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香港2019年2月26日電 /美通社/ -- 臻卓資產管理有限公司（「臻卓」）欣然宣佈，獲得全球最先進的質子治療技術公司ProTom International Holding Company（「ProTom」）委任為投資顧問。ProTom 研發的 Radiance330®質子治療系統，為癌症病人提供聚焦質子治療，而質子治療是一種能夠以高精確度瞄準腫瘤的放射治療，讓放射腫瘤醫生能夠在避開並保留正常組織的情況下，消滅腫瘤，從而減少治療副作用，並提升病人長期治療成效。

ProTom現正推廣和分銷Radiance330®這項已獲美國食物及藥品監督管理局（Food and Drugs Administration）批准的超級癌症放射治療技術。ProTom已在全球癌症治療權威波士頓麻省綜合醫院（Massachusetts General Hospital）安裝了第一台治療儀器。 麻省綜合醫院在先進放射腫瘤科方面領導全球，Radiance330®系統容許相關設施在臨床人員、輔助設備和病人支援方面實現共享，該儀器已進入最後測試階段，預計於2019年中投入服務。

臻卓資產管理有限公司行政總裁周芊汝表示：「ProTom之Radiance330®系統在質子治療方面是一項重大技術突破，大幅減低質子治療設備的體積、生產成本及安裝時間，同時顯著提升治療成效及病人的復康生活質素。ProTom 之Radiance 330®系統是唯一可以普及化及規模化的質子治療設備，價格方面亦最能為大眾所負擔。ProTom對我們來說是一個獨特的機會，讓因以往的質子治療方法過於昂貴而無法普及的尖端技術能普及起來，並惠及更多癌症病患者。臻卓的金融服務將協助ProTom帶動科技產品的發展和市場部署，這與臻卓通過負責任和健全的財務管理引領社會進步的理念一脈相承。」

ProTom創辦人Steve Spotts表示：「ProTom以往與麻省理工學院、貝茨研究和工程中心、麻省綜合醫院建立了長期合作關係，我們將繼續實現Radiance330®系統為癌症患者提供新一代先進質子治療方案的目標。在大家對抗癌症、尋找治療的路途上，我們非常高興有機會為麻省綜合醫院提供這項成本效益高的解決方案，我們更期待這項技術在美國以外的地區能夠發揚光大，並進入亞洲地區，造福更多病人。」

中國蘇州和上海2019年2月26日電 /美通社/ -- 亙喜生物科技集團（「亙喜生物」）宣佈完成8500萬美元的 B 輪融資。本次融資由新加坡投資公司淡馬錫（Temasek）領投，聯合禮來亞洲基金（Lilly Asia Ventures）、蘇州民投（Kington Capital）、King Star Capital 以及成都妙濟共同出資，以推動亙喜生物的數個下一代 CAR-T 產品進入臨床試驗階段。

亙喜生物由前納斯達克上市的細胞治療公司聯合創始人及 CEO 曹衛博士創立，是一家專注於研究和開發新一代細胞基因治療的創新型生物醫藥公司；團隊聚集了國內外細胞基因治療行業的一流人才。

亙喜生物致力於解決細胞基因治療領域所面臨的高成本、制備繁長、無法即用、以及療效難以持續等諸多技術困難，發展優質、低成本的細胞藥品。目前已經成功完成系列低成本 CAR-T 產品的臨床前開發，並進入臨床研究（IRB）階段；在研產品包括基於快速 FasTTM CAR 技術生產的 CAR-T 細胞產品系列，Dual-CAR 技術系列產品，即用型 CAR-T 產品，以及治療難治性實體瘤的 CAR-T 產品。

亙喜生物創始人、董事長兼 CEO 曹衛博士表示：「免疫細胞基因治療技術有望成為現代醫學的一大支柱，然而這個產業目前尚在起步階段，挑戰和機遇並存。亙喜生物具備領先技術平台和一支負有使命感的團隊，志在解決目前行業中免疫細胞基因治療產品所面臨的困難和瓶頸，為大眾患者開發出優質、低成本、使用簡便的細胞基因治療，帶來健康的希望。」

當談到 B 輪融資的背景情況時，曹博士表示，「亙喜生物在2017年創立不久即獲得通和毓承資本的 A 輪融資的支持。團隊在過去一年多時間裡非常高效地將一系列創新型的 CAR-T 產品推進了臨床研究階段，獲得了寶貴可喜的數據，贏得了這些國際專業資本的支持。亙喜生物預期在不久的將來拿出更亮麗的研究結果，將產品推進入 IND 申報和臨床試驗階段。」

關於亙喜生物

亙喜生物科技集團創立於2017年，總部位於蘇州，研發中心位於上海，並在香港設有辦公地址。亙喜生物致力於解決細胞基因治療領域所面臨的高成本、制備繁長、無法即用、以及療效難以持續等諸多技術困難，發展高效、低成本的細胞基因治療，為廣大患者帶來健康的希望。

