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在百濟神州向FDA遞交了百悅澤^®經獨立審查委員會（IRC）確認、優於伊布替尼的總緩解率（ORR）的補充數據之後，FDA為保證充分的審評時間，將該項上市申請的處方藥申報者付費法案（PDUFA）目標審評日期延長至2023年1月20日

中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2022年6月13日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家立足於科學的全球性生物科技公司，專注于開發創新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。公司於今日宣佈，針對百悅澤^®（澤布替尼）用於治療成人慢性淋巴細胞白血病（CLL）或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者的新適應症上市許可申請（sNDA）, 美國食品藥品監督管理局（FDA）將其處方藥申報者付費法案（PDUFA）目標審評日期延長三個月至2023年1月20日。

此次FDA延長該項申請的PDUFA目標日期，旨在就百濟神州遞交的額外臨床數據進行充分的審評。百濟神州遞交的額外臨床數據被認定為該項sNDA的重要補充。這些申報數據包括全球性3期ALPINE臨床試驗的最終緩解評估結果——該試驗顯示，經IRC評估，在復發/難治性（R/R）CLL或SLL成人患者中，百悅澤^®展示了優於伊布替尼的總緩解率（ORR）。此前，百濟神州於2022年4月11日公佈了該項試驗的最終緩解評估結果。

百濟神州聯合創始人、董事長兼首席執行官歐雷強（John V. Oyler）表示：「我們將持續與FDA密切協作，進一步推動對百悅澤^®用於治療CLL/SLL的sNDA的審評。遞交的數據證明了百悅澤^®治療CLL/SLL的潛力，我們對此充滿信心。在未來獲得相關上市批准後，我們也將致力於把這一重要治療藥物儘早帶給美國的CLL/SLL患者。」

此次針對CLL/SLL的sNDA申報是基於2項關鍵性、隨機的臨床3期試驗以及8項在B細胞惡性腫瘤中的支援性試驗數據。其中，百悅澤^®用於治療CLL/SLL的2項全球3期試驗分別為：SEQUOIA臨床試驗（NCT03336333），對百悅澤^®與苯達莫司汀聯合利妥昔單抗進行對比，用於治療初治（TN）患者；ALPINE（NCT03734016）臨床試驗，對百悅澤^®與伊布替尼進行對比，用於治療復發/難治性（R/R）患者。此外，SEQUOIA臨床試驗中的非隨機組入組了伴有17p缺失的患者，旨在評估百悅澤^®對這一高危人群的單藥治療效果。上述兩項研究共入組了來自17個國家的患者，包括美國、多個歐洲國家、中國、澳大利亞和紐西蘭。ALPINE試驗和SEQUOIA試驗的期中分析結果分別在2021年6月的第26屆歐洲血液學協會（EHA 2021）線上年會和2021年12月的第63屆美國血液學會（ASH）年會上報告。

關於ALPINE臨床試驗

ALPINE是一項隨機、全球3期臨床試驗（NCT03734016），旨在評估百悅澤^®對比伊布替尼， 用於治療既往經治的復發/難治性慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者的效果。在該試驗中，652例患者被隨機分為兩組，一組接受百悅澤^®（160 mg口服，每日兩次）治療，另一組接受伊布替尼（420 mg，口服，每日一次）治療，直至患者出現疾病進展或不可接受的毒性。在對總緩解率（ORR）的主要分析中，研究者及獨立審查委員會（IRC）基於國際慢性淋巴細胞白血病工作組（iwCLL）指導原則（2008年修訂版）評估CLL患者的緩解（但針對治療相關淋巴細胞增多CLL患者的評價標準有所調整），以及Lugano非霍奇金淋巴瘤分類標準評估SLL患者的緩解。經研究者和IRC評估的ORR採用分級評估檢驗，首先評估非劣效性，隨後評估優效性。關鍵次要終點包括無進展生存期（PFS）和房顫或房撲事件發生率；其他次要終點包括持續緩解時間（DoR）、總生存期（OS）以及不良事件發生率。該研究正在持續進行中，計畫在達到目標事件數時對PFS進行正式分析。

關於百悅澤^®

百悅澤^®（澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。由於新的BTK會在人體內不斷合成，百悅澤^®的設計通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白完全、持續的抑制。憑藉與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學，百悅澤^®能在多個疾病相關組織中抑制惡性B細胞增殖。

百悅澤^®已在美國獲批用於治療三項適應症：2019年11月，獲批用於治療既往至少接受過一種治療的成人套細胞淋巴瘤（MCL）患者；2021年8月，獲批用於治療華氏巨球蛋白血症（WM）成人患者；2021年9月，獲批用於治療既往至少接受過一種抗CD20治療的復發/難治性邊緣區淋巴瘤成人患者*。

百悅澤^®已經開展了廣泛的全球臨床開發項目，目前已在全球28個市場中開展了35項試驗，總入組受試者超過3,900人。迄今為止，百悅澤^®已在包括美國、中國、歐盟和英國、加拿大、澳大利亞、韓國、瑞士和其他國際市場的50個國家和地區獲得批准。

*該項適應症基於總緩解率（ORR）獲得加速批准。針對該適應症的後續正式批准將取決於確證性試驗中臨床益處的驗證和描述。

關於百濟神州

百濟神州是一家立足於科學的全球性生物科技公司，專注于開發創新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果、提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過加強自主研發能力和合作，加速推進多元、創新的藥物管線開發。我們致力於在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過8,000人的團隊。欲瞭解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn。

前瞻性聲明

本新聞稿包含《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關於全球3期臨床試驗ALPINE的資料，百悅澤^®用於治療CLL/SLL患者的潛力， FDA就百悅澤^®用於治療CLL/SLL的sNDA的預期審評和獲批時間，百濟神州在上市獲批後儘快推進百悅澤^®用於治療CLL/SLL患者的可能性、百悅澤^®預期的臨床開發、藥政里程碑和商業化進程，以及在"關於百濟神州"標題下提及的百濟神州的計畫、承諾、抱負和目標。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的智慧財產權保護的能力；百濟神州依賴協力廠商進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和商業化及實現並保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟神州的臨床開發、監管、商業化運營、生產以及其他業務帶來的影響；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中"風險因素"章節裡更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期後呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及於新聞稿發佈之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該等信息。

蘇州2022年6月13日 /美通社/ -- 2022年6月10日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）與蘇州市吳中區舉行了簽約儀式。銳正基因新一代基因編輯新藥研發與產業化基地正式落戶蘇州市吳中區。蘇州市吳中區委書記丁立新，區委副書記、區長顧曉東，區委常委、經開區黨工委副書記、管委會副主任徐積明，副區長張偉、李燁，經開區黨工委委員、管委會副主任顧洪建，吳中區、經開區相關部門負責人，與銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士等一起見證了此次簽約。

銳正基因創始人、董事長與首席執行官王永忠博士表示：「銳正基因2021年7月在蘇州成立。體內基因編輯技術是當下全球最前沿的生物技術之一，可以從最根源的基因層面出發解決患者的問題，甚至達到一次性治癒的效果，擁有無可比擬的潛力和優勢。我們採用以分子為基礎的工藝，不涉及昂貴而複雜的細胞和病毒；我們的基因編輯技術平台和遞送系統的遞送效率和靶向特異性都處於行業領先水平；我們的團隊在項目和企業運營都有經過驗證的全週期經驗；這些特點使得銳正基因在產品研發，產業化和商業化方面均擁有行業優勢。銳正基因成立兩個月後就完成了數千萬美元種子輪融資，目前銳正已有近50員工，其中約40%為博士，25%為碩士；公司已經有幾個項目正在按計劃快速推進，在亟需場地快速發展的艱難時刻，得到了吳中經開區的大力支持，我們將在場地交付後快速將其建設成符合國際標準，面積超萬平方米的新一代基因編輯與遞送載體技術平台和大規模GMP產業化平台。銳正基因未來將繼續扎根蘇州，深耕吳中，力爭為本區域產業發展做出貢獻！」

