推薦>>精選文章

百悅澤^®是唯一在復發/難治性慢性淋巴細胞白血病（CLL）中對比億珂^®（伊布替尼）獲得優效性的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑

百悅澤^®在既往未經治療的CLL患者中與免疫化療對比同樣展現出優效性

百悅澤^®安全性良好，其房顫和房撲發生率比億珂^®更低

中國北京，美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2022年11月17日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球性生物科技公司。公司今日宣佈，歐盟委員會（EC）已批准百悅澤^®（澤布替尼）用於治療初治（TN）或復發/難治性（R/R）慢性淋巴細胞白血病（CLL）成人患者。

百濟神州血液學首席醫學官Mehrdad Mobasher醫學博士及公共衛生碩士表示：「本次獲批對CLL患者和其醫生而言無疑是一個重要里程碑，為他們提供了全新、無需化療、可替代現有BTK抑制劑的另一種治療選擇。在各患者亞組中，無論患者風險狀態，百悅澤^®呈現出一致性的獲益。基於此，我們認為百悅澤^®有望成為新確診和復發/難治性CLL患者的優先治療選擇。」

本次EC的批准基於兩項3期臨床試驗的積極結果。這兩項試驗為在既往未經治療的CLL患者中開展的SEQUOIA試驗（NCT03336333）和在R/R CLL患者中開展的ALPINE試驗（NCT03734016）。在這兩項試驗中，無論是與苯達莫司汀聯合利妥昔單抗（B+R）相比用於一線CLL治療，還是與伊布替尼相比用於R/R CLL治療，百悅澤^®均呈現優效性。百悅澤^®是唯一經獨立評審委員會（IRC）評估在R/R CLL中對比伊布替尼獲得優效性的BTK抑制劑，其總緩解率（ORR）分別為80.4% 和72.9%（雙側p值 = 0.0264）^[1]。此外，相比于伊布替尼，接受百悅澤^®治療的患者中有更多的人在一年後仍維持緩解狀態（78%和90%）^[1]。這兩項試驗中發生的不良事件與百悅澤^®的總體安全性特徵一致。在遞交相關申請之後，今年10月百濟神州宣佈了在ALPINE頭對頭試驗的一項終期分析中，百悅澤^®對比伊布替尼針對R/R CLL在無進展生存期終期分析中取得優效性結果。

德國慕尼黑大學學術教學醫院慕尼黑診所血液腫瘤學負責人Clemens Wendtner教授表示：「百悅澤^®已經呈現出具有臨床意義的改善，是超越第一代BTK抑制劑的全新一代BTK抑制劑，被證明在療效和安全性上都有顯著優勢。由於CLL患者需要接受長期治療，確保用於該患者人群藥物的安全和可耐受至關重要。再加上靈活的劑量選擇，此項批准為作為成人白血病最常見類型之一的CLL患者提供了一種具有變革性的治療選擇。」

百濟神州高級副總裁、歐洲地區負責人Gerwin Winter表示：「對於在將百悅澤^®提供給全球血液腫瘤患者這一目標上所取得了重大進展，我們感到非常欣喜。對於這項重要獲批，我們將擁抱機遇，進一步擴大百濟神州在歐洲的業務，將這一創新治療選擇帶給歐洲各國的CLL患者。」

百悅澤^®目前已在歐盟獲批用於治療既往接受過至少一種治療的華氏巨球蛋白血症（WM）成人患者，或作為不適合接受免疫化療的WM患者的一線治療，以及用於治療既往接受過至少一種抗CD20療法的邊緣區淋巴瘤（MZL）成人患者。

在歐洲，百濟神州目前已在奧地利、比利時、丹麥、英格蘭和威爾士、德國、冰島、愛爾蘭、義大利、蘇格蘭、西班牙、瑞士和荷蘭獲得了百悅澤^®治療WM的報銷，其他歐盟國家也正在推進將該藥物納入其報銷體系的進程中。

關於慢性淋巴細胞白血病（CLL）

CLL是一種進展緩慢、危及生命且無法治癒的成人癌症，是原發於骨髓的異常白血病B淋巴細胞（一種白細胞）蓄積于外周血、骨髓和淋巴組織的一種成熟B細胞惡性腫瘤^[2],[3],[4]。CLL是白血病最常見的類型之一，約占白血病新發病例的四分之一^[5]。歐洲地區的CLL發病率預估為每年4.92例/10萬人^[6],[7]。

關於百悅澤^®

百悅澤^®（澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。百悅澤^®的設計通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白靶向、持續的抑制。憑藉與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學特徵，百悅澤^®已被證明能在多個疾病相關組織中抑制惡性B細胞增殖。

百悅澤^®已經開展了廣泛的全球臨床開發項目，目前已在全球超過25個國家和地區開展了35項試驗，總入組受試者超過4,700人。迄今為止，百悅澤^®已在包括美國、中國、歐盟和英國、加拿大、澳大利亞、韓國、瑞士和其他國際市場在內的58個市場獲批。

關於百濟神州腫瘤學

百濟神州通過自主研發或與志同道合的合作夥伴攜手，不斷推動同類最佳或同類首創的臨床候選藥物研發，致力於為全球患者提供有效且可負擔的藥物。公司全球臨床研發和醫學事務團隊已有超過3,500人且仍在不斷壯大。目前正在全球範圍支持100多項臨床研究的開展，已招募受試者超過20,000人。公司廣泛的研發管線主要由內部團隊牽頭，支持超過45個國家和地區的臨床試驗。公司深耕於血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開發，同時專注于單藥療法和聯合療法的探索。目前，百濟神州自主研發的三款藥物已獲批上市：百悅澤^®（BTK 抑制劑，已在美國、中國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞、韓國、瑞士及其他國際市場獲批上市）、百澤安^®（可有效避免Fc-γ受體結合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤^®（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。

同時，百濟神州還與其他創新公司合作，共同攜手推進創新療法的研發，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在負責對多款由安進、百時美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授權的腫瘤藥物的商業化。公司也通過與包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內的多家公司合作，更大程度滿足當前全球範圍尚未被滿足的醫療需求。

