）的患者臨床結局往往不理想，且接受化學免疫治療後的緩解情況較差，這些患者未被隨機分配至B+R治療方案組。本試驗的主要終點為IRC評估的PFS。次要終點包括研究者評估的PFS、IRC和研究者評估的總緩解率（ORR）、總生存期（OS）、伴del(17p)患者的PFS和ORR，以及安全性。

佇列2（C組）展示了接受百悅澤^®單藥治療的高風險患者的數據，並已於2020年12月在美國血液學會 （ASH）年會上公佈。基於研究者評估的結果，該伴有del（17p）患者的佇列達到顯著有效性，18個月的PFS為90.6%。

關於慢性淋巴細胞白血病和小淋巴細胞淋巴瘤

慢性淋巴細胞白血病（CLL）是成人最常見的白血病，2017年全球約有114000例新發病例。^1,2 CLL會影響骨髓中的白細胞或淋巴細胞。¹骨髓中癌細胞（白血病）的增殖會導致細胞抗感染和擴散至血液的能力降低，同時侵犯身體的其他部分，包括淋巴結、肝臟和脾臟。^1,3 BTK 通路是惡性B細胞傳導信號的重要介質，能夠致使CLL的發生。⁴小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）是一種非霍奇金淋巴瘤，主要影響免疫系統中B淋巴細胞。SLL與CLL相似，但其腫瘤細胞主要積蓄於淋巴結中。⁵

關於百悅澤^®（澤布替尼）

百悅澤^®（澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。由於新的BTK會在人體內不斷合成，百悅澤^®的設計通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白完全、持續的抑制。憑藉與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學，百悅澤^®能在多個疾病相關組織中抑制惡性B細胞增殖。

百悅澤^®已在40個國家及地區中獲得12項批准：

• 2019年11月，百悅澤^®在美國獲批用於治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤（MCL）患者*
• 2020年6月，百悅澤^®在中國獲批用於治療既往至少接受過一種治療的成年MCL患者**
• 2020年6月，百悅澤^®在中國獲批用於治療既往至少接受過一種治療的成年慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL） 患者**
• 2021年2月，百悅澤^®在阿拉伯聯合大公國獲批用於治療復發或難治性MCL患者
• 2021年3月，百悅澤^®在加拿大獲批用於治療華氏巨球蛋白血症（WM）成年患者
• 2021年6月，百悅澤^®在中國獲批用於治療既往接受過至少一種治療的成年WM患者**
• 2021年7月，百悅澤^®在加拿大獲批用於治療既往至少接受過一種治療的成年MCL患者
• 2021年7月，百悅澤^®在智利獲批用於治療既往至少接受過一種治療的成年MCL患者
• 2021年8月，百悅澤^®在巴西獲批用於治療既往接受過至少一種治療的成年MCL患者
• 2021年8月，百悅澤^®在美國獲批用於治療WM成年患者
• 2021年9月，百悅澤^®在美國獲批用於治療接受過至少一種抗CD20治療方案的成年邊緣區淋巴瘤（MZL）患者*
• 2021年10月，百悅澤^®在新加坡獲批用於治療既往接受過至少一種治療的成年MCL患者
• 2021年10月，百悅澤^®在以色列獲批用於治療既往至少接受過一種治療的套細胞淋巴瘤（MCL）患者**
• 2021年10月，百悅澤^®在澳大利亞獲批用於治療既往接受過至少一種治療的成年WM患者或作為不適合接受化學免疫治療的患者的一線治療；
• 2021年10月，百悅澤^®在澳大利亞獲批用於治療既往接受過至少一種治療的成年MCL患者
• 2021年10月，百悅澤^®在俄羅斯獲批用於治療既往接受過至少一種治療的成年MCL患者**
• 2021年11月，百悅澤^®在沙烏地阿拉伯用於治療既往接受過至少一種治療的成年MCL患者
• 2021年11月，百悅澤^®在歐盟獲批用於治療既往接受過至少一種治療或作為一線治療用於不適合化療免疫治療的成年WM患者

迄今為止，百悅澤®已遞交超過20項針對多項適應症的上市申請。

*該項適應症基於總緩解率獲得加速批准。針對該適應症的完全批准將取決於驗證性試驗中臨床益處的驗證和描述。

**該項適應症獲附條件批准。針對該適應症的完全批准將取決於正在開展的確證性隨機、對照臨床試驗結果。

關於百濟神州腫瘤學

百濟神州通過自主研發或與志同道合的合作夥伴攜手，不斷推動同類最佳或同類最速的臨床候選藥物研發，致力於為全球患者提供有效、可及且可負擔的藥物。公司全球臨床研究和開發團隊已有約2,750人且仍在不斷壯大，目前正在全球範圍支持90多項正在進行或籌備中的臨床研究的展開，已招募患者和健康受試者超過14,000人。公司產品管線深厚、試驗佈局廣泛，試驗已覆蓋全球 45 多個國家/地區，且均由公司內部團隊牽頭。公司深耕於血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開發，同時專注于單藥療法和聯合療法的探索。目前，百濟神州自主研發的三款藥物已獲批上市：百悅澤^®（BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟、加拿大、澳大利亞及其他國際市場獲批上市）、百澤安^®（可有效避免Fc-γ受體結合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤^®（已在中國獲批上市）。

同時，百濟神州還與其他創新公司合作，共同攜手推進創新療法的研發，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在銷售多款由安進和百時美施貴寶授權的腫瘤藥物。公司也通過與包括安進、百奧泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen 以及 Zymeworks 在內的多家公司合作，更大程度滿足當前全球範圍尚未被滿足的醫療需求。百濟神州還與諾華公司達成合作，授權諾華在北美、歐洲和日本開發、生產和商業化百澤安^®。

關於百濟神州

百濟神州是一家立足科學的全球性生物科技公司，專注于開發創新、可負擔的藥物，以為全球患者改善治療效果和提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過加強自主研發能力和合作，加速推進多元、創新的藥物管線開發。我們致力於在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了 一支超過7,700人的團隊。欲瞭解更多信息，請訪問 www.beigene.com.cn。

前瞻性聲明

本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯邦證券法所定義的前瞻性聲明，這些聲明涉及百濟神州有關SEQUOIA 3期試驗的期中分析結果，百悅澤^®的潛在臨床獲益和優勢，對百悅澤^®預期的臨床開發、藥政里程碑和商業化進程，以及在"關於百濟神州"和"關於百濟神州腫瘤學"標題下提及的百濟神州的計畫、承諾、抱負和目標。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的智慧財產權保護的能力；百濟神州依賴協力廠商進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和實現並保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟神州的臨床開發、監管、商業化運營以及其他業務帶來的影響；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中"風險因素"章節裡更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期後呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及於新聞稿發佈之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該等信息。

參考文獻

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