會後，王永忠博士接受蘇州電視台採訪時表示：「銳正基因是一家專注於體內基因編輯藥物研發與產業化的公司。體內基因編輯是當下全球最前沿的生物技術之一。蘇州吳中區現在對生物醫藥產業非常重視，生態系統也在逐步完善中，發展空間非常大，未來我們在吳中會有多個產品進行開發，申報，臨床實驗以及後續的商業化生產。」

銳正基因新一代基因編輯新藥研發與產業化基地建築面積超萬平方米，預計於2022年12月底投入使用，包含研發實驗、生產以及辦公配套，可容納至少500名員工，滿足未來5-10年公司的研發與商業化生產需求，建成後將有望成為中國第一個端到端全鏈條的體內基因編輯技術研發與產業化基地，有力地支撐銳正基因成長為全球領先的體內基因編輯技術創新藥企業。

關於銳正基因

銳正基因（蘇州）有限公司成立於2021年7月，主要聚焦於細胞內包括細胞核內靶點，基於新一代安全、高效、靶向性優異的基因編輯、RNA編輯和遞送技術，行業領先算法的脫靶效應分析手段，以及經過行業驗證的CMC工藝開發、GMP生產和商業化經驗和能力，致力於為全球患者提供能夠治療嚴重甚至危及生命的先天性遺傳疾病和後天獲得性疾病的創新藥物和治療方案。公司已完成數千萬美元的種子輪融資，正在建設符合國際標準，面積超萬平方的新一代基因編輯技術與遞送載體技術平台和大規模GMP產業化基地。

銳正基因（蘇州）有限公司
地址：蘇州工業園區星湖街218號B6-2F-R06
電話：0512-6799 6091
媒體聯絡：Nicole Zhang: Email住址會使用灌水程式保護機制。你需要啟動Javascript才能觀看它

羅德島州普洛威頓斯2022年6月13日 /美通社/ -- EpiVax, Inc.（「EpiVax」）宣佈已開發 VennVax，一種預計對猴痘非常有效的天花候選疫苗。該疫苗的開發由美國國立衛生研究院 (National Institutes of Health) 資助（SBIR 撥款 #R43AI058376）。公司正尋找在高級臨床前開發和臨床試驗方面擁有資金和經驗的策略合作夥伴，以將這種「抗原表位疫苗」投入臨床試驗。 儘管美國政府已經為天花和猴痘儲備了兩種牛痘病毒疫苗，但下一代亞單位疫苗可能會提供一種劑量節約策略，增加其中一種疫苗的可用性並避免另一種疫苗的安全風險。

公司自 1998 年成立以來，EpiVax 的 T 細胞生物學專家科學家一直在開發新型 T 細胞抗原表位疫苗。這種疫苗獲命名為 VennVax，因它是透過定義牛痘（牛痘病毒）和天花（牛痘疫苗預防的疾病）之間的保守元素而開發。這些保守元素（T 細胞抗原表位）在猴痘中也是保守的。對人類白細胞抗原 (HLA) 轉基因小鼠的初步研究證明了 100% 的存活率。

EpiVax 今年在禽流感新疫苗方面也取得顯著進展，該疫苗結合免疫工程 H7N9 血凝素 (HA) 疫苗抗原，提高了小鼠模型的免疫原性和功效。即將在 2022 年出版的《Human Vaccines & Immunotherapeutics》發表。在此之前，我們與麻省總醫院的科學家合作，於 2022 年 5 月在《Frontiers in Immunology》發表寇熱 T 細胞候選疫苗的有前景結果。

EpiVax 疫苗研究總監 Lenny Moise 博士就 T 細胞疫苗技術的潛力表示：「我們對旨在利用 T 細胞免疫的疫苗的未來持樂觀態度。我們的 T 細胞定向天花疫苗表明，可以在不誘導抗體反應的情況下全面預防疾病。當需要抗體時，可以塑造完整的抗原以觸發更強的 T 細胞反應，從而提高疫苗效力。」

關於 EpiVax：

EpiVax 是一家生物技術公司，在 T 細胞表位預測、免疫調節和快速疫苗設計方面擁有專業知識。EpiVax 用於治療和疫苗的篩選工具包已被用於促進全球多家公司的研究。

如欲了解更多資訊，請瀏覽 www.epivax.com。

媒體聯絡人： 業務發展經理 Katie Porter
EpiVax
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中國杭州和紹興2022年6月13日 /美通社/ -- 歌禮製藥有限公司（香港聯交所代碼：1672，「歌禮」）今日宣佈前第一三共（Daiichi Sankyo）北美總裁兼首席執行官John P. Gargiulo先生已於近期加入歌禮管理團隊，出任首席商務官。John P. Gargiulo先生將領導歌禮的業務拓展及戰略合作，並向歌禮創始人、董事會主席兼首席執行官吳勁梓博士匯報工作。

John P. Gargiulo先生在全球製藥/生物技術行業擁有超過30年的市場策略、業務整合及商業運營等資深經驗。在第一三共任職的18年間，John P. Gargiulo先生曾擔任北美總裁兼首席執行官等多個重要管理崗位，他為第一三共北美業務的飛速發展做出了卓越貢獻。

「John是我們行業的資深人士。他在業務拓展和商業運營領域積累的成功經驗將進一步增強歌禮的管理團隊。歌禮致力於病毒性疾病、非酒精性脂肪性肝炎/原發性膽汁性膽管炎、腫瘤等領域的前沿創新，預計未來3年將有多款產品進入商業化階段，值此之際，我們非常高興迎來John的加入。歌禮目前已建立了廣泛的全球合作，John的加盟將進一步加速歌禮下一階段的發展。」 歌禮創始人、董事會主席兼首席執行官吳勁梓博士表示。

「歌禮在吳勁梓博士的領導下實現了令人矚目的成長。我非常高興能夠加入管理團隊，希望未來通過公司強勁的研發管線和更多的戰略合作推動公司價值最大化。」 歌禮首席商務官John P. Gargiulo先生表示。

John P. Gargiulo先生以富卡學者榮譽畢業於杜克大學富卡商學院，獲得工商管理碩士學位，並以優等成績畢業於波士頓學院，獲得經濟學學士學位。

關於歌禮

歌禮是一家在香港證券交易所上市（1672.HK）的創新研發驅動型生物科技公司，涵蓋了從新藥研發至生產和商業化的完整價值鏈。歌禮的管理團隊具備深厚的專業知識及優秀的過往成就，在團隊的帶領下，歌禮聚焦三大臨床需求尚未滿足的醫療領域：病毒性疾病、非酒精脂肪肝和腫瘤，並以全球化的視野進行佈局。憑借卓越的執行力，歌禮快速推進藥物管線開發，爭取在國際競爭中佔據領先地位。歌禮目前擁有三個商業化產品，即利托那韋片、戈諾衛®和新力萊®，以及20款在研藥物。最前沿的候選藥物包括ASC22（乙肝功能性治癒）、ASC10和ASC11（口服小分子抗新冠藥）、ASC40（復發性膠質母細胞瘤）、ASC42（原發性膽汁性膽管炎）和ASC40（痤瘡）。

欲瞭解更多信息，敬請登錄網站：www.ascletis.com。

美國舊金山和中國蘇州2022年6月13日 /美通社/ -- 信達生物製藥集團（香港聯交所股票代碼：01801），一家致力於研發、生產和銷售腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等重大疾病領域創新藥物的生物製藥公司，與馴鹿生物，一家處於臨床階段、致力於細胞治療和抗體藥物開發和產業化的創新生物製藥公司，共同宣佈在2022年第27屆歐洲血液學協會（EHA）年會上以口頭報告形式展示雙方共同開發的全人源自體B細胞成熟抗原（BMCA）嵌合抗原受體自體T細胞（CAR-T）療法 （伊基侖賽注射液,信達生物研發代號：IBI326，馴鹿生物研發代號：CT103A）的最新1/2期註冊性臨床研究結果（摘要編號：S187）。