關於淡馬錫

成立於1974年，淡馬錫是一家總部位於新加坡的國際投資公司。公司的機構遍佈全球。截至2018年3月31日，淡馬錫的投資組合價值為1.48萬億人民幣的投資組合，主要分佈在新加坡和亞洲其他地區。

淡馬錫的投資活動圍繞著四大投資主題及其代表的長遠期勢展開：轉型中的經濟體，增長中的中產階級，顯著的比較優勢，新興的龍頭企業。

瞭解更多有關淡馬錫的信息，請登陸公司網站 www.temasek.com.sg。

關於禮來亞洲基金

禮來亞洲基金 (「LAV」) 成立於2008 年，是領先的生物醫藥投資機構，在中國上海、香港和美國加州帕羅奧多市均設有辦公室。禮來亞洲基金致力於成為傑出創業者尋求智慧資本時的優選合作夥伴，共創以突破性產品戰勝疾病並改善人類健康的偉大公司。

關於蘇州民投

蘇州民營資本投資控股有限公司（「蘇州民投」）是在蘇州市委、市政府支持下組建的蘇州市第一家市級民間投資平台，成立於2016年，聚焦以下四個行業從事直接投資和基金管理業務：資本和技術密集型製造業、品牌驅動的消費、高端醫療健康、新一代信息技術。

關於 King Star Capital

King Star Capital 是由蘇州民投團隊管理的美元基金。一期基金專注於中國本土創新生物醫藥企業的投資，目前已經投資了基石藥業、邁博斯（創越集團）、藥明巨諾、天演藥業等領先的抗腫瘤生物藥研發企業。

關於成都妙濟

成都妙濟醫療技術有限公司創立於2015年，公司設立在中國成都。現擁有一支高效運作管理的投資團隊，投資了全球多家頂尖生物醫療科技公司。妙濟對醫療技術健康產業領域有獨到的見解，一直致力於打造一個集生物醫藥醫療健康投資與培育的專業公司。

關於通和毓承

通和毓承是一家專注於醫療健康領域投資的全球化公司，目前在波士頓、舊金山、香港及上海均設有辦公室。公司專注於在歐美、中國、以色列等全球範圍投資醫療健康領域初創期及成長期階段的公司。我們賦能企業家，幫助他們創建創新性醫療健康業務，造福全球患者。 (www.6dimensionscapital.com)

來源：亙喜生物科技集團
承辦：ChinaBio^® Group

德克薩斯州奧斯汀2019年2月25日電 /美通社/ -- 聖大衛醫學中心德克薩斯心律失常研究所(Texas Cardiac Arrhythmia Institute at St. David's Medical Center)最近已開始招募病人參加DIAMOND-AF II臨床試驗，以觀察DiamondTemp系統對於持續性房顫（或稱「A Fib」）病人的療效。房顫是一種不規則的心跳，影響心臟肌肉的電氣系統，或稱「電線」，導致血液聚集在心臟並形成凝塊，這些凝塊會傳播到大腦。如果不進行治療，房顫會提高中風風險。

消融系統由消融導管（插入身體和心臟的一種薄而靈活的塑料管）、射頻發生器和灌注泵組成。發生器透過一種獨特的溫控方法將射頻能量輸送到導管，從而產生消融。當射頻能量透過導管進入心臟組織，加熱一小塊區域，形成一道疤痕，阻斷導致房顫的不規則心律時，就會產生消融。然後，灌注泵將鹽水輸送到導管內部，以便在消融過程中冷卻導管尖。

聖大衛醫學中心德克薩斯心律失常研究所執行醫務主任、此次試驗的研究總監Andrea Natale（擁有醫學博士、美國心臟病學學會會員、美國心律協會院士和歐洲心臟病學會研究員身份）表示：「消融系統讓我們能夠在更短的時間內以更高的功率進行消融，並透過電腦控制的瞬時組織溫度測量來提供附加反饋。這種方法會產生更好的病變，最終為病人帶來更好的結果。」

聖大衛醫學中心德克薩斯心律失常研究所最近完成了DIAMOND-AF研究的招募工作，該研究旨在評估DiamondTemp系統對於陣發性房顫或持續時間不到一周的房顫的療效。DIAMOND-AF II研究有望在明年運行。

傳媒聯繫人：
Erin Ochoa或Tina Shively
Elizabeth Christian公關公司
電話：512-472-9599

北京2019年2月22日電 /美通社/ -- 今日，由信達生物製藥（香港聯交所代碼：01801）主辦，中國生產力學會創新推進委員會協辦的國家「重大新藥創製」科技重大專項成果分享暨達伯舒^®（信迪利單抗注射液）上市新聞發佈會在京順利舉行。由希思科臨床腫瘤學研究基金會和信達生物共同發起的「希思科-信達腫瘤免疫治療研究基金」也正式啟動，以支持和鼓勵中國臨床醫生開展腫瘤治療相關的基礎研究和轉化研究，提高診療水平，更好地服務於廣大患者。

