南京2020年12月15日 /美通社/ -- 2020年12月14日，先聲藥業集團有限公司（2096.HK，以下簡稱「先聲藥業」）與阿爾脈生物科技有限公司（以下簡稱「阿爾脈生物」）簽訂新藥發現戰略合作協議。

根據協議，先聲藥業將與阿爾脈生物合作利用人工智能（AI）技術和DNA編碼化合物庫（DNA Encoded Library，以下簡稱DEL）設計、合成和篩選技術，篩選腫瘤、中樞神經、自身免疫等疾病領域的一系列特定靶點的先導化合物，同時基於篩選數據為特定靶點建立機器學習模型，用於虛擬篩選和化合物結構優化。

阿爾脈生物擅長運用人工智能藥物篩選和優化技術加快新藥開發，重點以數據為驅動，利用機器學習模型開展先導化合物設計發現，藥物多靶點選擇性和成藥性質優化。同時，阿爾脈生物將人工智能交叉運用於DNA編碼化合物庫篩選技術，形成以人工智能為基礎的新型DNA編碼化合物庫平台，助力於腫瘤、神經、代謝和抗感染等疾病的創新型小分子藥物的開發。

先聲藥業創始人、董事長任晉生先生表示：「AI賦能藥物設計具有極大的潛力，是新興的顛覆性技術，可以為下一代高度選擇性以及不可成藥靶點的藥物分子發現提供技術支撐，有助於加速小分子創新藥早期化合物的發現。我們十分高興與阿爾脈生物達成戰略合作，相信這一新興技術平台有望加快先聲在重點領域的創新藥布局，讓患者早日用上更有效藥物。」

由疾病控制及預防中心實施，診斷代碼將準確識別美國 PI3Kδ 過度活化綜合症患者、支援護理和研究工作

荷蘭萊登2022年8月3日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（「Pharming」或「公司」）(EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) 宣布，用於報告罕見原發性免疫缺陷 PI3Kδ 過度活化綜合症 (APDS) 病例的新診斷代碼，將被美國疾病控制及預防中心 (CDC) 加入國際疾病分類第 10 修訂版臨床修改版 (ICD-10-CM)。診斷代碼 D81.82 ‒ PI3Kδ 過度活化綜合症 (APDS) 將於 2022 年 10 月 1 日起生效。

Pharming 醫務總監Anurag Relan評論道：

「透過分配這個 ICD-10-CM 代碼，疾控中心正式承認 PI3Kδ 過度活化綜合症是一種離散的免疫疾病，這將為受這種疾病影響的人士帶來改變生活的變改。透過使用獨一無二的診斷代碼來識別患有 PI3Kδ 過度活化綜合症的既定患者和新患者，醫生將增加對受影響人士的護理選擇，同時幫助提高世界對這種逐漸惡化疾病的患病率、機制和結果的了解。對於醫療從業者來說，這里程碑標誌著一個透過採取簡單行動來產生重大影響的機會。」

ICD-10-CM 代碼的分配將首次使美國的醫生和付款人能夠將 PI3Kδ 過度活化綜合症的診斷加入患者的健康記錄中，這將有助將這些人與研究該疾病的流行和病程的研究人員聯繫起來。此外，透過分配特定診斷，新的 ICD-10-CM 代碼可能有助確認個別患者的醫療必要性，從而改善他們透過美國醫療保險計劃獲得相關護理選擇的機會。

PI3Kδ 過度活化綜合症由每百萬人中大約 1 至 2 人的遺傳變種引起，會導致顯著的淋巴增殖和免疫功能障礙，並增加患淋巴瘤的風險。此病沒有獲得批准的治療方法，治療通常僅限於支援性護理，例如抗生素和免疫球蛋白替代療法。專門研究免疫缺陷疾病的醫生和患者倡導團體以及 Pharming 期望這決定能夠提高大眾對這種罕見疾病的認識。

Jeffrey Modell Foundation 聯合創始人 Vicki 和 Fred Modell 評論道：

「我們很高興美國監管機構為 PI3Kδ 過度活化綜合症分配了 ICD-10-CM 代碼。作為致力於早期診斷、有意義的治療和治愈原發性免疫缺陷的基金會，我們意識到 PI3Kδ 過度活化綜合症患者因疾病誤診而面臨的身體和情緒挑戰。透過提高對這種病況的認識，我們希望新的診斷代碼有助確保在為 PI3Kδ 過度活化綜合症提供適當和有意義的治療時，都能包括每位患者在內。」

關於 PI3Kδ 過度活化綜合症(APDS)

PI3Kδ 過度活化綜合症是一種罕見的原發性免疫缺陷，每百萬人中約有 1 至 2 人受影響。它又稱 PASLI，是由調節白細胞成熟的兩種基因 PIK3CD 或 PIK3R1 中的任何一種突變引起。這些基因的突變導致 PI3Kδ（磷酸肌醇 3-激酶 δ）通路過度活躍。^1,2PI3Kδ 通路中的平衡訊號傳導對生理免疫功能至關重要。當該通路過度活躍時，免疫細胞無法成熟和正常運作，導致免疫缺陷和失調。^1,3 PI3Kδ 過度活化綜合症的特徵是嚴重、復發性鼻竇肺感染、淋巴組織增生、自身免疫和腸病。^4,5 由於這些症狀可能與其他原發性免疫缺陷等多種疾病有關，因此 PI3Kδ 過度活化綜合症患者經常被誤診，中位診斷延遲為 7 年。⁶ 由於 PI3Kδ 過度活化綜合症是一種惡化性疾病，這種延遲可能會隨著時間導致損傷累積，包括永久性肺損傷和淋巴瘤。^4-7 明確診斷這種情況的唯一方法是通過基因檢測。