摘要標題：全人源B細胞成熟抗原特異性CAR-T細胞 (CT103A) 治療復發/難治性多發性骨髓瘤患者的1/2期臨床安全性和有效性研究數據更新
摘要編號：EHA-S187
會議主題：復發/難治性多發性骨髓瘤：BCMA靶向療法
會議時間：2022年6月12日（週日）11:30-12:45 CEST
會議地點：奧地利 維也納（線上+線下）
報告人：華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院 李春蕊教授
報告形式：口頭報告

本次報告包括了伊基侖賽注射液在更長隨訪期中更多受試者的更完整的安全性、有效性結果，以及藥代動力學、藥效動力學和免疫原性數據。研究結果顯示，伊基侖賽注射液在人體內具有優異的安全性和有效性，並擁有長效持久的體內存續時間，有望成為復發難治性多發性骨髓瘤患者的突破性治療手段。

本次口頭報告展示了伊基侖賽注射液治療復發/難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）的1/2期註冊臨床研究(ChiCTR1800018137, NCT05066646) 在14個臨床研究中心的更新臨床數據。截至2022年1月21日，共計納入79例接受II期推薦劑量（RP2D）1.0×106 CAR-T/Kg的受試者，中位隨訪時間為9.0個月（1.2, 19.6），既往治療中位線數為5（3~23）線，34.2%（27/79）受試者合併高危細胞遺傳學異常，12.7%（10/79）受試者合併髓外漿細胞瘤。值得關注的是，15.2%（12/79）受試者既往接受過非全人源BCMA CAR-T治療。

伊基侖賽注射液擁有優異且可控的安全性：79例受試者中，94.9%（75/79）受試者發生細胞因子釋放綜合征（CRS），均為1~2級CRS，無3級及以上CRS。CRS發生的中位時間為回輸後第6.0天，CRS的中位持續時間為5.0天。僅2.5%（2/79）受試者出現免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS），其中1級和2級各1例。所有受試者的CRS和ICANS均得到緩解。

伊基侖賽注射液擁有卓越且持久的有效性：79例受試者中，客觀緩解率（ORR）為 94.9%（75/79），其中89.9%（71/79）受試者達到非常好的部分緩解（≥VGPR），完全緩解率（CR）/嚴格意義緩解率（sCR）為68.4%（54/79）。伊基侖賽注射液對合併髓外多發性骨髓瘤受試者亦展現了良好的療效，10例合併髓外多發性骨髓瘤受試者的ORR為100%（10/10），CR/sCR為90.0%（9/10）。92.4%（73/79）的受試者達到MRD陰性，其中所有CR/sCR受試者均達到MRD陰性，MRD陰性的中位持續時間尚未達到。

伊基侖賽注射液對於既往接受CAR-T治療後復發的受試者仍然有良好的療效：12例既往接受CAR-T治療的受試者的ORR為75.0%（9/12），其中41.7%（5/12）達到CR/sCR。

伊基侖賽注射液在體內良好擴增且持久存續：外周血的CAR拷貝數中位達峰時間為12天，在回輸後6個月和12個月的可評估的受試者中分別有62.3%（38/61）和53.3%（8/15）仍可檢測到CAR-T細胞存續。伊基侖賽注射液回輸後外周血游離BCMA迅速下降並長期維持低於檢測下限。

伊基侖賽注射液具有較低的免疫原性：伊基侖賽注射液回輸後16.5%（13/79）受試者出現ADA陽性。其中，1.3%（1/79）受試者在CT103A回輸前出現ADA陽性，2.5%（2/79）受試者在回輸後3個月內出現ADA陽性。

華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院的李春蕊教授表示：「CAR-T療法是一種非常有治療前景的新型精準靶向療法，在我們既往的研究中伊基侖賽注射液已經顯示極好的療效及安全性，其CAR結構含有全人源的單鏈可變片段（scFvs）可使其繞過宿主潛在的抗CAR免疫原性，同時保留抗腫瘤活性。在本次EHA大會上我們更新報道了伊基侖賽注射液在R/R MM患者更長隨訪期中的療效和安全性研究結果，相比於2021年ASH發佈中位隨訪7.0個月數據，CR/sCR 為58.2%，隨著中位隨訪時間延長至9.0個月，CR/sCR加深至68.4%，顯示出伊基侖賽注射液的持久的有效性和有效性加深。同時我們很欣喜地看到，伊基侖賽注射液對既往接受CAR-T治療後復發的患者仍然表現出積極的療效，這對於R/R MM治療具有非常重要的價值，將是未來研究的潛在突破方向。」

關於多發性骨髓瘤（MM）

多發性骨髓瘤（MM）是最常見的血液癌症之一，是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性疾病。對於初治的多發性骨髓瘤患者，常用的一線治療藥物包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節類藥物及烷化劑類藥物。對於大多數的患者，常用的一線治療可以使患者的病情穩定3-5年，但也有少部分患者在初治時表現為原發耐藥，病情不能得到有效控制。對於治療有效的大多數初治患者，在經過疾病穩定期後也會不可避免的進入復發、難治階段。因此，復發/難治多發性骨髓瘤患者仍存在未滿足的需求。在美國，MM約占所有癌症患者人數近2%，占癌症死亡患者人數的2%以上。

根據弗若斯沙利文報告：中國MM的新發病人數由2016年18,900人增至 2020年21,100人，預計2025年將增長至24,500人。中國MM的患病率從2016年69,800 人增至2020年113,800人，預計2025年增長至182,200; 美國MM的新發病人數從2016年30,300 人增加至2020年32,300人，預計2025年將增加至37,800人。美國MM的患病人數從2016年132,200人增加到2020年144,900人，預計2025年將增加至162,300人。

關於伊基侖賽注射液（IBI326/ CT103A）

伊基侖賽注射液是由信達生物製藥和馴鹿生物聯合開發的一種創新候選產品。本候選產品是一種針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細胞療法，以慢病毒為基因載體轉染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結構域。基於嚴格的篩選，通過全面的體內外功能評價，伊基侖賽注射液具有強有力和快速的療效，並有突出的體內持久存續性。

2021年2月及2022年2月，伊基侖賽注射液分別獲NMPA授予「突破性治療藥物（BTD）」認定及獲FDA授予「孤兒藥（ODD）」認定，用於治療復發/難治性多發性骨髓瘤。2022年6月，伊基侖賽注射液治療復發/難治性多發性骨髓瘤的新藥上市申請獲國家藥品監督管理局正式受理。

除多發性骨髓瘤外，NMPA已正式受理伊基侖賽注射液新增擴展適應症抗體介導的視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）的臨床試驗申請（IND）。

關於信達生物

「始於信，達於行」，開發出老百姓用得起的高質量生物藥，是信達生物的理想和目標。信達生物成立於2011年，致力於開發、生產和銷售腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等重大疾病領域的創新藥物。2018年10月31日，信達生物製藥在香港聯合交易所有限公司主板上市，股票代碼：01801。

自成立以來，公司憑借創新成果和國際化的運營模式在眾多生物製藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括32個新藥品種的產品鏈，覆蓋腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等多個疾病領域，其中7個品種入選國家「重大新藥創製」專項。公司已有 7個產品（信迪利單抗注射液，商品名：達伯舒^®，英文商標：TYVYT^®；貝伐珠單抗生物類似藥，商品名：達攸同^®，英文商標：BYVASDA ^®；阿達木單抗生物類似藥，商品名：蘇立信^®，英文商標：SULINNO ^®；利妥昔單抗生物類似藥，商品名：達伯華^®，英文商標：HALPRYZA^®; 佩米替尼片，商品名：達伯坦^®，英文商標：PEMAZYRE^®; 奧雷巴替尼，商品名：耐立克^®;商品名：希冉擇^®，英文商標：CYRAMZA^®）獲得批准上市， 2個品種在NMPA審評中，4個品種進入III期或關鍵性臨床研究，另外還有19個產品已進入臨床研究。