2021年1月，百濟神州和諾華宣佈達成合作，授予諾華在北美、歐洲和日本共同開發、生產和商業化百濟神州的抗PD-1抗體藥物百澤安^®（替雷利珠單抗）的權利。基於這一卓有成效的合作，百濟神州和諾華於2021年12月宣佈了關於正在3期開發的TIGIT抑制劑歐司珀利單抗達成選擇權、合作和授權合約。諾華和百濟神州還簽訂了一項戰略商業協定，根據該協定，百濟神州將在中國指定區域推廣5款已獲批的諾華抗腫瘤藥物。

關於百濟神州

百濟神州是一家全球性生物科技公司，專注于為全球患者開發和商業化創新、可負擔的抗腫瘤藥物，改善患者的治療效果、提高藥物可及性。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線。我們致力於為全球更多患者全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過9,000人的團隊，並在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設立了主要辦事處。欲瞭解更多信息，請訪問http://www.beigene.com.cn；www.beigene.com 。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關百悅澤^®為CLL患者提供臨床獲益的潛力、百悅澤^®在歐盟和其他市場的未來開發、藥政申報和批准、商業化和市場准入、百悅澤^®潛在的商業機會、以及百濟神州在「百濟神州腫瘤學」和「關於百濟神州」標題下提及的計畫、承諾、抱負和目標。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的智慧財產權保護的能力；百濟神州依賴協力廠商進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發、商業化及實現並保持盈利的能力；新冠肺炎全球疫情對百濟神州的臨床開發、監管、商業化運營、生產以及其他業務帶來的影響；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中「風險因素」章節裡更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期後呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及於新聞稿發佈之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該等信息。

*億珂^®是Pharmacyclics LLC和Janssen Biotech, Inc.的注冊商標。

參考文獻

[1] BRUKINSA^® (zanubrutinib). Summary of product characteristics; 2022.
[2] National Cancer Institute. Surveillance, Epidemiology, and End Results Program. Cancer Stat Facts: Leukemia —Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL). Accessed October 4,2021. https://seer.cancer.gov/statfacts/html/clyl.html
[3] Aster JC, Freedman A. Non-Hodgkin lymphomas and chronic lymphocytic leukemias. In: Aster JC, Bunn HF (eds.). Pathophysiology of Blood Disorders. 2nd ed. McGraw-Hill Education; 2017:chap
[4] American Cancer Society. What is chronic lymphocytic leukemia? Updated May 10, 2018. Accessed December 6, 2020. https://www.cancer.org/cancer/chronic-lymphocytic-leukemia/about/what-is-cll.html
[5] Yao Y, Lin X, Li F, Jin J, Wang H. The global burden and attributable risk factors of chronic lymphocytic leukemia in 204 countries and territories from 1990 to 2019: analysis based on the global burden of disease study 2019. Biomed Eng Online. 2022 Jan 11;21(1):4. doi: 10.1186/s12938-021-00973-6. PMID: 35016695; PMCID: PMC8753864.
[6] Miranda-Filho, A., et al., Epidemiological patterns of leukaemia in 184 countries: a population-based study. The Lancet Haematology, 2018. 5(1): p. e14-e24.
[7] Sant, M., et al., Incidence of hematologic malignancies in Europe by morphologic subtype: results of the HAEMACARE project. Blood, 2010. 116(19): p. 3724-34.

全球兒童大賽在世界發明家日啟動，以提高對聽力損失和治療益處的認識

奧地利因斯布魯克2022年11月17日 /美通社/ --力植入系統的領先供應商及發明者 MED-EL 今天透過全球兒童大賽 ideas4ears 啟動其每年在全球搜尋未來的發明。

大賽邀請來自世界各地的 6-12 歲兒童創造一項發明，以提高聽力損失者的生活質素。參賽作品可以透過影片、繪畫或雕塑形式提交，但最重要的因素是讓年輕人大膽思考及引導他們的想法來支援聽力損失者。

idea4ears 背後的靈感和大賽的首席評委是 Geoffrey Ball。Geoffrey 有一個非凡的人生故事，他在蹣跚學步時失聰，其後發明了一種革命性的中耳植入物來治療自己的聽力損失。

MED-EL 技術總監、VIBRANT SOUNDBRIDGE 中耳植入物發明者 Geoffrey Ball 表示：「發明往往是一個消除的過程。就 VIBRANT SOUNDBRIDGE 而言，我必須製作和測試許多性能不佳或根本無法正常運作的裝置，直至最終得出完美的設計。當我在史丹佛大學發明中耳植入物的組件時，許多人會告訴我 100 個發明不能運作的原因，但我只需要成功運作的一個原因。」

作為一位多才多藝的發明家，Geoffrey 擁有超過 100 項專利申請，開發了許多醫療儀器產品，Geoffrey 用他的生活經歷來激勵年輕的 idea4ears 發明家，其中許多人本身就是聽力植入物的用戶。

Geoffrey 表示：「對所有有聽力損失及希望為自己找到更好解決方案的孩子，我說永遠不要放棄發明，相信自己、繼續努力，為自己的夢想而努力，正如丘吉爾所言，永不！永不！永遠都不要放棄！ 」

ideas4ears 大賽旨在表彰兒童的創造力，提高對與聽力損失相關的挑戰以及治療益處的理解。有興趣的家長請瀏覽 www.ideas4ears.org/enter，以提交子女的參賽作品。報名截止日期為 2023 年 1 月 17 日午夜。