新藥創製專項技術總師桑國衛、新藥專項實施辦公室主任楊青、中國工程院院士孫燕、中國醫學科學院腫瘤醫院副院長石遠凱、中國醫藥創新促進會執行會長宋瑞霖、中國臨床腫瘤學會副理事長梁軍、信達生物製藥董事長俞德超、禮來中國高級副總裁王軼喆、信達生物製藥首席商務官劉敏等領導和腫瘤專家出席了本次大會，通過分享以信達生物為代表的中國生物藥企的創新成果，探討了當前國產生物創新藥物的發展機遇與挑戰。

桑國衛院士肯定了達伯舒^®（信迪利單抗注射液）在推動我國自主創新的抗癌藥進入國際主流市場的進程中的重大意義，他表示：「俞德超博士領導研發的創新藥達伯舒^®（信迪利單抗注射液）成功上市，為踐行其研發出老百姓用得起的高質量生物藥的理想和目標攻堅克難。下一步，希望信達生物繼續深耕醫藥創新，再接再厲、再上層樓，期望以達伯舒^®（信迪利單抗注射液）為代表的中國創新生物藥在新藥專項的支持下，更加自信地參與國際競爭。」

楊青主任在會上分享了國家「重大新藥創製」科技重大專項實施的重要成果，並對信達生物開發出具有國際品質的中國創新PD-1抑制劑表示肯定。他指出：「國家『重大新藥創製』科技重大專項實施十週年以來，我國生物醫藥產業研發創新能力與產業發展持續增強，取得了階段性成效。作為科技重大專項的標誌性成果之一，達伯舒^®（信迪利單抗注射液）的上市實現了我國在免疫治療領域自主研發創新藥物的重大突破，有力地加速了我國醫藥研發由仿製向創製、醫藥產業由大國向強國的轉變進程。」

中國腫瘤治療領域的泰斗孫燕院士在會上表達了對於中國自主研發的免疫治療藥物惠及更多普通患者的期望，他表示：「達伯舒^®是第一個獲批的與國際製藥巨頭（禮來）合作的中國PD-1抑制劑，研發與生產質量都達到國際標準，也是第一個登上國際頂級學術期刊《柳葉刀》子刊封面的中國創新PD-1抑制劑，獲得了國際學術界的專業認可，標誌著我國抗腫瘤藥物已經從以仿製為主，轉向創新，進入國際抗癌藥創新的第一梯隊。」

達伯舒^®（信迪利單抗注射液）註冊臨床試驗的主要研究者（PI）、中國醫學科學院腫瘤醫院副院長石遠凱教授在會上分享了該臨床試驗數據。該臨床試驗受到了國際學術界的高度關注和認可，相關結果還登上了國際權威醫學期刊《柳葉刀·血液學》，這對中國創新生物藥而言意義非凡。

作為基於國際合作的中國原研生物藥的典範，達伯舒^®（信迪利單抗注射液）的誕生折射出了中國生物製藥創新的新思路，是「健康中國2030」的一個生動的樣本。對此，信達生物製藥董事長俞德超博士表示：「『開發出老百姓用得起的高質量生物藥』始終是信達生物的使命，達伯舒^®（信迪利單抗注射液）的誕生彰顯了信達在大分子領域開發出國際品質創新藥物的能力，我們將與國際戰略合作夥伴一道，全面保障達伯舒^®（信迪利單抗注射液）的國際水準，並加速推進其進入國際市場，讓中國的創新藥惠及更多的患者，為中國生物藥長遠發展貢獻自己的力量。」

禮來製藥中國高級副總裁王軼喆博士表示：「中國作為全球第二大醫藥市場，擁有前瞻的宏觀健康政策和優秀的醫學精英，是推動新藥研發的沃土。達伯舒^®（信迪利單抗注射液）是禮來加強本土創新合作的卓越成果。未來，禮來將繼續秉持『自主研發和外部合作』相結合的外向型研發戰略，加強與優秀本土醫藥公司的合作，催化創新，最終為中國患者帶來更多的健康成果。」

中國醫藥創新促進會執行會長宋瑞霖教授也對信達生物的藥物創新能力表示了充分肯定，「我國經濟已由高速增長階段轉向高質量發展階段，而生物醫藥產業是中國經濟轉型的關鍵。在國家各類醫藥新政的支持下，以信達生物為代表的民族醫藥企業加快了自主研發的步伐，有力地提高了本土創新生物藥與進口藥物的競爭態勢。」

會上，信達生物攜手希思科臨床腫瘤學研究基金會共同發起的「希思科-信達腫瘤免疫治療研究基金」正式啟動，該基金主要資助免疫檢查點抑制劑在腫瘤治療中的臨床及相關轉化研究，以促進中國臨床腫瘤診療水平。中國臨床腫瘤學會副理事長梁軍表示：「如何將免疫療法科學高效地運用到臨床腫瘤治療中，是現今廣大醫藥工作者共同關注的議題。希望此項基金的設立，能夠鼓勵更多的腫瘤專科人才積極開展腫瘤臨床研究和應用新技術，力爭加快創新研究成果向臨床治療轉化，讓免疫治療惠及廣大的中國腫瘤患者。」