信達生物已組建了一支具有國際先進水平的高端生物藥開發、產業化人才團隊，包括眾多海歸專家，並與美國禮來製藥、Adimab、Incyte、MD Anderson 癌症中心和韓國Hanmi等國際合作方達成戰略合作。信達生物希望和大家一起努力，提高中國生物製藥產業的發展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好願望的追求。

詳情請訪問公司網站：www.innoventbio.com或公司領英賬號：Innovent Biologics。

關於馴鹿生物

馴鹿生物是一家專注於細胞治療和抗體藥物開發和產業化的創新生物製藥公司。公司以開發血液腫瘤細胞類藥物和抗體藥物為創新的基石，向實體瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發現、註冊申報、臨床開發到商業化生產的全流程平台能力及包括了全人源抗體發現平台、高通量CAR-T藥物優選平台、通用CAR技術平台、生產技術平台、臨床轉化研究平台在內的多個技術平台。

公司現有10個在研品種處於不同研發階段，其中進展最為迅速的候選產品伊基侖賽注射液上市申請（NDA）獲國家藥監局（NMPA）正式受理，曾先後被NMPA納入「突破性治療藥物」品種及被FDA授予「孤兒藥（ODD）」認定；除多發性骨髓瘤外，伊基侖賽注射液新增擴展適應症-抗體介導的視神經脊髓炎譜系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的臨床試驗申請（IND）已獲NMPA正式受理；公司自主研發的創新候選產品CT120（全人源CD19/CD22雙靶點CAR-T細胞注射液）已進入臨床研究階段，適應症分別為CD19/CD22陽性的復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和復發/難治性急性B淋巴細胞白血病（B-ALL），並已獲得FDA授予「孤兒藥稱號(ODD) 」認定。

憑借強執行力的管理團隊、豐富的產品管線、獨特的創新研發與商業模式，馴鹿生物有志於成為業界有影響力的創新藥企，將真正解決臨床痛點、具有市場競爭力的創新藥物推向臨床直至市場，為受試者開闢新的治療道路，帶來新的希望。詳情請訪問公司網站：www.iasobio.com或公司領英賬號www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics。

信達生物前瞻性聲明

本新聞稿所發佈的信息中可能會包含某些前瞻性表述。這些表述本質上具有相當風險和不確定性。在使用「預期」、「相信」、「預測」、「期望」、「打算」及其他類似詞語進行表述時，凡與本公司有關的，均屬於前瞻性表述。本公司並無義務不斷地更新這些預測性陳述。

這些前瞻性表述是基於本公司管理層在做出表述時對未來事務的現有看法、假設、期望、估計、預測和理解。這些表述並非對未來發展的保證，會受到風險、不確性及其他因素的影響，有些是超出本公司的控制範圍，難以預計。因此，受我們的業務、競爭環境、政治、經濟、法律和社會情況的未來變化及發展的影響，實際結果可能會與前瞻性表述所含資料有較大差別。

本公司、本公司董事及僱員代理概不承擔 (a) 更正或更新本網站所載前瞻性表述的任何義務;及 (b) 若因任何前瞻性表述不能實現或變成不正確而引致的任何責任。

美國舊金山和中國蘇州2022年6月13日 /美通社/ -- 信達生物製藥集團（香港聯交所股票代碼：01801），一家致力於研發、生產和銷售腫瘤、代謝疾病、自身免疫等重大疾病領域的創新藥物的生物製藥公司，今日宣佈胰高血糖素樣肽-1受體（glucagon-like peptide-1 receptor, GLP-1R）/胰高血糖素受體（glucagon receptor, GCGR）雙激動劑mazdutide（研發代號：IBI362）在中國肥胖或超重患者中的多次給藥劑量遞增的Ib期臨床研究的高劑量隊列結果被2022年第104屆美國內分泌年會（ENDO 2022）接受並以線上壁報（ODP014）形式發表。

該研究（ClinicalTrials.gov, NCT04440345）是一項在中國超重或肥胖受試者中評估mazdutide多次劑量遞增給藥安全性、耐受性和藥代/藥效動力學特徵的隨機、雙盲、安慰劑對照臨床研究。研究分5個隊列，每個隊列中12例受試者按2：1的比例隨機接受1.0-2.0-3.0 mg （隊列1），1.5-3.0-4.5 mg（隊列2）、2.0-4.0-6.0 mg（隊列3）、2.5-5.0-7.5-10.0 mg（隊列4）或3.0-6.0-9.0 mg（隊列5） 的mazdutide或安慰劑的劑量滴定，每週一次皮下注射給藥，每個劑量水平連續給藥4周。隊列4共給藥16周，其餘隊列共給藥12周。

• 在低劑量隊列（隊列1-3），mazdutide展現出良好的耐受性及安全性，平均體重自基線百分比降幅最高達6.4%，受試者的BMI和腰圍，以及血壓、血脂和血尿酸等代謝指標不同程度改善，以上隊列數據已發表於柳葉刀子刊EClinicalMedicine ^[1]。
• 本次ENDO大會首次披露高劑量隊列（隊列4和5）的數據。在高劑量隊列中，mazdutide滴定至10 mg和9 mg展現出與低劑量隊列相似的安全性特徵。無受試者因不良事件退出研究。無受試者進行研究藥物劑量調整。未發生嚴重不良事件。
• 連續給藥16周後，隊列4中接受mazdutide治療的受試者平均體重較基線下降7.62 kg（百分比降幅9.5%）；連續用藥12周後，隊列5中接受mazdutide治療的受試者平均體重較基線下降9.23 kg（百分比降幅11.7%）。隊列4和隊列5中各有4例受試者（50%）體重自基線百分比降幅超過10%，各有2例受試者（25%）體重自基線百分比降幅超過15%。接受mazdutide治療的受試者的BMI和腰圍，以及血壓、血脂和血尿酸等代謝指標的改善與低劑量隊列中觀察到的趨勢一致。

該項研究的主要研究者、北京大學人民醫院紀立農教授表示：「中國肥胖人群超過1億，大部分患者不能通過生活方式干預達到減重目標，亟需安全且有效的減重藥物。我們很欣喜地看到，在低劑量良好安全性和顯著減重療效的基礎上，高劑量mazdutide展現出同等良好的安全性特徵、更加強大的減重療效以及代謝指標的多重獲益，有望為重度肥胖患者帶來與減重手術療效相媲美的治療選擇。基於當前累積的臨床數據以及研發進度，有理由相信mazdutide 有潛力成為減重市場的重磅創新藥物。我對mazdutide在今年下半年開展的三期臨床研究中取得成功充滿信心，並希望mazdutide能早日申報上市，惠及廣大患者。」

信達生物製藥集團臨床副總裁錢鐳博士表示：「高劑量mazdutide在中國超重或肥胖受試者中展現出良好的安全性、耐受性和驚艷的減重療效。Mazdutide是目前已上市或在研的減重單藥種唯一減重幅度在給藥12周即超過11.5%的分子。該結果進一步證明了GLP-1R和GCGR雙激動劑相較於GLP-1R單靶點激動劑在減重療效方面的優勢。同時，mazdutide在超重或肥胖患者中帶來的多重代謝獲益也進一步得到驗證。我們將繼續推進高劑量mazdutide在中國超重或肥胖等適應症中的進一步臨床研究，相信能獲得更加令人欣喜的結果。」

^[1]Ji L, Jiang H, An P, et al. (2021) IBI362 (LY3305677), a weekly-dose GLP-1 and glucagon receptor dual agonist, in Chinese adults with overweight or obesity: A randomised, placebo-controlled, multiple ascending dose phase 1b study. EClinicalMedicine 39: 101088. 10.1016/j.eclinm.2021.101088