贏取精美獎品！ 有機會贏取奧地利因斯布魯克之旅和精美禮品包。

歡迎所有想法，唯一的標準是這些發明需要有潛力幫助任何年齡聽力損失者改善生活。關注 ideas4ears Facebook 專頁，了解大賽最新資訊。

關於 MED-EL

MED-EL Medical Electronics 是植入式聽力解決方案的領導者，其使命是克服阻礙溝通和影響生活質素的聽力損失。這家總部位於奧地利的私營企業由行業先驅 Ingeborg 和 Erwin Hochmair 共同創立，他們的開創性研究促成了世界上第一個微電子多通道人工耳蝸 (CI) 的開發。該人工耳蝸於 1977 年被成功植入，成為現在熟知的現代人工耳蝸的基礎版。這為公司在 1990 年的成功發展奠定基礎，當時他們僱用了第一批員工。迄今，MED-EL 僱有 2,400 多名員工，遍及全球約 80 個國家／地區和 30 個地點。

公司提供最廣泛的植入式和非植入式解決方案來治療所有類型的聽力損失，使 134 個國家／地區的人士能夠在 MED-EL 裝置的幫助下享用天賦的聽力。MED-EL 的聽力解決方案包括人工耳蝸和中耳植入系統、組合電聲刺激聽力植入系統、聽覺腦幹植入物以及手術和非手術骨傳導裝置。www.medel.com

www.medel.com/press-room

--ASC61美國I期試驗正有序進行，中國新藥臨床試驗(IND)獲批將加速ASC61全球開發，ASC61是一款由歌禮自主研發的口服PD-L1小分子抑制劑

中國杭州和紹興2022年11月17日 /美通社/ -- 歌禮製藥有限公司（香港聯交所代碼：1672，「歌禮」）今日宣佈自主研發的口服PD-L1小分子抑制劑ASC61獲中國國家藥品監督管理局（國家藥監局）批准開展用於治療晚期實體瘤的新藥臨床試驗(IND)申請。ASC61美國I期劑量遞增研究正在有序進行，中國IND獲批將加速ASC61全球開發。

ASC61是一款口服小分子抑制劑前藥。其活性代謝物ASC61-A是一款強效、高選擇性的抑制劑，通過誘導PD-L1二聚體的形成和內吞，從而阻斷PD-1/PD-L1的相互作用。ASC61單藥在人源化小鼠模型等多種動物模型中表現出顯著的抗腫瘤療效。臨床前研究顯示，ASC61在動物模型中有良好的安全性和藥代動力學特徵。

在一項頭對頭比較、使用人類PD-L1表達細胞和新鮮外周血單個核細胞（PBMCs）共培養的實驗中，ASC61-A治療可誘導分泌IFNγ且呈現出濃度依賴型，半最大效應濃度EC₅₀為2.86 nM。ASC61-A誘導的IFNγ最大水平與已上市PD-1抗體可瑞達（Keytruda）誘導的IFNγ相似。

與PD-1/PD-L1抗體注射劑相比，口服PD-L1抑制劑ASC61具有以下優勢：（1）給藥方便安全，無需去醫院注射，患者依從性更高；（2）容易與其他口服抗腫瘤藥物組成全口服聯合治療方案；（3）給藥劑量靈活，可以更好地管理免疫相關不良事件；（4）成本相對更低；及（5）針對腫瘤組織的滲透性更高。

「免疫原性和腫瘤組織滲透性差是治療性抗體的主要局限，可導致PD-1/PD-L1抗體響應率較低。作為一種高度差異化的小分子PD-L1抑制劑，ASC61目前在美國晚期實體瘤患者中開展的劑量遞增試驗中顯示良好的安全性數據。中美IND均獲批，讓我們期待加速ASC61的全球開發，為晚期實體瘤患者提供更多治療選擇。」歌禮創始人、董事會主席兼首席執行官吳勁梓博士表示。

關於歌禮

歌禮是一家在香港證券交易所上市（1672.HK）的創新研發驅動型生物科技公司，涵蓋了從新藥研發至生產和商業化的完整價值鏈。歌禮的管理團隊具備深厚的專業知識及優秀的過往成就，在團隊的帶領下，歌禮聚焦三大臨床需求尚未滿足的醫療領域：病毒性疾病、非酒精性脂肪肝和腫瘤，並以全球化的視野進行佈局。憑借卓越的執行力，歌禮快速推進藥物管線開發，爭取在國際競爭中佔據領先地位。歌禮目前擁有三個商業化產品，即利托那韋片、戈諾衛^®和新力萊^®，以及22款在研藥物。最前沿的候選藥物包括ASC22（乙肝功能性治癒）、ASC10和ASC11（口服小分子抗新冠藥）、ASC40（復發性膠質母細胞瘤）、ASC42（原發性膽汁性膽管炎）和ASC40（痤瘡）。

欲瞭解更多信息，敬請登錄網站：www.ascletis.com。

最近在《International Journal of Molecular Sciences》上公佈來自美國政府資助八項體內 Opaganib 研究的強而有力臨床前數據，其支持 Opaganib 作為核輻射損傷治療劑的潛力，以用於國土安全材料威脅醫療對策 (MCM) 和抗腫瘤放射治療

Opaganib 是一種高度穩定、保質期超過五年的口服小分子藥丸，且易於管理和分發，如果獲得批准，可支援政府潛在的中央儲備，以用於大規模傷亡核輻射事件

與目前批准的碘片等選擇不同，Opaganib 建議的輻射損傷保護作用並不局限於特定的放射性物質或身體的個別部位。相反，Opaganib 的作用機制被認為可以抑制游離輻射毒性和對正常組織的炎症損傷，並促進造血幹細胞免受輻射損傷的影響，從而可支援提高存活率和降低發病率

來自多個以腸胃為中心的體內模型觀察結果表明，Opaganib 可以保護正常組織免受游離輻射暴露或癌症放射治療造成的損傷，提高抗腫瘤活性、對電化療的反應、耐受性和存活率

對 Opaganib 在骨髓中的輻射保護能力的獨立外部體內研究也表明，對致死和半致死全身照射的存活率亦有所提高

RedHill 及其合作夥伴 Apogee Biotechnology Corporation 最近發起另一項研究，以評估 Opaganib 對輻射誘導的血液學和腎毒性的保護作用