信達生物首席商務官劉敏先生也表示，信達生物將繼續與禮來製藥共同探索創新方式，響應各級醫保談判，提升患者醫療服務和達伯舒^®（信迪利單抗注射液）的可及性，爭取讓更多的患者平等地享受醫學進步的福祉。

目前，達伯舒^®（信迪利單抗注射液）的其他20多項臨床試驗也正在迅速推進中，包括一線非鱗非小細胞肺癌、一線肺鱗癌、二線肺鱗癌、EGFR TKI治療失敗的EGFR突變陽性的非小細胞肺癌、一線胃癌、一線肝癌、一線食管癌、二線食管癌等。信達生物製藥董事長俞德超博士說道：「希望隨著更多相關研究工作的開展，達伯舒^®（信迪利單抗注射液）能夠攜手更多醫學工作者向全世界分享來自中國的創新科研成果，在全球醫學舞台上發出更響亮的 『中國創新之聲』！」

關於達伯舒^®（信迪利單抗注射液）

達伯舒^®（信迪利單抗注射液）是信達生物製藥和禮來製藥在中國共同合作研發的具有國際品質的創新生物藥。信達生物目前正在美國開展信迪利單抗注射液的臨床研究工作。達伯舒^®（信迪利單抗注射液）是一種人類免疫球蛋白G4（IgG4）單克隆抗體，能特異性結合T細胞表面的PD-1分子，從而阻斷導致腫瘤免疫耐受的 PD-1/程序性死亡受體配體 1（Programmed Cell Death-1 Ligand-1, PD-L1）通路，重新激活淋巴細胞的抗腫瘤活性，從而達到治療腫瘤的目的。達伯舒^®（信迪利單抗注射液）是具有國際品質的中國創新PD-1抑制劑，其上市申請已正式獲得國家藥品監督管理局的批准，獲批的第一個適應症是復發/難治性經典型霍奇金淋巴瘤。目前有近二十多個臨床研究（其中七項是註冊臨床試驗）正在進行，以探討信迪利單抗在其它實體腫瘤上的抗腫瘤作用。

關於信達生物

「始於信，達於行」，開發出老百姓用得起的高質量生物藥，是信達生物的理想和目標。信達生物成立於2011年，致力於開發、生產和銷售用於治療腫瘤等重大疾病的創新藥物。2018年10月31日，信達生物製藥在香港聯交所主板掛牌上市，香港聯交所代碼：01801。

目前，公司已建成貫通生物創新藥開發全週期的高質量技術平台，包括研發、藥學開發及產業化、臨床研究和營銷等平台，已建立起了一條包括20個新藥品種的產品鏈，覆蓋腫瘤、眼底病、自身免疫疾病、代謝疾病等四大疾病領域，14個品種進入臨床試驗，其中4個品種在臨床III期研究，2個單抗產品的上市申請被國家藥監局受理，1個產品（信迪利單抗注射液，商品名：達伯舒^®）的上市申請已正式獲得國家藥品監督管理局的批准，獲批的第一個適應症是復發/難治性經典型霍奇金淋巴瘤。

信達生物已組建了一支具有國際先進水平的高端生物藥開發、產業化人才團隊，包括眾多海歸專家，並與美國禮來製藥、Adimab、Incyte和韓國Hanmi等國際製藥公司達成戰略合作。信達生物希望和大家一起努力，提高中國生物製藥產業的發展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好願望的追求。詳情請訪問公司網站：www.innoventbio.com。

關於禮來製藥

禮來製藥創建於1876年5月，公司總部位於美國印第安納州的印第安納波利斯市。作為全球醫療健康產業領導者，禮來致力於以創新回報患者、以關愛呵護生命。創立百餘年來，我們始終奉行著以最新技術為患者提供最優質藥品的理念。禮來產品線涵蓋了心血管、糖尿病、腫瘤、免疫、中樞神經、疼痛等多個領域，產品行銷於全球120個國家，臨床試驗研究遍佈全球55個國家，在全球13個國家設有藥品生產基地。在全球僱傭約38,000名員工，近8000餘人從事研發工作，平均每年24%的銷售額投入研發，過去5年，研發總投入高達255億美元。若需要瞭解更多信息請登錄：www.lilly.com。

關於信達生物和美國禮來製藥的戰略合作

禮來製藥與信達生物製藥（信達生物）於2015年3月達成了一項生物技術藥物開發合作，該合作亦是迄今為止中國生物製藥企業與跨國藥企之間最大的合作之一。根據合作條款，在未來的十年中，禮來製藥和信達生物將共同開發和商業化至少三個腫瘤治療抗體。2015年10月，雙方宣佈再次拓展已建立的藥物開發合作，再增加三個新型腫瘤治療抗體。這兩次與禮來製藥的合作標誌著信達生物已建立起一個由中國創新藥企與全球製藥巨頭之間的全面戰略合作，其範圍涵蓋新藥研發，生產質量和市場銷售。