關於肥胖

我國是全球肥胖人口最多的國家，且呈現逐漸上升趨勢。肥胖可以導致一系列併發症或者相關疾病，進而影響預期壽命或者導致生活質量下降。在較為嚴重的肥胖患者中，心血管疾病、糖尿病和某些腫瘤的發生率及死亡率明顯上升。肥胖症是需要長期治療的慢性疾病，目前缺乏長期有效且安全的治療手段。生活方式干預是超重或肥胖者的首選和基礎治療手段，但是仍有相當一部分患者由於種種原因不能達到期望的減重目標，需用藥物輔助減重。傳統減肥藥減重效果有限，且存在安全問題。

關於 Mazdutide（IBI362）

Mazdutide（IBI362）是信達生物製藥與禮來製藥共同推進的一款胃泌酸調節素創新化合物（OXM3），在同類產品中具有最優潛力。作為一種與哺乳動物胃泌酸調節素類似的長效合成肽，mazdutide利用脂肪酰基側鏈延長作用時間，允許每週給藥一次。Mazdutide的作用被認為是通過GLP-1R和GCGR的結合和激活介導的，與OXM具有相似作用機制，因此預計其可以改善葡萄糖耐量並減輕體重。除了GLP-1R激動劑具有的促進胰島素分泌、降低血糖和減輕體重等作用外，mazdutide還可能通過GCGR的激活具有增加能量消耗和改善肝臟脂肪代謝等效應。通過開發同時激動多個與代謝相關的靶點來治療代謝性疾病是目前國際上新藥研發最新的趨勢。

關於信達生物

「始於信，達於行」，開發出老百姓用得起的高質量生物藥，是信達生物的理想和目標。信達生物成立於2011年，致力於開發、生產和銷售腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等重大疾病領域的創新藥物。2018年10月31日，信達生物製藥在香港聯合交易所有限公司主板上市，股票代碼：01801。

自成立以來，公司憑借創新成果和國際化的運營模式在眾多生物製藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括32個新藥品種的產品鏈，覆蓋腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等多個疾病領域，其中7個品種入選國家「重大新藥創製」專項。公司已有 7個產品（信迪利單抗注射液，商品名：達伯舒^®，英文商標：TYVYT^®；貝伐珠單抗生物類似藥，商品名：達攸同^®，英文商標：BYVASDA ^®；阿達木單抗生物類似藥，商品名：蘇立信^®，英文商標：SULINNO ^®；利妥昔單抗生物類似藥，商品名：達伯華^®，英文商標：HALPRYZA^®; 佩米替尼片，商品名：達伯坦^®，英文商標：PEMAZYRE^®; 奧雷巴替尼，商品名：耐立克^®; 雷莫西尤單抗，商品名：希冉擇^®，英文商標：CYRAMZA^®）獲得批准上市， 2個品種在NMPA審評中，4個品種進入III期或關鍵性臨床研究，另外還有19個產品已進入臨床研究。

信達生物已組建了一支具有國際先進水平的高端生物藥開發、產業化人才團隊，包括眾多海歸專家，並與美國禮來製藥、Adimab、Incyte、MD Anderson 癌症中心和韓國Hanmi等國際合作方達成戰略合作。信達生物希望和大家一起努力，提高中國生物製藥產業的發展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好願望的追求。

詳情請訪問公司網站：www.innoventbio.com或公司領英賬號：Innovent Biologics。

前瞻性聲明

本新聞稿所發佈的信息中可能會包含某些前瞻性表述。這些表述本質上具有相當風險和不確定性。在使用「預期」、「相信」、「預測」、「期望」、「打算」及其他類似詞語進行表述時，凡與本公司有關的，均屬於前瞻性表述。本公司並無義務不斷地更新這些預測性陳述。

這些前瞻性表述是基於本公司管理層在做出表述時對未來事務的現有看法、假設、期望、估計、預測和理解。這些表述並非對未來發展的保證，會受到風險、不確性及其他因素的影響，有些是超出本公司的控制範圍，難以預計。因此，受我們的業務、競爭環境、政治、經濟、法律和社會情況的未來變化及發展的影響，實際結果可能會與前瞻性表述所含資料有較大差別。

本公司、本公司董事及僱員代理概不承擔 (a) 更正或更新本網站所載前瞻性表述的任何義務;及 (b) 若因任何前瞻性表述不能實現或變成不正確而引致的任何責任。

聲明：

1. 該適應症為研究中的藥品用法，尚未在中國獲批；
2. 信達不推薦任何未獲批的藥品/適應症使用。

中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2022年6月10日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家立足於科學的全球性生物科技公司，專注于開發創新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。公司於今日宣佈，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批准百濟神州抗PD-1抗體藥物百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）聯合化療用於復發或轉移性鼻咽癌（NPC）患者的一線治療。

百濟神州實體腫瘤首席醫學官Mark Lanasa醫學博士表示："鼻咽癌是中國及亞洲許多地區最常見的頭頸部癌症之一，目前一線治療手段以化療為主，治療選擇有限。百澤安^®是具有差異化潛力的免疫檢查點抑制劑，而本次獲批無疑將為復發或轉移性鼻咽癌患者帶來新的希望。未來在中國，我們期待將這一重要免疫療法帶給更多亟需有效治療選擇的患者人群。"

百濟神州總裁、首席運營官兼中國區總經理吳曉濱博士表示："百澤安^®已在中國獲批九項適應症。目前，我們在中國所建立的超過3,100人的商業化團隊正秉持以科學為本的理念，努力讓更多有望獲益的癌症患者儘快獲得這一免疫治療方案。而本次新適應症的獲批，對於百澤安^®而言無疑是一項重大進展，必將加速這款產品惠及我國更多鼻咽癌患者。"

RATIONALE 309試驗的主要研究者、華南腫瘤學國家重點實驗室和中山大學腫瘤防治中心合作創新中心張力教授表示："在一項關鍵性3期研究RATIONALE 309中，我們在接受百澤安^®聯合標準化療和安慰劑聯合標準化療的兩組患者中進行了比較。我們觀察到，相較於安慰劑組，基於獨立審查委員會和臨床研究者評估的百澤安^®組的無進展生存期（PFS）取得了具有統計學和臨床意義的改善，並且在總生存期（OS）方面也展現出獲益趨勢。這些結果與更新的15.5個月隨訪的生存期數據趨勢一致，且百澤安^®總體耐受性良好。我很高興此次NMPA批准百澤安^®用於鼻咽癌的治療，為許多鼻咽癌患者帶來了令人欣慰的好消息。"

RATIONALE 309（NCT03924986）研究的臨床結果為本次獲批提供了數據支持。該研究是一項隨機、雙盲的3期臨床研究，旨在評估百澤安^®聯合吉西他濱和順鉑對比安慰劑聯合吉西他濱和順鉑，作為復發或轉移性鼻咽癌患者一線治療的有效性和安全性。

此前，公司在2021年5月已宣佈，RATIONALE 309研究已在計畫的期中分析達到PFS的主要終點。在中位隨訪15.5個月時，更新的有效性分析中顯示，百澤安^®聯合化療在復發或轉移性鼻咽癌患者中的PFS相較于安慰劑聯合化療顯示出具有臨床意義的改善。同時，百澤安^®組繼續表現出總生存期（OS）的獲益趨勢，以及下一線治療後的無進展生存期（PFS2）的改善。百澤安^®聯合化療的安全性特徵總體可控，且與每種治療藥物的已知安全性特徵一致。這些數據已在早先於2022年4月舉行的美國臨床腫瘤學會（ASCO）全體大會線上系列會議和2022年6月舉行的ASCO 2022年會上公佈。

關於鼻咽癌（NPC）

鼻咽癌（NPC）是一種惡性鱗狀細胞癌，起源於鼻咽的上皮細胞，最常見於咽隱窩。ⁱ2020年中國估計有62,555例新發鼻咽癌病例，占全球總發病率的46.8%。ⁱⁱ儘管中國南部和其他鼻咽癌流行地區的公共衛生負擔沉重，但公眾對鼻咽癌產生的病因和預防知之甚少。ⁱⁱⁱ 鼻咽癌的主要風險因素是遺傳易感性、EB病毒（EBV）感染和食用鹽漬食品。^iv晚期鼻咽癌的中位總生存率僅為約20個月；^v復發或轉移性鼻咽癌患者的預後通常逐漸惡化，三年生存率降至僅7 ~ 40%，表明該人群迫切需要更有效治療，醫療需求亟待滿足。^{vi, vii, viii}