根據美國食品及藥物管理局 (FDA) 對 Opaganib 的具體指導，並在最近與 FDA 安排的跟進會議上，RedHill 預計將 Opaganib 開發為國土安全核醫療對策，以遵循動物規則，當人體臨床試驗不符合倫理或不可行時，關鍵的動物模型功效研究適用。公司已與美國和其他政府就進一步的支援、資金和開發途徑進行討論

獲醫療對策產品應用批准的贊助商，可符合資格獲得醫療對策優先審評劵

公司在 2019 冠狀病毒病、其他疫情準備抗病毒適應症和腫瘤學上繼續開發 Opaganib，將其定位為用於多種適應症的主要管道產品

以色列特拉維夫及北卡羅來納州羅里2022年11月16日 /美通社/ -- RedHill Biopharma Ltd. (Nasdaq: RDHL)（簡稱「RedHill」或「公司」）是一家專業的生物製藥公司，今天宣佈加速 Opaganib 的開發計劃，為輻射損傷和癌症放射治療提供保護。在《International Journal of Molecular Sciences》最近發表一篇題為「Opaganib Protects against Radiation Toxicity: Implications for Homeland Security and Antitumor Radiotherapy」（Opaganib 防止輻射毒性：對國土安全和抗腫瘤放射治療的影響」的文章中，描述 RedHill 和 Apogee Biotechnology Corporation（簡稱「Apogee」）進行由美國政府資助的八項體內研究的集體結果，以及其他實驗，建立了 Opaganib[1] 潛在的核輻射防護能力[2]。

該篇文章重點介紹在輻射毒性和癌症放射治療環境提供防護方面進行的多項研究觀察結果。在相關研究模型中，Opaganib 與保護腸胃等正常組織免受游離輻射暴露或癌症放射治療引起的輻射損傷有關，以及改善抗腫瘤活性、對電化療的反應以及提高耐受性和存活率。其他獨立研究證明了 Opaganib 在骨髓中的輻射防護能力，其中 Opaganib 在受到致死和半致死全身輻射照射的小鼠中顯示增強了存活率[3]。

RedHill 營運總監兼研發主管 Gilead Raday 表示：「在與 FDA 進一步保持一致的情況下，我們打算根據之前針對預期適應症的特定 Opaganib 的 FDA 指引，遵循動物規則路徑來批准 Opaganib。醫學對策的開發可能遵循動物規則，當人體臨床試驗不符合倫理或不可行時，關鍵的動物模型功效研究適用。此外，我們打算尋求加快開發時間框架和獲得醫療對策優先審評券的資格。隨著越來越多大眾意識到需要採取物質威脅醫學對策，以及在這些體內腸胃聚焦輻射毒性和癌症放射治療研究中看到的正面觀察結果，以及表明 Opaganib 在骨髓中的潛在輻射防護能力的外部數據，我們加快開發計劃，以進一步測試 Opaganib 作為核輻射毒性的保護劑。我們最近與合作夥伴 Apogee 開展一項新研究，以評估 Opaganib 對輻射誘導的血液學和腎毒性的保護作用。擬訂與 FDA 舉行另一次會議，以尋求有關國土安全醫療對策批准途徑的進一步指導。公司亦已開始與美國和國際上的多個政府機構就資金和其他政府支援進行討論。 重要的是，已在 470 多人的其他適應症研究以及擴大使用範圍內證明 Opaganib 的安全性和耐受性。Opaganib 作為一種高度穩定、保質期超過五年的口服小分子藥丸，可支援政府儲備潛在的中央對策。」

減輕輻射毒性是政府關注的一個領域。美國政府研究工作的一個關鍵優先事項是尋找長保質期、易於分發和管理的藥物，以便可能納入國家策略儲備。此類藥物用於涉及簡易核或放射性散佈裝置的大規模傷亡核輻射事故，應具有廣泛的防護能力，能夠在輻射暴露後 24 小時或更長時間給藥，安全且易於分發給需要治療的大量人群，以應對高劑量全身輻射暴露的急性影響。

目前，據公司所知，只有四種 FDA 批准的醫療對策治療方法可用， 其中三個選項僅限於由少數特定放射性物質或身體特定部位引起的影響。碘化鉀（碘片）旨在用於防止甲狀腺因放射性碘的釋放而受損。它的作用是防止甲狀腺吸收放射性碘，但似乎不能保護身體其他部位免受輻射，除非在暴露後立即給予，否則益處有限。另外兩種，普魯士藍和 DTPA（二乙烯三胺五醋酸）透過限制特定材料在體內的半衰期來提供保護：放射性銫和鉈（在普魯士藍的情況下），以及放射性鈈、鋂和鋦（在 DTPA 的情況下）。第四種選擇，Filgrastim，用於治療由高劑量輻射引起的急性輻射綜合症。Filgrastim 似乎不能保護身體免受輻射本身的影響，它透過刺激新白細胞的產生來保護身體免受感染，在存在輻射引起的骨髓破壞情況下，身體不能再做到這點，只要有活的幹細胞可以刺激。

我們相信 Opaganib 的保護將不限於特定的放射性物質或身體的個別部位。輻射暴露造成的大部分損害是由繼發於游離輻射本身影響的炎症引起，稱為「急性輻射綜合症」。Opaganib 是一種鞘氨醇激酶 2 (SK2) 抑制劑，被認為透過一種抗炎作用機制發揮其保護作用，涉及神經酰胺升高和減少人類細胞中的 1-磷酸鞘氨醇 (S1P)，以抑制對正常組織的炎症損傷，從而抑制意外游離輻射暴露的毒性。文獻中還報導，抑制鞘氨醇激酶 2 可促進造血幹細胞的活力和穩健性，即使面對輻射損傷，也能提高存活率。

由美國政府資助的 Opaganib 輻射毒性保護研究，結果總結：

Opaganib 對 C57BL/6 小鼠 TBI（全身放射治療）致死率的影響

以賦形劑治療的小鼠出現明顯症狀，表明嚴重的腸胃損傷，所有動物都必須在輻射暴露後的 14 天內實施安樂死。相比之下，在 Opaganib 治療組中觀察到保護作用，其中 71% 的小鼠無限期存活。