威斯康星州沃特福德2019年2月21日電 /美通社/ -- Avidity Science今天宣佈50週年紀念，將在一整年裡慶祝過去50年來的成就和里程碑。Avidity Science原先名為「Edstrom Industries」，最初在一間小農舍中默默無聞地誕生，如今通過以獨一無二的方式結合淨水和供水、環境監測與服務解決方案，擴展成為全球科學界中的領先創新者。如今，全球有超過1700萬隻Edstrom™動物喂水閥投入使用。

Avidity Science行政總裁樓道明(Doug Lohse)在評論50週年里程碑時表示：「公司創辦人Bill Edstrom和Sylvia Edstrom夫婦在1969年提出了對於品質和創新的承諾，而這一承諾依然是我們在展望未來50年發展時所關注的焦點。我們很榮幸能夠在改變生活的研究上面發揮一定的作用，並且真誠地感謝我們的客戶一直都相信Avidity Science。」

Avidity Science對於品質和安全的承諾，通過其美國和英國製造場所獲得ISO 9001:2015認證來予以體現。Avidity Science獲得了眾多獎項和表彰，包括榮獲英國商業大獎、被評為年度威斯康星州製造商和入選榮獲美國職業安全與健康管理局(OSHA)安全和健康達標表彰計劃(SHARP)獎的威斯康星州優秀企業名單，SHARP主要是表彰堅持開展堪稱表率的安全計劃的企業，在這樣的安全計劃中，企業的傷病率要低於其產業分類的全美平均水平。

Avidity Science將會慶祝誕生50週年，並將為此在一整年裡進行一系列宣傳信息更新，開展一系列特別活動，以便表彰和讚揚團隊成員與客戶。該公司將會公佈新產品和技術更新上面的最新發展，例如未來將會推出Watchdog EX™，這是由Avidity Science所推出的最新控制和監測解決方案。新近重新設計的Avidity Science網站也將繼續提供最新消息。

通過瀏覽www.AvidityScience.com/50years和在社交媒體上關注「#50YEARS&BUILDING」，可以加入慶祝活動，瞭解Avidity Science半個世紀以來的歷史和發展。

Avidity Science簡介

Avidity Science是全球領先的自動化動物喂水系統、淨水和水處理系統、環境監測軟件和實驗室設備製造商與供應商，為科學研究領域服務。Avidity Science總部位於威斯康星州沃特福德，下轄Edstrom動物喂水解決方案公司——這家總部位於英國的公司之前名為「Triple Red」，以及最近收購的CT Chemicals（總部位於俄亥俄州黎巴嫩）。

查詢50週年和Avidity Science詳情，請瀏覽：www.AvidityScience.com

圖標 - https://mma.prnewswire.com/media/823191/Avidity_Science_50th_Logo.jpg

紐約和布魯塞爾2019年2月20日電 /美通社/ -- 由武田、微軟和歐洲罕見病組織（由800多家罕見病患者組織組成的聯盟）擔任聯合主席的消除罕見病患兒診斷壁壘全球委員會（簡稱「全球委員會」）今天在一份報告中公佈了克服罕見病患者診斷障礙的可行建議。

2018年，全球委員會聯合主席夏爾（現為武田）、微軟和歐洲罕見病組織通力合作，彙集了一群來自多個學科領域的患者權益宣導者、醫生和其他專家，幫助解決影響罕見病群體的複雜挑戰。在過去的一年裡，全球委員會收集了患者、家屬和其他專家顧問的意見，以便獲得重要見解，找出縮短罕見病診斷時間的解決方案。該路線圖的建議可歸結為三大解決方案：

1. 賦能患者和家屬：創造機會為護理者開發工具，將看似不相關的症狀聯繫起來、查詢其他測試並與醫生合作，以做出正確的診斷。
2. 用知識武裝一線人員：研究如何為醫生提供所需的知識和工具，快速有效地識別可能患有罕見病的患者，並透過機器學習技術、專家級指導和基因檢測等解決方案，採取適當的行動。
3. 重新設想遺傳諮詢：確定創新方法，使醫學遺傳學家能夠更快地看到優先患者，比如規範報告方法和利用遠端醫療接觸更多患者。

武田醫療總監、全球委員會聯合主席、醫學博士Wolfram Nothaft表示：「目前已確認的罕見病有6000多種，其中絕大多數始于兒童時期，在40%的病例中，患者被誤診不止一次。作為罕見病患者的守護者，我們提出了切實可行的解決方案來縮短全球3億多受影響人群的診斷時間。」^1,2,3

歐洲罕見病組織行政總裁、全球委員會聯合主席Yann Le Cam說：「診斷之路往往很長，這是影響罕見病患者及其家屬健康、生存、福祉和身份的最大挑戰之一。這份報告確定了具體的政策和技術行動，動員各界人士推動遺傳和數碼前沿技術的進步。」

全球委員會正在支持三個試點項目，以將其解決方案落到實處，一方面利用其成員的專業知識，一方面尋求不斷突破創新且志同道合的夥伴合作。試點項目包括：（1）多因素機器學習，識別症狀模式；（2）用於「智慧分診」和臨床遺傳學家虛擬諮詢的協作工具；（3）創建一個安全的患者登記處和罕見病護照，這可能會使用區塊鏈等新興技術。