關於RATIONALE 309

RATIONALE 309是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗（NCT03924986），旨在評估百澤安^®聯合吉西他濱和順鉑（A組）對比安慰劑聯合吉西他濱和順鉑（B組）作為復發或轉移性鼻咽癌患者一線治療的有效性和安全性。

該試驗的主要終點是獨立審查委員會（IRC）根據RECIST1.1版標準評估的意向性治療（ITT）人群的無進展生存期（PFS）；次要終點包括基於IRC評估的總緩解率（ORR）、IRC評估的緩解持續時間（DoR）、總生存期（OS）、基於研究者評估的PFS、至第二次客觀疾病進展時間（PFS2）以及安全性。

試驗共入組263例患者，分別有131例和132例患者隨機分配至A組和B組，兩組患者的基線特徵均衡。該試驗的期中結果已於2021年12月在歐洲腫瘤內科學會免疫腫瘤學（ESMO I-O）大會上公佈。這些數據表明，在中位隨訪時間為10個月時，與單獨化療和安慰劑相比，百澤安^®組在統計學上顯著延長了無進展生存期（PFS），在其他有效性終點方面也顯示出具有臨床意義的獲益，且安全性特徵總體可控。

關於百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）

百澤安^®是一種抗程式性死亡受體-1（PD-1）抑制劑，旨在幫助人體免疫細胞檢測和對抗腫瘤。百澤安^®是一種人源化單克隆抗體，經特殊設計可最大限度地減少與巨噬細胞中 Fcγ受體結合。臨床前資料表明，巨噬細胞中的Fcγ受體結合之後會啟動抗體依賴細胞介導殺傷T細胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。

百澤安^®是第一款由百濟神州的免疫腫瘤生物平臺研發的藥物，目前正進行單藥及聯合療法臨床試驗，以開發一系列針對實體瘤和血液腫瘤的廣泛適應症。百濟神州已在35個國家和地區開展或完成了20多項百澤安^®的註冊性臨床試驗，其中包括17項3期臨床試驗和4項關鍵性2期臨床試驗。

百澤安^®已被國家藥品監督管理局（NMPA）批准九項適應症，其中針對非小細胞肺癌（NSCLC）已獲得多項批准。百澤安^®在美國是既往全身治療後不可切除的復發性局部晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）的潛在治療藥物，在歐洲是NSCLC和二線ESCC的潛在治療藥物。2021年1月，百濟神州與諾華達成合作，以加速百澤安^®在北美、歐洲和日本的開發和商業化。

關於百濟神州腫瘤學

百濟神州通過自主研發或與志同道合的合作夥伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發，致力於為全球患者提供有效、可及且可負擔的藥物。公司全球臨床研究和開發團隊已有約2,900人且仍在不斷壯大，目前正在全球範圍支持100多項臨床研究的開展，已招募患者和健康受試者超過16,000人。公司產品管線深厚、試驗佈局廣泛，試驗已覆蓋全球超過45個國家/地區，且均由公司內部團隊牽頭。公司深耕於血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開發，同時專注于單藥療法和聯合療法的探索。目前，百濟神州自主研發的三款藥物已獲批上市：百悅澤^®（BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟、加拿大、澳大利亞及其他國際市場獲批上市）、百澤安^®（可有效避免Fc-γ受體結合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤^®（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。

同時，百濟神州還與其他創新公司合作，共同攜手推進創新療法的研發，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在銷售多款由安進、百時美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授權的腫瘤藥物。公司也通過與包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內的多家公司合作，更大程度滿足當前全球範圍尚未被滿足的醫療需求。

2021年1月，百濟神州和諾華宣佈合作，授予諾華在北美、歐洲和日本共同開發、生產和商業化百濟神州的抗PD-1抗體百澤安^®。基於這一卓有成效的合作，包括FDA正在審評的新藥上市許可申請（BLA），百濟神州和諾華於2021年12月宣佈就公司正在3期開發的TIGIT抑制劑歐司珀利單抗的選擇權、合作和授權合約。諾華和百濟神州還簽訂了一項戰略商業協定，根據該協定，百濟神州正在中國指定區域推廣5款已獲批的諾華抗腫瘤藥物。

關於百濟神州

百濟神州是一家立足科學的全球性生物科技公司，專注于開發可負擔的創新藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過加強自主研發能力和合作，加速推進多元、創新的藥物管線開發。我們致力於在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過8,000人的團隊。欲瞭解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn。

前瞻性聲明

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括3期臨床試驗RATIONALE 309的資料，百濟神州將百澤安^®帶給更多有望獲益的中國患者的努力，百澤安^®用於治療鼻咽癌患者的潛在臨床獲益，百澤安^®預期的臨床開發、藥政里程碑和商業化進程，以及在"關於百濟神州"和"關於百濟神州腫瘤學"標題下提及的百濟神州的計畫、承諾、抱負和目標。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的智慧財產權保護的能力；百濟神州依賴協力廠商進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和實現並保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟神州的臨床開發、監管、商業化運營、生產以及其他業務帶來的影響；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中"風險因素"章節裡更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期後呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及於新聞稿發佈之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該等信息。

參考文獻：

i. Yu, M. C., & Yuan, J.-M. (2002). Epidemiology of nasopharyngeal carcinoma. Seminars in Cancer Biology, 12(6), 421–429. https://doi.org/10.1016/s1044579x02000858.

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iii. Wu, L., Li, C., & Pan, L. (2018). Nasopharyngeal carcinoma: A review of current updates. Experimental and Therapeutic Medicine, 15(4), 3687–3692. https://doi.org/10.3892/etm.2018.5878.

iv. Liu, Y.-T., Dai, J.-J., Xu, C.-H., Lu, Y.-K., Fan, Y.-Y., Zhang, X.-L., Zhang, C.-X., & Chen, Y.-M. (2012). Greater intake of fruit and vegetables is associated with lower risk of nasopharyngeal carcinoma in Chinese adults: A case-control study. Cancer Causes & Control: CCC, 23(4), 589–599. https://doi.org/10.1007/s10552-012-9923-z.

v. Perri, F., (2019). Management of recurrent nasopharyngeal carcinoma: current perspectives. Onco Targets Ther, 12, 1583-1591. doi:10.2147/OTT.S188148.

vi. Li, J.-X., Huang, S.-M., Wen, B.-X., & Lu, T.-X. (2014). Prognostic factors on overall survival of newly diagnosed metastatic nasopharyngeal carcinoma. Asian Pacific Journal of Cancer Prevention: APJCP, 15(7), 3169–3173. https://doi.org/10.7314/apjcp.2014.15.7.3169

vii. Toumi, N., Ennouri, S., Charfeddine, I., Daoud, J., & Khanfir, A. (2020). Prognostic factors in metastatic nasopharyngeal carcinoma. Brazilian Journal of Otorhinolaryngology. https://doi.org/10.1016/j.bjorl.2020.05.022

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• 百悅澤^®（澤布替尼）在廣泛臨床開發項目中獲得的臨床數據和患者報告結局進一步證明了其在治療B細胞惡性腫瘤方面的潛力
• 百悅澤^®對比伊布替尼治療華氏巨球蛋白血症患者的3期ASPEN臨床試驗的長期安全性和有效性結果
• 百悅澤^®聯合奧妥珠單抗治療濾泡性淋巴瘤的2期ROSEWOOD臨床試驗口頭報告
• 高選擇性BCL-2抑制劑BGB-11417治療慢性淋巴細胞白血病、非霍奇金淋巴瘤和急性髓系白血病的最新研究結果