Opaganib 在小鼠小腸中的積聚和藥效學

在以賦形劑治療的小鼠中，觀察到小腸中的 TNFα 表達早在全身放射治療 (TBI) 後 1 小時升高，並在至少 26 小時內保持高位。相比之下，觀察到使用 Opaganib 預先治療不僅可以阻斷全身放射治療對 TNFα 的誘導，而且還可以將組織 TNFα 水平降至低於基線水平，表明 Opaganib 在小腸中的生物分佈時間延長，足以抑制 SK2 和輻射引起的炎症。

Opaganib 對全身放射治療後腸胃損傷的影響

與未照射的對照相比，在使用賦形劑治療的動物中觀察到絨毛高度在輻射後降低（絨毛是腸道吸收營養能力和指示腸道健康的關鍵組成部分）。相反，接受 Opaganib 治療的小鼠，其絨毛高度保持不變。此外，雖然所有組在 10 天後都有細胞耗竭的證據，但與使用賦形劑的對照組相比，在照射後 4 天，接受 Opaganib 治療的小鼠中，存在顯著更多的細胞 (p<0.001)，治療之間的這種差異在第 10 天幾乎解決。

Opaganib 對 C57BL/6 小鼠部分擋塊照射致死率的影響

在多種情況下，利用部分骨髓擋塊，涉及不同的照射水平和不同的給藥方案，觀察到 Opaganib 可降低死亡率，而輻射照射前後均給予 Opaganib 時改善最大，並將給予最高輻射劑量 16 格雷 (Gy) 的小鼠的死亡率從 82% 降至 4% (p<0.001)。

由美國政府資助的 Opaganib 癌症放射治療研究，結果總結：

Opaganib 對細胞放射敏感性的體外作用

Opaganib 似乎可以防止輻射照射誘導的細胞死亡，觀察顯示輻射水平需要殺死 50% 和 90% 的腸上皮細胞，分別從 5.56 和 12.16 格雷增至 6.46 和 13.2 格雷。此外，觀察到 Opaganib 透過輻射增加對轉化的胰臟癌細胞的殺傷，特別是在 15 格雷的高劑量下 (p<0.05)。

Opaganib 與輻射組合對腫瘤生長（多種癌症類型）的體內影響：

胰臟癌模型：單獨使用全身放射治療或單獨使用 Opaganib 治療可顯著降低腫瘤生長（分別為 p<0.05 和 p<0.001）。與對照組或單獨的全身放射治療組相比，Opaganib 與全身放射治療聯合治療與顯著減少腫瘤生長有關（每次比較 p<0.01），但由於該藥物在該模型中具有很強的抗腫瘤活性，因此與單獨使用 Opaganib 沒有顯著差異。重要的是，使用 Opaganib 治療並不能保護腫瘤免受放射治療影響。

黑色素瘤和 E0771 乳癌模型：觀察到 Opaganib 加全身放射治療具有與單獨使用全身放射治療相同或更好的抗腫瘤活性。同樣，Opaganib 與腫瘤對分割放射治療的反應減弱無關，並且未觀察到放射治療導致的體重減輕增加。

頭頸癌模型：與對照（賦形劑）組相比，觀察到單獨使用 Opaganib 治療略微減少腫瘤生長，而觀察到全身放射治療 + Cisplatin 顯著減少腫瘤生長 (p<0.001)。Opaganib 聯合全身放射治療 + Cisplatin 治療與腫瘤生長的最大減少相關，並且此類治療組在第 21 天和之後的觀察結果明顯優於全身放射治療 + Cisplatin (p<0.02)。同樣，Opaganib 與腫瘤反應減弱或體重減輕增加無關。

關於 Opaganib (ABC294640)

Opaganib 是一種新的化學實體，是一種口服給藥的一流專有選擇性鞘氨醇激酶 2 (SK2) 抑制劑，具有抗炎、抗癌、輻射防護和抗病毒活性。

Opaganib 被認為透過同時抑制人類細胞中的三種鞘脂代謝酶（SK2、DES1 和 GCS）來抑制多種途徑、誘導自噬和細胞凋亡，以及破壞病毒複製而起作用。

在腫瘤學和放射學環境中，已觀察到 Opaganib 可提高神經酰胺和減少細胞中的 1-磷酸鞘氨醇 (S1P)，這些條件可提高輻射的抗腫瘤功效，同時抑制對正常組織的炎症損傷，從而有可能抑制意外游離輻射 (IR) 暴露引起的毒性和改善患者對電化療的反應。Opaganib 還獲美國食品及藥物管理局 (FDA) 指定為用於治療膽管癌的孤兒藥，並正在晚期膽管癌的第 2a 期研究中進行評估。一項前列腺癌研究中的患者招募、治療和分析正在進行中。Opaganib 已準備提交新藥臨床的第 1 期電化療研究方案。

Opaganib 已顯示對 SARS-CoV-2、多種變種和其他幾種病毒（如甲型流感）的廣泛作用、宿主導向的抗病毒活性。作為宿主標靶，基於迄今為止積累的數據，Opaganib 有望保持對新出現的變種病毒有效。在對中度至重度 2019 冠狀病毒病住院患者的第 2/3 期臨床數據的預先指定分析中，口服 Opaganib 在標準護理的基礎上與安慰劑相比，在關鍵患者亞群中表現出改善的病毒 RNA 清除、更快的恢復時間和顯著降低的死亡率。Opaganib 全球第 2/3 期研究的數據已向同行評審提交，最近在 medRxiv 發表。