微軟全球健康醫療總監和高級總監、全球委員會聯合主席Simon Kos博士表示：「我們認為技術提供了一個前所未有的機會來幫助克服『罕見』障礙，不幸的是，『罕見』往往意味著『未被察覺到』。我們的許多建議旨在解決罕見病領域的獨特挑戰，而技術能夠滿足這一要求。」

在其路線圖中，全球委員會還強調了全球政策框架對於將罕見病列為國際公共衛生優先事項的重要性。政策建議旨在支持和實現具體的解決方案，重點關注四個關鍵領域：卓越中心、遺傳篩查、數據共用和隱私。

全球委員會將於2月20日上午11點（美國東部時間）/下午6點（歐洲中部時間）在紐約州紐約和比利時布魯塞爾微軟總部同時舉行的路線圖發佈會上，現場並透過全球直播討論其建議。2月28日，恰逢罕見病日，全球委員會將與中國罕見病發展中心在中國北京聯合舉辦一場發佈會，進一步討論全球委員會的建議對罕見病群體的意義。

有關解決方案和相關研究的更多信息，可在這裡查看報告全文。

消除罕見病患兒診斷壁壘全球委員會簡介
消除罕見病患兒診斷壁壘全球委員會由武田、微軟和歐洲罕見病組織共同創立。全球委員會的宗旨是為罕見病領域制定一份路線圖，專注於解決妨礙所有罕見病及時診斷的核心障礙，重點是那些影響兒童的疾病。全球委員會彙集來自多個部門的代表，為罕見病診斷提供不同的視角。

全球委員會成員：

Simon Kos：內外全科醫學士、理學士（醫學）、工商管理碩士、微軟全球健康醫療總監和高級總監（聯合主席）

Yann Le Cam：歐洲罕見病組織行政總裁（聯合主席）、罕見病國際理事會成員

Wolfram Nothaft：醫學博士、武田醫療總監（聯合主席）

Moeen AlSayed：醫學博士、FACMG、工商管理碩士、Alfaisal University醫學院遺傳學教授、Alfaisal University遺傳諮詢理學士項目主任、費薩爾國王專科醫院和研究中心醫學遺傳學主任

Kym Boycott：醫學博士、FRCPC、FCCMG、臨床遺傳學家、CHEO Research Institute高級科學家、渥太華大學兒科教授

Pamela K. Gavin：工商管理碩士、美國罕見疾病組織策略總監

Roberto Giugliani：醫學博士、南裡奧格蘭德聯邦大學遺傳學系教授、巴西阿雷格里港醫院醫學遺傳學服務中心

黃如方：中國罕見病發展中心創辦人兼主任、罕見病國際理事會成員

Anne O'Donnell-Luria：醫學博士、博多研究所孟德爾基因組學中心副主任、波士頓兒童醫院遺傳學和基因組學科醫生

Maryam Matar：醫學博士、阿聯酋遺傳病協會創辦人兼執行董事

牛道明：醫學博士、臺北榮民總醫院小兒科主治醫師和遺傳諮詢中心主任、國立陽明大學臨床醫學研究所教授

Mike Porath：The Mighty創辦人兼行政總裁、Dup15q Alliance董事會成員

Arndt Rolfs：醫學博士、Centogene行政總裁

Richard Scott：博士、Genomics England十萬人基因組計劃罕見病臨床負責人、大奧蒙德街兒童醫院和倫敦大學學院兒童健康研究所臨床遺傳學顧問和榮譽高級講師

Marshall Summar：醫學博士、罕見病研究所主任、Margaret O'Malley遺傳學和新陳代謝主管、華盛頓特區國家兒童醫學中心遺傳醫學主任、喬治華盛頓大學醫學院兒科教授

Derralynn Hughes：博士、倫敦大學學院和倫敦皇家自由NHS信託基金會實驗血液學教授

Durhane Wong-Rieger：博士、加拿大罕見病組織主席兼行政總裁、罕見病國際理事會主席、亞太罕見病組織聯盟主任

武田藥品工業株式會社簡介
武田藥品工業株式會社(TSE:4502/NYSE:TAK)總部位於日本，是一家以價值觀為基礎、以研發為驅動的全球領先生物製藥公司，致力於透過將科學轉化為高度創新的藥物，為患者帶來更好的健康和更美好的未來。武田的研發工作集中在四大治療領域：腫瘤學、胃腸病學、神經科學和罕見病。該公司還在血漿衍生療法和疫苗領域進行針對性的研發投入。該公司專注于開發有助於改變人們生活的創新藥物，努力推進新治療選擇的前沿，並利用更強的協作研發引擎和能力，創建強大且多樣化的在研產品線。該公司的員工遍佈約80個國家和地區，致力於改善患者的生活質量，並與合作夥伴在醫療保健領域攜手合作。