中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2022年6月10日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家立足於科學的全球性生物科技公司，專注于開發創新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。公司今日在2022年歐洲血液學協會（EHA）年會上公佈了其血液學產品管線的研究數據。本屆年會於2022年6月9日至12日在奧地利維也納以線上、線下組合會議的形式舉行。

百濟神州全球研發負責人汪來博士表示：「今年我們在EHA年會上公佈的BTK抑制劑百悅澤^®的數據，更加全面地展示了百悅澤^®治療多種血液惡性腫瘤的潛力，其中包括ROSEWOOD試驗的積極結果、ASPEN試驗的長期有效性和安全性結果，以及ALPINE和SEQUIOA試驗的患者報告結局。基於我們在血液惡性腫瘤治療藥物的開發中所積累的深厚經驗，公司富有潛力的早期產品管線正趨於成熟。同時，此次能夠在這一重要的血液學大會上展示BCL-2抑制劑BGB-11417的兩項概念驗證研究的積極數據，這也令我們倍感興奮。」

百悅澤^®（澤布替尼）在本次EHA年會上展示的廣泛臨床項目的數據亮點包括：

• ASPEN研究：一項百悅澤^®對比伊布替尼治療華氏巨球蛋白血症（WM）患者的3期試驗，該研究的長期安全性和有效性結果顯示，在中位隨訪時間為43個月時，百悅澤^®在WM患者中持續表現出具有臨床意義的有效性和可耐受的安全性特徵。
• ROSEWOOD研究：一項百悅澤^®聯合奧妥珠單抗對比奧妥珠單抗單藥治療復發/難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤患者的2期臨床研究，該試驗達到了總緩解率（ORR）的主要終點，且總體耐受性良好，安全性結果與兩種藥物在既往研究中的結果總體一致。
• ALPINE研究：一項百悅澤^®對比伊布替尼治療R/R慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者的頭對頭3期研究，該試驗中，與伊布替尼單藥治療相比，百悅澤^®單藥治療改善了患者的關鍵健康相關生活品質（HRQoL）終點。
• SEQUOIA研究：一項百悅澤^®對比苯達莫司汀聯合利妥昔單抗（BR）的3期研究，該試驗中，根據患者報告結局（PRO）終點數據，百悅澤^®可顯著改善不伴del（17p）初治（TN）CLL/SLL患者的HRQoL。

其中，ROSEWOOD和ASPEN試驗的研究結果已在2022年6月舉辦的美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上進行了報告。

本次EHA年會上，百濟神州還通過海報展示了兩項BGB-11417（一種用於CLL、非霍奇金淋巴瘤和急性髓系白血病[AML]的高選擇性在研BCL-2抑制劑）的概念驗證研究。

• 一項正在進行的1/1b期劑量遞增和劑量擴展研究的初步數據，該研究評估了BGB-11417口服給藥、單藥治療或與百悅澤^®聯合用藥在B細胞惡性腫瘤患者中的安全性、耐受性、最大耐受劑量（MTD）和2期推薦劑量。數據顯示，BGB-11417在有效性方面的積極前景和潛力，以及良好的安全性特徵，在聯合用藥佇列中這些優勢尤為明顯。
• 一項正在進行的1b/2期全球性、多中心劑量遞增和劑量擴展研究，用於評估BGB-11417聯合阿紮胞苷治療AML患者的效果。初步數據表明，該聯合用藥總體耐受性良好，在第1週期結束時多數患者出現完全緩解。

2期隨機ROSEWOOD試驗：百悅澤^®聯合奧妥珠單抗對比奧妥珠單抗單藥治療復發/難治性濾泡性淋巴瘤患者的主要分析結果

摘要編號：S205

ROSEWOOD試驗達到了其主要終點，百悅澤^®聯合奧妥珠單抗組的ORR為68.3%，奧妥珠單抗單藥組為45.8%（p = 0.0017），中位隨訪時間為12.5個月。試驗數據顯示，百悅澤^®聯合奧妥珠單抗總體耐受性良好，安全性結果與既往兩種藥物研究結果保持一致。

• 百悅澤^®聯合奧妥珠單抗產生了深度且持久的緩解，完全緩解（CR）率為37.2%，而奧妥珠單抗單藥組為19.4%；在18個月時的緩解持續時間（DOR），百悅澤^®聯合奧妥珠單抗組的無事件率為70.9%，而奧妥珠單抗單藥組為54.6%。
• 百悅澤^®聯合奧妥珠單抗組至下一線抗淋巴瘤治療的時間顯著延長（HR：0.37 [95% CI，0.23，0.60]）。
• 百悅澤^®聯合奧妥珠單抗組的中位無進展生存期為27.4個月，而奧妥珠單抗單藥組為11.2個月（HR：0.51[95% CI，0.32，-0.81]）。
• 百悅澤^®聯合奧妥珠單抗組最常見的不良事件為血小板減少症或血小板計數降低（任何級別事件的發生率為34.3%；3級及以上事件發生率為14%）、中性粒細胞計數降低或中性粒細胞減少症（任何級別事件的發生率為27.3%；3級及以上事件發生率為22.4%）；兩組之間的其他不良事件發生率相似。
• 輸液相關反應在奧妥珠單抗單藥治療組中更為常見。

3期隨機ASPEN試驗：百悅澤^®對比伊布替尼治療華氏巨球蛋白血症（WM）患者的長期隨訪結果

摘要編號：P1161

在中位隨訪時間為43個月時，百悅澤^®在WM患者中持續表現出具有臨床意義的有效性和可耐受的安全性特徵。

• 探索性分析顯示，相比伊布替尼，百悅澤^®隨著時間的推移表現出更深、更快速且更持久的緩解。
• 百悅澤^®組取得完全緩解和非常好的部分緩解（CR + VGPR）的中位時間更短，為6.7個月（範圍：1.9 ~ 42.0個月），而伊布替尼組為16.6個月（範圍：2.0 ~ 49.9個月）。
• 在隨訪期間，與伊布替尼組相比，百悅澤^®組患者因不良事件而導致死亡、治療終止和劑量降低的情況更少。
• 在所有時間段內，百悅澤^®組房顫、高血壓和出血的發生率均低於伊布替尼組；接受百悅澤^®治療的患者出現中性粒細胞減少症的時間更早，但發生率隨著治療時間的推移而降低。

3期隨機ALPINE試驗：百悅澤^®對比伊布替尼單藥治療復發/難治性（R/R）CLL/SLL患者的健康相關生活品質結局

摘要編號：P663

在3期開放性頭對頭ALPINE試驗中，在關鍵週期（第7和第13週期；分別對應於治療6個月和12個月）檢測HRQoL。患者報告結局（PRO）終點包括總體健康狀況（GHS）、身體和角色功能，以及疲乏、疼痛、腹瀉和噁心/嘔吐症狀。

• 在第7週期和第13週期，兩組PRO的校正完成率均較高（> 85%）。
• 關鍵PRO終點的預估平均治療差異和95% CI數據表明，第7週期的GHS、身體機能和疲乏，以及第13週期的腹瀉的數據顯示百悅澤^®的治療效果更佳。
• 在第7週期和第13週期，與伊布替尼組相比，百悅澤^®組較基線的平均變化均顯示出更大的改善。

3期隨機SEQUOIA試驗：百悅澤^®對比苯達莫司汀聯合利妥昔單抗（BR）治療初治（TN）CLL/SLL患者的3期隨機研究的患者報告結局（PRO）

摘要編號：P662

患者報告結局（PRO）是3期、開放性研究SEQUOIA試驗的次要終點，該研究對比百悅澤®（n=241）和苯達莫司汀聯合BR（n=238）用於治療不伴del（17p）的TN CLL/SLL成人患者，PRO使用EORTC QLQ-C30和EQ-5D-5L VAS進行評估。PRO終點包括第12周和第24周關鍵臨床週期評估的GHS、身體和角色功能，以及疲乏、疼痛、腹瀉和噁心/嘔吐症狀。