Opaganib 在腎纖維化方面也顯示出正面的臨床前結果，並有潛力針對多種腫瘤、放射防護、病毒、炎症和腸胃適應症。

關於 RedHill Biopharma

RedHill Biopharma Ltd. (Nasdaq: RDHL) 是一家專注於腸胃道和傳染病的專業生物製藥公司。RedHill 推廣腸胃藥物，Movantik^® 是治療成人鴉片類藥物引起的便秘^[4]、Talicia^® 則用於治療成人感染的幽門螺桿菌 (H. pylori)^[5]，以及用於治療成人因水土不服而腹瀉的 Aemcolo^®[6]。RedHill 的主要臨床後期開發計劃包括：(i) RHB-204 正在進行一項針對肺非結核分枝桿菌 (NTM) 疾病的第 3 期研究；(ii) Opaganib (ABC294640) 是一種一流的口服廣效、宿主導向 SK2 選擇性抑制劑，針對多種適應症，包括疫情準備，針對 2019 冠狀病毒病住院患者的第 2/3 期計劃，以及正在進行的腫瘤學第 2 期計劃和輻射防護計劃；(iii) RHB-107 (upamostat) 是一種口服廣效、宿主導向的絲氨酸蛋白酶抑制劑，具有預防疫情的潛力，處於作為 2019 冠狀病毒病非住院症狀性治療藥物的第 3 期開發階段，並針對多種其他癌症和胃腸炎症疾病；(iv) RHB-104 在克隆氏症 (Crohn's disease) 的第一個第 3 期研究取得正面結果；(v) RHB-102在急性腸胃炎和胃炎的第 3 期研究取得正面結果，IBS-D 的第 2 期研究亦取得正面結果。有關公司的更多資訊，請瀏覽 www.redhillbio.com/twitter.com/RedHillBio。

本新聞稿包含構成 1995 年《私人證券訴訟改革法案》所定義的前瞻性陳述。此類陳述之前可能會出現「打算」、「可能」、「將會」、「計劃」、「期望」、「預期」、「預測」、「估計」、「目標」、「相信」、「希望」、「潛力」等詞語或類似詞語。前瞻性陳述基於某些假設，並受到各種已知和未知的風險和不確定性的影響，其中許多超出了公司的控制範圍，無法預測或量化，因此，實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。此類風險和不確定性包括 Opaganib 不會提高神經酰胺和減少細胞中 1-磷酸鞘氨醇 (S1P) 的風險，提高輻射的抗腫瘤功效，同時抑制對正常組織的炎症損傷，在腫瘤學和放射學環境中，有可能抑制意外游離輻射 (IR) 暴露引起的毒性並改善患者對電化療的反應，FDA 不同意公司針對任何適應症提出的 Opaganib 開發計劃的風險，臨床前研究的觀察結果不能指示或預測臨床試驗結果的風險，Opaganib 不會被證明是廣泛作用、以宿主為導向的疫情防範候選治療方法的風險，Opaganib 的關鍵第 3 期試驗將不會啟動或此類試驗成功的風險，即使成功，此類研究和結果可能不足以用於監管申請，包括緊急使用或市場拚推廣申請，並且監管機構可能需要對 Opaganib 進行額外的 2019 冠狀病毒病研究，以支持此類潛在應用以及 Opaganib 對 2019 冠狀病毒病患者的使用或營銷，Opaganib 將不會有效對抗新出現的病毒變種，以及與 (i) 公司研究、製造、臨床前研究、臨床試驗和其他治療候選藥物開發工作的啟動、時間、進展和結果相關的風險和不確定性，以及其商業產品以及未來可能收購或開發的商業產品的商業發佈時間；(ii) 公司將其治療候選藥物推進臨床試驗或成功完成其臨床前研究或臨床試驗的能力 (iii) 公司可能需要進行的額外研究的範圍、數量和類型，以及公司收到的治療候選藥物的監管批准，以及其他監管備案、批准和反饋的時間；(iv) 公司候選治療藥物和 Talicia^®的製造、臨床開發、商業化和市場接受程度；(v) 公司成功商業化和推廣 Movantik^®、Talicia^®和 Aemcolo^®的能力；(vi) 公司建立和維持企業合作的能力；(vii) 公司獲得獲准在美國上市的產品的能力，這些產品取得了商業成功，並建立和維持了自己的營銷和商業化能力；(viii) 對本公司候選治療藥物的性質和特徵的解釋以及其治療候選藥物在研究、臨床前研究或臨床試驗中獲得的結果；(ix) 公司業務模式的實施、其業務和治療候選者的策略計劃；(x) 公司能夠建立和維持涵蓋其治療候選藥物和商業產品的知識產權的保護範圍，以及在不侵犯他人知識產權的情況下開展業務的能力；(xi) 公司向其許可其知識產權的各方違反其對公司的義務；(xii) 對公司開支、未來收入、資本需求和額外融資需求的估計；(xiii) 根據公司的擴大准入計劃，使用研究藥物的患者遭受不良事件的影響；(xiv) 來自公司行業內其他公司和技術的競爭。有關公司的更多詳細資訊及可能影響前瞻性陳述實現的風險因素，請參閱公司向美國證券交易委員會 (SEC) 提交的文件，包括公司於 2022 年 3 月 17 日向 SEC 提交的 20-F 表格年度報告，以及公司於 2022 年 11 月 10 日向 SEC 提交的 6-K 表格報告。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅在本新聞稿發佈之日作出。除非法律要求，否則公司不承擔更新任何書面或口頭前瞻性陳述的義務，無論是由於新資訊、未來事件或其他原因。

公司聯絡人： Adi Frish
企業及業務發展總監
RedHill Biopharma
+972-54-6543-112
Email住址會使用灌水程式保護機制。你需要啟動Javascript才能觀看它