關於 Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) 是一家全球性生物製藥公司，致力改變患有罕見、使人衰弱和危及生命疾病的患者生活。Pharming 正在商業出售和開發創新的蛋白質替代療法和精準藥物組合，包括處於早期至後期開發階段的小分子、生物製劑和基因療法。Pharming 總部位於荷蘭萊登，遍佈全球的員工，為北美、歐洲、中東、非洲和亞太區 30 多個市場的患者提供服務。

如欲了解更多資訊，請瀏覽 www.pharming.com。

關於 Jeffrey Modell Foundation

Vicki 和 Fred Modell 於 1987 年成立了 Jeffrey Modell Foundation (JMF)，以紀念他們的兒子 Jeffrey，他在 15 歲時死於原發性免疫缺陷 (PI) 併發症，一種慢性、嚴重且通常致命的遺傳病。JMF 是一家全球非牟利組織，致力於早期診斷、有意義的治療，並最終透過研究、醫生教育、公眾意識、宣傳、患者支援、新生兒篩查和基因測序來治愈。如欲了解更多資訊，請瀏覽 https://www.info4pi.org/。

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述，包括關於 Pharming 的臨床前研究和候選產品臨床試驗的時間和進展、Pharming 的臨床和商業前景、Pharming 有能力克服 2019 冠狀病毒病疫情對其業務開展帶來的挑戰，以及 Pharming 對其預計營運資金需求和現金資源的預期，而上述陳述受到許多風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於 Pharming 臨床試驗的範圍、進展和擴展及其成本的後果，以及臨床、科學、監管和技術發展。鑑於這些風險和不確定性，以及 Pharming 向美國證券交易委員會提交的截至 2021 年 12 月 31 日的 2021 年年度報告和表格 20-F 年度報告中描述的其他風險和不確定性，事件和此類前瞻性陳述中討論的情況可能不會發生，並且 Pharming 的實際結果可能與預期或暗示的結果存在重大不利差異。任何前瞻性陳述僅在本新聞稿發佈之日發表，並且基於 Pharming 截至本新聞稿發佈之日可獲得的資訊。

內幕資料

本新聞稿涉及披露符合或可能已符合歐盟《市場濫用條例》第 7(1) 條定義為內幕資料的資訊。

參考資料

1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.
7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

上海2020年7月13日 /美通社/ -- 7月10日，眼科藥物研發公司歐康維視（股票代碼：1477.HK）在香港聯交所主板掛牌上市。歐康維視此次發行價為每股14.66港元，共發行10593萬股。

歐康維視於今年4月29日向港交所提交上市申請，本次上市由摩根士丹利和高盛擔任保薦人，富達國際、清池資本、淡馬錫、貝萊德基金、奧博資本、博裕資本等14家知名機構成為基石投資者，公開發售部分獲1895倍超額認購。

在B輪融資時，歐康維視估值為4.8億美元，緊隨本次IPO，公司市值已達到約12億美元。

歐康維視致力於構建集研發、製造到商業化於一體的眼科醫藥平台，目前是中國僅有的幾家擁有全面覆蓋範圍的醫藥公司之一。本次所募資金將用於公司核心產品OT-401、其他候選藥物、根據與當地政府所訂合作協議收購蘇州的製造設施，以及其他一般公司用途。

歐康維視的產品線包括16種藥物，涵蓋了所有主要的眼睛前部及後部疾病。歐康維視已與EyePoint、Nicox、Senju、Sanbio、匯恩蘭德等公司達成合作，獲得多款產品的商業化權利。

公司的核心產品OT-401（YUTIQ）是首款且唯一經FDA批准用於治療慢性非感染性葡萄膜炎（NIU-PS）的藥物，已在中國獲得臨床試驗批件，預計將在2022年上半年提交新藥上市申請。3款處於商業化階段及臨近商業化階的藥物中，歐沁和酒石酸溴莫尼定滴眼液已獲得國家藥監局批准，並已上市銷售，0.5%莫西沙星滴眼液預計將於明年上半年獲得上市批准。

歐康維視正在蘇州開建生產基地，預計竣工後每年最大產能將達到4.55億劑。此外，為促進產品的推出及將更多眼科創新藥物引入市場，歐康維視還計劃擴大商業團隊規模。

歐康維視執行董事兼CEO劉曄表示：「我們的願景是提供世界一流的醫藥整體解決方案，以滿足中國眼科醫療的巨大需求缺口。成功上市是公司發展歷程中的重要里程碑，我們將以此為契機，從推進主要候選藥物臨床開發及商業化、擴大藥物組合、打造商業化能力、建立業內領先的專業生產設施、實現候選藥物的全球價值等幾方面繼續推動公司發展。」