• 在所有患者中，第12周和第24周PRO的校正完成率均較高（80%）。
• 與BR組相比，百悅澤^®組患者在第12周和第24周的HRQoL改善更大。
• 截至第24周，與BR組相比，百悅澤®組在GHS、身體機能、角色功能，以及腹瀉、疲乏和噁心/嘔吐方面改善更大。
• 第12周和第24周時，百悅澤^®組和BR組患者的健康狀況較基線有所改善，且改善相當。

一項1期研究：新型B細胞淋巴瘤2抑制劑BGB-11417單藥或與百悅澤^®聯合用藥治療B細胞惡性腫瘤患者的1期研究初步數據

摘要編號：P687

這項正在進行的首次人體1/1b期劑量遞增和劑量擴展研究，評估了高選擇性在研BCL-2抑制劑BGB-11417單藥治療（n=34）或與百悅澤^®聯合用藥（n=44）口服給藥在B細胞惡性腫瘤患者中的安全性、耐受性、最大耐受劑量（MTD）和2期推薦劑量。

1期研究的早期結果表明，在CLL或非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中，BGB-11417單藥治療以及與聯合用藥在試驗劑量水準下總體耐受性良好：

• 劑量遞增階段，接受單藥治療的NHL患者中觀察到1例劑量限制性毒性（DLT）事件，在高達640 mg的劑量下未達到MTD；接受單藥治療的CLL患者中觀察到1例DLT事件。
• 一過性中性粒細胞減少症是最常見的3級及以上不良事件（AE）；TLS的風險有限且可控。

佇列1A已完成劑量遞增，在高達640 mg劑量下未達到MTD，僅在160 mg劑量下觀察到1例3級發熱性中性粒細胞減少症DLT。儘管其他佇列的劑量遞增尚未完成，隨訪有限，但在初始劑量水準下觀察到緩解：

• 劑量爬坡階段，在所有CLL患者中均觀察到淋巴細胞絕對計數（ALC）降低，在低至1 mg的劑量水準下觀察到淋巴細胞減少。接受BGB-11417和百悅澤^®治療的6例R/R CLL/SLL患者中有4例在40 ~ 320 mg劑量水準下達到PR-L或更好的緩解。

強效、高選擇性BCL-2抑制劑BGB-11417治療急性髓系白血病患者的初步安全性和有效性

摘要編號：P590

這項正在進行的1b/2期、全球性、多中心、劑量遞增和劑量擴展研究，評估了BGB-11417和阿紮胞苷聯合用藥治療急性髓系白血病（TN且不適合強化療或R/R）患者（n=31）。該研究的初步結果表明，BGB-11417的10天劑量方案（28天為1週期）聯合阿紮胞苷（7天為1週期）在三個試驗劑量水準（40、80、160 mg）下總體耐受性良好且具有活性：

• 58%的TN和55%的R/R AML患者達到完全緩解。
• 大多數CR患者（11例患者中的7例）在第1週期結束時達到CR。
• 13例可評價的CR/CRi患者中有5例達到微小殘留病灶陰性。
• 中性粒細胞減少症是最常見的3級及以上AE（54.8%），通過生長因數支持治療和研究藥物劑量調整可控。
• 2例患者發生4級中性粒細胞減少症/血小板減少症DLT；未達到停藥的安全性標準。
• 正在探索更高劑量和不同劑量的給藥方案。

關於ASPEN臨床試驗

ASPEN是一項隨機、開放性、多中心的3期臨床研究，旨在評估百悅澤^®對比伊布替尼治療復發/難治性（R/R）或初治WM患者。該試驗的主要終點是達到完全緩解或非常好的部分緩解（CR + VGPR）的患者比例。MYD88突變患者被分配至佇列1，並以1:1的比例隨機接受百悅澤^®160 mg每日兩次或伊布替尼420 mg、每日一次的治療。無MYD88突變的患者被分配至佇列2，並接受百悅澤^®160 mg每日兩次的治療。本試驗共入組229例患者，其中130例患者接受百悅澤^®治療，99例患者接受伊布替尼治療。

基於第六屆華氏巨球蛋白血症國際研討會（IWWM-6）修訂版緩解標準（Treon 2015），在總體意向性治療（ITT）人群中，百悅澤^®組的完全緩解（CR）與非常好的部分緩解（VGPR）率之和為28%（95% CI：20，38），相比之下，伊布替尼組為19%（95% CI：12，28）。儘管該差異未達到統計學顯著性，但百悅澤^®的確展現了更高的VGPR率數據，以及緩解品質改善的趨勢。

在ASPEN試驗中，相比伊布替尼，百悅澤^®表現出更好的安全性特徵，特定不良事件發生率較低，包括房顫或房撲（2% vs. 15%）和大出血（6% vs. 9%）。在經百悅澤^®治療的101例WM患者中，有4%的患者因不良事件而終止治療，14%的患者因不良事件導致劑量降低。

關於ROSEWOOD臨床試驗

ROSEWOOD是一項隨機、開放性的2期臨床研究，旨在評估百悅澤^®聯合奧妥珠單抗與奧妥珠單抗單藥治療既往接受過2線或以上治療的R/R FL患者。該試驗的主要終點是總緩解率（ORR），由獨立中央評查（ICR）根據Lugano標準評估。選定的次要終點包括：研究者評估的ORR、ICR審查和研究者評估的緩解持續時間（DOR）和無進展生存期（PFS）、總生存期（OS）、ICR和研究者評估的CR和完全代謝緩解（CMR）率。本試驗共入組217例患者，其中145例患者接受百悅澤^®聯合奧妥珠單抗治療，72例患者接受奧妥珠單抗治療。

關於百悅澤^®（澤布替尼）

百悅澤^®（澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。由於新的BTK會在人體內不斷合成，百悅澤^®的設計通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白完全、持續的抑制。憑藉與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學，百悅澤^®能在多個疾病相關組織中抑制惡性B細胞增殖。

百悅澤^®已經開展了廣泛的全球臨床開發項目，目前已在全球28個市場中開展了35項試驗，總入組受試者超過3,900人。迄今為止，百悅澤^®已在包括美國、中國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞和其他國際市場的近50個國家和地區獲得20多項批准。目前，百悅澤^®在全球範圍內還有40多項藥政申報正在審評中。

關於百濟神州腫瘤學

百濟神州通過自主研發或與志同道合的合作夥伴攜手，不斷推動同類最佳或同類首創的臨床候選藥物研發，致力於為全球患者提供有效、可及且可負擔的藥物。公司全球臨床研發和醫學事務團隊已有約2,900人且仍在不斷壯大。目前正在全球範圍支持100多項臨床研究的開展，已招募受試者超過16,000人。公司產品管線深厚、試驗佈局廣泛，試驗已覆蓋全球超過45個國家/地區，且均由公司內部團隊牽頭。公司深耕於血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開發，同時專注于單藥療法和聯合療法的探索。目前，百濟神州自主研發的三款藥物已獲批上市：百悅澤^®（BTK 抑制劑，已在美國、中國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞及其他國際市場獲批上市）、百澤安^®（可有效避免 Fc-γ受體結合的抗PD-1 抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤^®（PARP 抑制劑，已在中國獲批上市）。

關於百濟神州

百濟神州是一家立足於科學的全球性生物科技公司，專注于開發創新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果、提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過加強自主研發能力和合作，加速推進多元、創新的藥物管線開發。我們致力於在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過8,000人的團隊。欲瞭解更多信息，請訪問http://www.beigene.com.cn。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關百濟神州的進展、BGB-11417和百悅澤^®預期的臨床開發、藥政里程碑和商業化進程，以及在「關於百濟神州」和「關於百濟神州腫瘤學」標題下提及的百濟神州的計畫、承諾、抱負和目標。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的智慧財產權保護的能力；百濟神州依賴協力廠商進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和商業化及實現並保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟神州的臨床開發、監管、商業化運營、生產以及其他業務帶來的影響；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中「風險因素」章節裡更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期後呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及於新聞稿發佈之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該等信息。