類別：研發

[1] Opaganib is an investigational new drug, not available for commercial distribution.
[2] Maines LW, Schrecengost RS, Zhuang Y, Keller SN, Smith RA, Green CL, Smith CD. Opaganib Protects against Radiation Toxicity: Implications for Homeland Security and Antitumor Radiotherapy. International Journal of Molecular Sciences. 2022; 23(21):13191. https://doi.org/10.3390/ijms232113191.
[3] Li C. et al., Loss of Sphingosine Kinase 2 Promotes the Expansion of Hematopoietic Stem Cells by Improving Their Metabolic Fitness. Blood. October 2022;140(15):1686-1701.
[4] Movantik® (naloxegol) 適用於阿片類藥物引起的便秘 (OIC)。關於完整處方資訊，請查閱：www.movantik.com
[5] Talicia^® (Omeprazole magnesium、Amoxicillin 及 Rifabutin) 適用於治療受幽門螺桿菌感染的成人。關於完整處方資訊，請查閱：www.Talicia.com。
[6] Aemcolo^® (rifamycin) (Rifamycin) 適用於治療成人中由大腸桿菌非侵入性菌株引起的水土不服腹瀉。有關完整的處方資訊，請參閱：www.aemcolo.com。

加州帕羅奧圖2022 年 11 月 17 日 /美通社/ -- Segmed 是一個雲端真實世界影像平台，透過簡化對醫療數據的存取以加速醫療保健創新，其宣佈完成由 Nina Capital 領投的 520 萬美元種子 + 融資，參與方包括 iGan Partners、M3 Inc、Mighty Capital、Expeditions Fund 和 Alchemist Accelerator，使籌集的資金總額超過 1,000 萬美元。公司還報告推出了 Segmed Insight。

Segmed Insight 的目標是讓臨床醫生、研究人員和開發人員掌握優質、真實世界的醫學影像數據集，特別是尋求訓練或驗證其人工智能演算法的人士。

使用 Segmed Insight 的醫學研究人員和人工智能開發人員可以進行搜尋，查看符合其搜尋條件的研究和報告，並可按其特定參數建立數據集。提交指令後，用戶會在幾天內收到數據，在 Segmed 成立前這個過程需要數年時間。

透過與五大洲 1,000 個地點的醫療保健系統、醫院和影像診所建立合作夥伴關係，Segmed 完成了聚合各種醫療數據的巨大工作。

患者私隱和數據管理在 Segmed 仍然至關重要。公司保持嚴格的 HIPAA/GDPR 合規，今年獲得 SOC2 認證，並且只分享完全不能識別身分的數據，確保不會洩露任何個人資料。

Segmed 行政總裁兼聯合創辦人 Martin Willemink 博士表示：「醫療保健行業越來越多採用人工智能方法，但要及時地獲取多元和優質的數據一直是開發不偏不倚、高性能演算法的障礙 。借助 Insight，我們的客戶可以大幅縮短數據採集時間，從而加速醫療領域的研發。」

Nina Capital 投資主管 Sebastian Anastassiou 表示：「透過彌合數據供應者和數據消費者之間的差距，Segmed 能夠降低醫療人工智能創新的障礙。這將使解決棘手的醫療保健問題變得更加容易，最終在未來多年提高患者的護理質素。」

iGan Partners 管理合夥人 Sam Ifergan 表示：「我們很高興能夠在 Segmed 的最新融資中為他們提供支援，我們相信該公司正處於成長軌跡，成為醫療保健行業領先的人工智能數據平台之一。他們可以實時存取機器可讀的數據，重點是醫學影像，即是醫療保健的一種寶貴數據。透過這輪融資，iGan 期待與 Martin 及其團隊合作，推動對外合作和擴展平台的關鍵功能。」

關於 Segmed

透過與全球醫療保健供應商合作，使用一系列專有演算法對數據進行標準化和去識別化，並允許用戶建立自訂數據集，Segmed 已成為快速醫療數據聚合的一站式服務。如欲了解更多資訊，請瀏覽 segmed.ai 或開始使用 join.segmed.ai。

北京2022 年 11 月 16 日 /美通社/ -- 依生生物（"YS Biopharma"或"公司"）是一家全球性生物製藥公司，致力於發現、開發、製造和商業化新一代疫苗和治療性生物製品，今天宣布其皮卡重組蛋白新冠疫苗在中國沈陽的生產基地通過了歐盟藥品質量受權人（Qualified Person, QP）認證。皮卡重組蛋白新冠疫苗目前正在東南亞和中東國家開展多國、多中心III期臨床試驗。

依據歐盟 GMP 指南和國際人用藥品注冊技術協調會 (ICH)等指導原則，QP認證對皮卡佐劑和皮卡重組蛋白新冠疫苗產品，從原液到制劑生產線及質量管理體系進行了全面系統性審查。通過歐盟QP認證表明了依生生物生產基地符合歐盟GMP相關法規要求，有能力為歐洲和國際市場的臨床研究和商業化提供高質量的產品。

關於皮卡新冠疫苗

借力於皮卡免疫調節技術平台，皮卡重組蛋白新冠疫苗是由皮卡佐劑和SARS-CoV-2刺突糖蛋白組成。其中抗原組分基於重組的SARS-CoV-2刺突糖蛋白形成的融和前S三聚體蛋白結構。皮卡佐劑是基於人工合成的雙鏈RNA大分子，作為Toll樣受體3的激動劑，用以提升Th1 和 Th2免疫反應。皮卡佐劑能夠促進樹突狀細胞的活化和成熟，上調樹突狀細胞上的共刺激分子，並誘導B細胞和NK細胞的活化和增殖。

關於依生生物

依生生物是一家國際性生物制藥公司，致力於發現、開發、生產和商業化新一代的疫苗和治療性生物製劑，治療領域專注於傳染病和癌症。公司管理團隊在疫苗和製藥行業具有全球視野和豐富的經營地的專業知識優勢。公司開發了自主研發的PIKA®免疫調節技術平台和一系列針對狂犬病、乙肝、帶狀皰疹、流感、冠狀病毒的預防和治療性生物制劑。依生生物在中國、新加坡、美國、阿拉伯聯合酋長國和菲律賓擁有超過800名員工。