詳情請瀏覽：https://www.takeda.com。

微軟簡介
微軟致力於成就智慧雲端與智慧邊緣運算時代的數碼化轉型，予力全球每一人、每一組織，成就不凡。

歐洲罕見病組織簡介
歐洲罕見病組織是一個獨特的非營利性聯盟，由來自70個國家的800多家罕見病患者組織組成，他們共同努力改善歐洲3000萬罕見病患者的生活。

透過將患者、家屬和患者組織聯繫起來，以及召集所有利益相關者並動員罕見病群體，歐洲罕見病組織讓患者發出更有力的聲音，並構建研究、政策和患者服務。請關注@eurordis或查看歐洲罕見病組織的Facebook頁面。詳情請瀏覽：www.eurordis.org。

查詢詳情，請聯繫：

傳媒：
羅德公關的Kate Hardin，電郵：Email住址會使用灌水程式保護機制。你需要啟動Javascript才能觀看它，電話：+1-212.593.5890

¹ 歐洲藥品管理局。歐盟孤兒藥。http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Leaflet/2017/12/WC500240710.pdf
² Global Genes。調查稱：罕見病誤診很常見。https://globalgenes.org/raredaily/survey-says-misdiagnosis-of-rare-diseases-is-common/
³ Global Genes。罕見病：事實和統計。https://globalgenes.org/rare-diseases-facts-statistics/

美國麻省劍橋和中國北京2019年2月20日電 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160），是一家處於商業階段的生物醫藥公司，專注于用於癌症治療的創新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發和商業化。 公司今日宣佈其在研布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑zanubrutinib用於治療復發/難治性（R/R）邊緣區淋巴瘤（MZL）患者的全球2期MAGNOLIA臨床研究實現首例患者給藥。

Zanubrutinib 由百濟神州的科學家自主研發，正在全球範圍內開展作為單藥及與其他療法聯合用藥以治療多種血液惡性腫瘤的臨床開發。作為廣泛的全球開發項目中的一部分，目前針對 zanubrutinib 的多項臨床試驗正在進行中。Zanubrutinib 早先獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的突破性療法認定用於治療先前至少接受過一種治療的成年套細胞淋巴瘤（MCL）患者，還獲得其授予的快速通道資格用於治療華氏巨球蛋白血症（WM）患者。百濟神州計畫將于 2019 年或 2020 年初向 FDA 遞交 zanubrutinib 在美國的首個新藥上市申請（NDA）。Zanubrutinib 用於治療 R/R MCL 以及用於治療 R/R 慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）的兩項NDA 均被中國國家藥品監督管理局（NMPA）接受並納入優先審評。

百濟神州血液學首席醫學官黃蔚娟醫學博士表示：「我們很高興能夠在zanubrutinib治療R/R MZL患者的1期初步臨床結果上開展這項2期臨床研究，1期初步臨床結果表明九位患者中的七位達到了客觀緩解。在全球範圍內，已有 1,300余例患者接受了zanubrutinib 的治療，我們期待能進一步評估其在MAGNOLIA臨床研究專案中的潛力，尤其是為那些可能受益于這款新型BTK抑制劑的患者。 」

這項開放性、多中心的全球2期MAGNOLIA臨床研究將入組約65位R/R MZL患者。 主要研究終點為獨立評審委員會（IRC）評估的總緩解率（ORR）；關鍵次要終點包括無進展存留期（PFS）、總存留期（OS）、緩解持續時間（DoR）、研究者評估的ORR、安全性和耐受性。

患者和醫生如需瞭解關於此項臨床試驗的更多信息，請電郵百濟神州。 郵箱地址： Email住址會使用灌水程式保護機制。你需要啟動Javascript才能觀看它。

關於邊緣區淋巴瘤

根據美國淋巴瘤研究基金會，邊緣區淋巴瘤（MZL）是一組惰性B細胞淋巴瘤疾病，大約占非霍奇金淋巴瘤（NHL）事件的百分之八^[i]。診斷平均年齡為60歲，女性比男性稍微更常見^[i]。MZL有三種亞型，結外粘膜相關淋巴組織邊緣區淋巴瘤（MALT）是最常見的一種亞型，好發部位包括胃，小腸，唾液腺，甲狀腺，眼和肺；淋巴結邊緣區淋巴瘤，原發于淋巴結中；脾邊緣區淋巴瘤最常發生于脾臟和血液。

關於Zanubrutinib

Zanubrutinib是一款在研的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的關鍵性臨床試驗專案，作為單藥和與其他療法進行聯合用藥治療多種淋巴瘤。

百濟神州針對zanubrutinib開展廣泛的臨床研究包括一項已完成患者入組的針對華氏巨球蛋白血症（WM）患者對比伊布替尼的全球3期臨床研究；一項針對初治慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者的全球3期臨床研究；一項與GAZYVA®（奧比妥珠單抗）聯合用藥治療復發/難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤的全球關鍵性2期臨床研究；一項針對R/R CLL/ SLL患者對比伊布替尼的全球3期臨床研究; 一項全球1期臨床研究。在中國，百濟神州已經完成了兩項zanubrutinib的關鍵性2期臨床試驗，分別用於治療MCL患者和CLL/SLL患者；還完成了zanubrutinib用於治療WM患者的關鍵2期臨床試驗患者入組。