--基於已有數據，美國食品藥品監督管理局(FDA)已批准ASC10以800毫克、每天兩次的劑量在猴痘病毒患者中開展Ib期研究

--臨床前研究顯示，雙前藥ASC10的活性代謝物ASC10-A對猴痘病毒和新型冠狀病毒具有強效抗病毒活性

中国杭州和紹興2022年11月16日 /美通社/ -- 歌禮製藥有限公司（香港聯交所代碼：1672，「 歌禮」）今日宣佈美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准ASC10猴痘適應症新藥臨床試驗（IND）申請。基於已有數據，美國FDA已批准ASC10以800毫克、每天兩次的劑量開展隨機、雙盲、安慰劑對照的Ib期研究，以評估ASC10片劑在猴痘病毒患者中的安全性、耐受性、療效以及藥代動力學。

ASC10是一款口服雙前藥。口服給藥後，ASC10和單前藥莫諾拉韋（molnupiravir）均可在體內快速、完全轉換為相同的活性代謝物ASC10-A，也稱β-D-N4-羥基胞甘（NHC）或 EIDD-1931。

臨床前研究顯示ASC10-A具有廣譜抗病毒活性，對包括猴痘病毒和新型冠狀病毒均具有強效抗病毒活性。歌禮已在全球範圍內提交多項ASC10及其治療病毒性疾病用途的專利申請，包括治療猴痘病毒感染。

猴痘病毒屬於正痘病毒屬病毒，可導致與天花症狀相似的疾病^[1]。據世界衛生組織（WHO）統計，截至2022年11月15日，全球已有超過79,000^[2]例確診病例，猴痘病毒已在110個國家傳播^[2]。其中，美國報告了共計28,947^[3]例猴痘病毒確診病例。WHO評估美洲地區為猴痘病毒高風險地區^[2]。

體外猴痘病毒感染細胞模型中的實驗數據顯示ASC10-A對猴痘病毒具有強效的抗病毒活性，表明ASC10有望成為治療猴痘病毒感染的有效療法，該研究由歌禮委託位於美國芝加哥市的伊利諾伊理工學院的IIT研究所（IITRI）開展。日本東京的國立傳染病研究所的研究者測試了132種藥物，結果顯示莫諾拉韋（活性代謝物為ASC10-A）以及另兩種藥物在猴痘病毒感染模型中具有強效的細胞抗病毒活性^[4]。其餘129種藥物如瑞德西韋、法匹拉韋、索磷布韋和利巴韋林等均無抗猴痘病毒活性^[4]。

「全球範圍內尚未有針對猴痘病毒感染的療法獲批，因此當務之急是開發一款安全、有效並可負擔的猴痘藥物。ASC10猴痘適應症IND獲得美國FDA批准進一步證明了歌禮在病毒性疾病領域的自主研發能力，並將加速我們的努力，以更好地應對由廣泛傳播的猴痘帶來的全球挑戰。」歌禮創始人、董事會主席兼首席執行官吳勁梓博士表示。

關於歌禮

歌禮是一家在香港證券交易所上市（1672.HK）的創新研發驅動型生物科技公司，涵蓋了從新藥研發至生產和商業化的完整價值鏈。歌禮的管理團隊具備深厚的專業知識及優秀的過往成就，在團隊的帶領下，歌禮聚焦三大臨床需求尚未滿足的醫療領域：病毒性疾病、非酒精性脂肪肝和腫瘤，並以全球化的視野進行佈局。憑借卓越的執行力，歌禮快速推進藥物管線開發，爭取在國際競爭中佔據領先地位。歌禮目前擁有三個商業化產品，即利托那韋片、戈諾衛^®和新力萊^®，以及22款在研藥物。最前沿的候選藥物包括ASC22（乙肝功能性治癒）、ASC10和ASC11（口服小分子抗新冠藥）、ASC40（復發性膠質母細胞瘤）、ASC42（原發性膽汁性膽管炎）和ASC40（痤瘡）。

欲瞭解更多信息，敬請登錄網站：www.ascletis.com。

馬里蘭州安那波利斯2022年11月16日 /美通社/ -- Alphyn Biologics 是一家開發一流多標靶治療方法的臨床階段皮膚病學公司，今天宣佈完成用於成人和小至 2 歲兒童的輕度至中度異位性皮膚炎外用治療候選藥物 AB-101a 的第 2a 期第一組臨床試驗。第一組招募沒有細菌感染的異位性皮膚炎患者，而細菌感染有時與疾病有關。預計將在大約八週內獲得頂線結果。

隨機、賦形劑對照、雙盲試驗正在使用評估異位性皮膚炎的標準量表在多個地點評估 AB-101a 的治療方案。現正招募試驗的第二組患者，其獨特之處在於研究同時患有細菌感染（包括金黃葡萄球菌或葡萄球菌，以及耐抗生素的抗藥性金黃葡萄球菌）的患者。Alphyn 預計 AB-101a 將對非感染性異位性皮膚炎和感染性異位性皮膚炎有效，期望它將為患者和醫生提供全面、安全和方便的治療選擇。

AB-101a 是使用 Alphyn 專有的 AB-101 平台開發。該平台具有多種生物活性化合物，因此具有多種作用機制，可以潛在解決任何標靶疾病的多個問題。由於其 AB-101 平台的強大安全性，Alphyn 在第 2 期開始其臨床試驗計劃。

關於 ALPHYN BIOLOGICS

Alphyn Biologics 是一家臨床階段的皮膚病學公司，基於其 AB-101 平台為嚴重和流行的皮膚病開發一流的多標靶治療。其主要候選產品 AB-101a 正在開發用於治療最常見的濕疹形式的異位性皮膚炎。AB-101a 已顯示出強大的安全性，並且正在開發中，以獨特方法針對異位性皮膚炎的免疫系統和細菌成分，使其成為治療未感染和感染異位性皮膚炎的理想選擇。Alphyn 的 AB-101平台具有多種生物活性化合物，因此具有多種作用機制，以支持具有潛在安全性、有效性和監管上市許可優勢的強大皮膚病治療管道。Alphyn 總部位於馬里蘭州安那波利斯和俄亥俄州辛辛那提，並在澳洲擁有一家全資子公司。公司於 2020 年開始營運，並籌集了約 690 萬美元。