美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予zanubrutinib用於治療WM患者的快速通道資格（Fast Track designation）以及用於治療先前至少接受過一種治療的成年MCL患者的突破性療法認定（Breakthrough Therapy designation）。中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）正在對zanubrutinib用於治療R/RMCL和R/R CLL/SLL的新藥上市申請（NDA）進行審評，兩者均被納入優先審評。

關於百濟神州

百濟神州是一家全球性的、商業階段的、以研發為基礎的生物科技公司，專注于分子靶向 和免疫腫瘤療法的研發。 百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和瑞士擁有超過 1,700 名員工，在研產品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。 百濟神州目 前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌症患者的生活帶來持續、深遠的影響。 在新基公司的授權下，百濟神州在華銷售 ABRAXANE®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒 結合型）、瑞複美®（來那度胺）和維達莎®（注射用阿紮胞苷）^[ii]。

前瞻性聲明

根據《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括有關百濟神州對zanubrutinib 相關的進展計畫、預期的臨床開發計畫、藥政註冊里程碑及zanubrutinib 的商業化等。 由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。 這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支援進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時程表和進展以及產品上市審批 ；百濟神州的上市產品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州對其技術和藥物智慧財產權保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴協力廠商進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和商業化的能力；以及百濟神州在最近季度報告的 10-Q 表格中「風險因素」章節裡更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期後呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。 本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發佈之日，除非法 律要求，百濟神州並無責任更新該些信息。

[i] https://www.lymphoma.org/aboutlymphoma/nhl/mzl/
[ii] ABRAXANE®、瑞複美®和維達莎®為新基醫藥公司的注冊商標。

丹麥哥本哈根和阿姆斯特丹2019年2月19日電 /美通社/ -- 全球領先的治療蛋白臨床和商業生產公司AGC Biologics與專注於炎症/自身免疫治療領域新型治療抗體開發的生物技術公司Calypso Biotech B.V.（簡稱Calypso）宣佈，雙方就CALY-002（一種抑制白介素-15 (IL-15)的人源化單克隆抗體）的工藝開發和符合cGMP（動態藥品生產管理規範）的生產達成協議。根據協議，AGC Biologics將在其位於丹麥哥本哈根的世界級工廠開發和擴展CALY-002的cGMP生產流程，以支持Calypso在歐洲的臨床試驗。

IL-15是一種免疫檢查點細胞因子，能夠控制炎症和多種免疫細胞的命運。特別是，IL-15最近被認為是組織常駐記憶T細胞存活的關鍵因子，而T細胞是一群涉及疾病維持和復發的免疫細胞。Calypso的科學家認為，用CALY-002靶向組織常駐記憶T細胞在多種自體免疫適應症中具有顯著優勢和潛力，包括前所未有的疾病改善效果。

AGC Biologics行政總裁Gustavo Mahler博士表示：「我們很高興能與Calypso合作開發生產這一激動人心的創新單克隆抗體產品。憑借我們在開發和生產單克隆抗體產品方面的豐富經驗，我們完全有能力幫助Calypso向患者提供這種創新的抗體療法。」

Calypso行政總裁、獸醫學博士、哲學博士Alain Vicari表示：「我們選擇CMC Biologics作為我們的生產合作夥伴，是因為他們有能力支持我們的CALY-002加速項目，他們有豐富的單克隆抗體工作經驗，並具有非常廣泛的開發和生產能力。CALY-002工藝的成功開發和生產對於Calypso滿足我們緊迫的臨床開發時間要求至關重要。」

Calypso Biotech簡介

Calypso Biotech是默克雪蘭諾(Merck Serono)的子公司，是一家免疫療法生物技術公司。該公司致力於發現和開發單克隆抗體，用於治療有著大量未被滿足醫療需求的免疫疾病。Calypso Biotech總部位於荷蘭阿姆斯特丹，在瑞士日內瓦設有辦公室和實驗室，同時也是領先生命科學孵化器項目Johnson & Johnson Innovation -JLABS (JLABS @ BE)在比利時貝爾瑟的常駐公司。有關Calypso Biotech的更多詳情，請瀏覽https://www.calypsobiotech.com

AGC Biologics簡介

AGC Biologics是領先的全球性合約開發與生產機構，堅定致力於為客戶和合作夥伴提供最高標準的服務。該公司在美國、歐洲和亞洲設有廣泛的cGMP生產設施網絡。公司為從臨床前到商業生產的蛋白質療法的大量化生產和cGMP生產（面向哺乳類和微生物）提供豐富的行業專長、創新的解決方案和技術以及定制服務。公司與客戶建立了非常牢固的夥伴關係，從未忘記自己的承諾，那就是按時提供可靠且合規的藥品供應。詳情請瀏覽 www.agcbio.com。

Calypso Biotech傳媒聯繫信息：

Alain VICARI，獸醫學博士、哲學博士
行政總裁
Calypso Biotech BV
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AGC Biologics傳媒聯繫信息：

Diane Hunt
全球市場推廣與公關主管
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